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天津廣播《天津新聞》

《成長(zhǎng)中的“小巨人”》系列報(bào)道

聚焦高新區(qū)企業(yè)合源生物

報(bào)道企業(yè)艱苦努力攻堅(jiān)克難

打造中國(guó)人自己的細(xì)胞基因治療新藥

日前，國(guó)家醫(yī)保局首次發(fā)布《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》，19種治療腫瘤、罕見病的創(chuàng)新藥被納入。由高新區(qū)企業(yè)合源生物研發(fā)的納基奧侖賽注射液?成功入選。這一前沿CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，目前已在國(guó)內(nèi)多家三甲醫(yī)院得到廣泛應(yīng)用，挽救了大量白血病和淋巴瘤病人生命。其背后凝結(jié)著合源生物研發(fā)團(tuán)隊(duì)7年研發(fā)攻關(guān)的艱苦努力和執(zhí)著堅(jiān)守。系列報(bào)道《成長(zhǎng)中的“小巨人”》，來聽記者郭曦然的報(bào)道。

臨近年底，合源生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官呂璐璐更加忙碌：一方面她要安排好明年的生產(chǎn)計(jì)劃，應(yīng)對(duì)產(chǎn)品入選《商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄》將帶來的需求增長(zhǎng)；另一方面，海外臨床試驗(yàn)和技術(shù)研發(fā)也進(jìn)入了關(guān)鍵時(shí)期——對(duì)她來說，這將是忙碌+快樂的生活。

合源生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 呂璐璐：全球獲批使用的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，美國(guó)是7款，中國(guó)是8款，我們是全球唯一100萬以下的產(chǎn)品。通過商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥品目錄，能夠使患者的支付大體量的下降。我們產(chǎn)能現(xiàn)在已經(jīng)翻倍了，也在用新的快速的技術(shù)迭代，希望能夠讓我們廣大的患者都能用得上，希望全球的患者都能獲益于中國(guó)的細(xì)胞藥物。

所謂CAR-T細(xì)胞治療，就是用基因工程技術(shù)，改造人體內(nèi)自有的免疫T細(xì)胞，使其能夠精準(zhǔn)識(shí)別并攻擊病變組織，從而治療癌癥。2017年，我國(guó)首次明確將包括CAR-T技術(shù)在內(nèi)的細(xì)胞基因療法納入藥品申報(bào)審批路徑，全球第一個(gè)CAR-T藥物也在美國(guó)獲批。這給了呂璐璐極大的信心。

合源生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 呂璐璐：到了2007年的時(shí)候，我就在跨國(guó)企業(yè)，把國(guó)外的創(chuàng)新藥拿到中國(guó)來，所以一直憋著一口氣，為什么我們自己就不能有。我也跟血研所老師聯(lián)系，我們有這么好的底蘊(yùn)，要做我們國(guó)家自己的細(xì)胞藥，2018年6月就決定建立合源生物，要做全自主的東西。

創(chuàng)業(yè)路并不平坦，從人才、資金到臨床，每一步都鋪滿荊棘。然而，來自團(tuán)隊(duì)和病人的期待讓呂璐璐覺得自己不能后退。

合源生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 呂璐璐：我們那時(shí)候叫臨床研究是生死簿。急性淋巴白血病，我們的治療有效率是80%以上，一個(gè)房間兩張床，這個(gè)病人入組，這條命就撈回來；沒有辦法入臨床，兩個(gè)月以后，這個(gè)人就不在了。所以你看到這種東西以后，你感覺你撤不下來。

幸運(yùn)的是合源生物所處的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，正是天津重點(diǎn)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)賽道，科研基礎(chǔ)雄厚，產(chǎn)業(yè)鏈條完整，這給了企業(yè)克服困難巨大的助力。

合源生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 呂璐璐：細(xì)胞基因療法，天津在這方面的積累非常好。從產(chǎn)業(yè)鏈到政府的各種支持、學(xué)校的資源、人才儲(chǔ)備都非常好。我們?nèi)グ拈T、香港獲批，包括醫(yī)院、航空運(yùn)輸和海關(guān)等方面的問題，都是需要去協(xié)調(diào)解決的，也是高新區(qū)帶著我們一起推進(jìn)的。

2023年11月，納基奧侖賽注射液首次獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療白血病，2025年11月獲批治療淋巴瘤。從研發(fā)到最終上市，合源生物僅用了7年，納基奧侖賽注射液也成為目前國(guó)內(nèi)價(jià)格最低的CAR-T藥物?。眼下，企業(yè)正在推動(dòng)更多免疫相關(guān)疾病適應(yīng)癥獲批，讓更多人免受疾病的折磨。

合源生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 呂璐璐：馬上我們還有一個(gè)突破性療法已經(jīng)拿到新藥上市申報(bào)的，是用于兒童的復(fù)發(fā)難治的急性淋巴細(xì)胞白血病，同時(shí)我們自身免疫性疾病，比方說系統(tǒng)性紅斑狼瘡目前都在管線的注冊(cè)臨床研究中。我們主要現(xiàn)在的工作的方向就是惡性的腫瘤，包括自身免疫性疾病，讓這些患者能夠像健康人一樣去生活。

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