Cytokinetics今日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Myqorzo（aficamten）上市，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。值得一提的是，這款藥物在今年年初曾被行業(yè)媒體Evaluate列為有望在2025年獲批的潛在重磅療法。

本次批準(zhǔn)基于關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)SEQUOIA-HCM的積極結(jié)果。該研究已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，顯示Myqorzo在改善癥狀、運(yùn)動(dòng)能力、血流動(dòng)力學(xué)及生物標(biāo)志物終點(diǎn)方面均具有穩(wěn)健的療效、安全性和臨床意義明確的獲益。SEQUOIA-HCM結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Myqorzo治療24周顯著改善了患者的運(yùn)動(dòng)能力：在接受Myqorzo治療的患者中，通過(guò)心肺運(yùn)動(dòng)試驗(yàn)（CPET）測(cè)得的峰值攝氧量（pVO2）較基線增加1.8 mL/kg/min，而安慰劑組為0.0 mL/kg/min（最小二乘均值差異為1.74 mL/kg/min，95% CI：1.04–2.44；p=0.000002）。Myqorzo的治療效果在所有預(yù)設(shè)亞組中均保持一致，包括不同年齡、性別、患者基線特征，以及是否接受背景β受體阻滯劑治療的患者。

Myqorzo耐受性良好，未出現(xiàn)因左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）降低導(dǎo)致的心力衰竭加重或治療中斷。治療期間出現(xiàn)的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率在Myqorzo組為5.6%，安慰劑組為9.3%。超聲心動(dòng)圖評(píng)估顯示，Myqorzo組有5例患者（3.5%）的LVEF＜50%，而安慰劑組為1例（0.7%）。高血壓（8%對(duì)比2%）是唯一在超過(guò)5%患者中發(fā)生且在Myqorzo組中更為常見(jiàn)的不良反應(yīng)。

Myqorzo是一種選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。它通過(guò)直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過(guò)度收縮。在臨床前模型中，Myqorzo通過(guò)結(jié)合心肌肌球蛋白上一個(gè)獨(dú)特的選擇性變構(gòu)位點(diǎn)來(lái)降低心肌收縮力。Myqorzo曾獲得美國(guó)FDA和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療有癥狀的oHCM。

參考資料：

[1] Cytokinetics Announces FDA Approval of MYQORZO? (aficamten) for the Treatment of Adults with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy to Improve Functional Capacity and Symptoms. Retrieved December 19, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/19/3208724/35409/en/Cytokinetics-Announces-FDA-Approval-of-MYQORZO-aficamten-for-the-Treatment-of-Adults-with-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-to-Improve-Functional-Capacity-and-Sym.html

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