據(jù)Acadia制藥公司宣布，美國FDA已批準(zhǔn)口服溶液粉劑Daybue? Stix，用于治療2歲及以上成人和兒科患者的雷特綜合征。這是Daybue（Trofinetide）的新配方，有望為患者提供更大的靈活性，因為它可與多種水基液體混合，從而可以調(diào)整口味和劑量。而Daybue的口服溶液劑型也將繼續(xù)供應(yīng)。

Trofinetide是一種新型合成的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸類似物，是胰島素樣生長因子-1的氨基末端三肽。它最初于2023年獲批用于治療雷特綜合征，獲批依據(jù)是3期LAVENDER研究(NCT04181723)的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果表明，根據(jù)雷特綜合征行為問卷總分（P=0.018）和臨床總體印象改善量表評分（P=0.003）與起始相比的變化，該治療顯著減輕了與雷特綜合征相關(guān)的癥狀。

Daybue Stix的有效性是根據(jù)Daybue口服溶液的LAVENDER研究結(jié)果以及一項生物等效性研究的結(jié)果確定的，該研究表明兩種制劑的藥代動力學(xué)相似。

Daybue Stix口服溶液劑為草莓味粉末，不含色素和防腐劑，有5000毫克、6000毫克和8000毫克三種規(guī)格的獨(dú)立包裝。該公司預(yù)計將于2026年第一季度限量供應(yīng)新配方，并于2026年第二季度擴(kuò)大供應(yīng)量。

Daybue/Daybue Stix的重要安全信息

1.警告和注意事項

腹瀉：在一項為期12周的研究和長期研究中，85%的Daybue治療患者出現(xiàn)腹瀉。在接受Daybue治療的患者中，49%的患者在停藥、減量或同時使用止瀉藥后腹瀉緩解，但仍持續(xù)存在或復(fù)發(fā)。96%的病例腹瀉程度為輕度或中度。在為期12周的研究中，51%的Daybue治療患者使用了止瀉藥。建議患者在開始使用Daybue或Daybue Stix前停用瀉藥。如果出現(xiàn)腹瀉，患者應(yīng)告知醫(yī)護(hù)人員，考慮開始止瀉治療，并監(jiān)測水合狀態(tài)，必要時增加口服液體攝入量。如果出現(xiàn)嚴(yán)重腹瀉或懷疑脫水，應(yīng)暫停、減少劑量或停止使用Daybue或Daybue Stix。

嘔吐：在一項為期12周的研究中，接受Daybue治療的患者中有29%出現(xiàn)嘔吐，而接受安慰劑的患者中有12%出現(xiàn)嘔吐。雷特綜合征患者有發(fā)生誤吸和吸入性肺炎的風(fēng)險。已有報告稱，接受Daybue治療的患者在嘔吐后出現(xiàn)誤吸和吸入性肺炎。如果嘔吐嚴(yán)重或經(jīng)藥物治療后仍持續(xù)發(fā)生，應(yīng)暫停使用、減少劑量或停止使用Daybue或Daybue Stix。

體重減輕：在為期12周的研究中，接受Daybue治療的患者中有12%的體重較起始下降超過7%，而安慰劑組患者中僅有4%出現(xiàn)這種情況。在長期研究中，2.2%的患者因體重減輕而停止使用Daybue。監(jiān)測體重，如果出現(xiàn)顯著的體重減輕，應(yīng)暫停、減少劑量或停止使用Daybue或Daybue Stix。

2.不良反應(yīng)

在為期12周的研究中，報告的常見不良反應(yīng)（Daybue治療組發(fā)生率≥5%，且比安慰劑組至少高2%）包括腹瀉、嘔吐、發(fā)熱、癲癇發(fā)作、焦慮、食欲下降、疲乏和鼻咽炎。

3.藥物相互作用

Daybue和Daybue Stix對其他藥物的影響：Trofinetide是一種弱效的CYP3A抑制劑和P-gp抑制劑，可升高CYP3A和/或P-gp底物（例如洛哌丁胺）的血漿濃度，從而可能增加與這些底物相關(guān)的不良反應(yīng)風(fēng)險。當(dāng)Daybue或Daybue Stix與對CYP3A和/或P-gp敏感的底物（即治療指數(shù)窄的藥物）同時使用時，應(yīng)密切監(jiān)測患者，因為即使是底物血漿濃度的輕微升高也可能導(dǎo)致嚴(yán)重不良反應(yīng)。

4.特殊人群用藥

腎功能不全：Daybue和Daybue Stix不建議用于嚴(yán)重腎功能不全患者。

參考來源：‘Acadia Pharmaceuticals Announces FDA Approval of DAYBUE? STIX (trofinetide) for Oral Solution, a New Powder Formulation of Trofinetide for the Treatment of Rett Syndrome’，新聞稿。Acadia Pharmaceuticals Inc.；2025年12月12日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。