2021年，意大利制藥集團(tuán)Recordati在北京設(shè)立分公司銳康迪，由此邁出了深耕中國市場的第一步。

相比于其它跨國藥企的在華分公司，銳康迪著實(shí)有些特殊——進(jìn)入中國市場較晚，只做填補(bǔ)國內(nèi)臨床治療空白的罕見病藥。

銳康迪的特殊和其背后的Recordati集團(tuán)不無關(guān)系。這家創(chuàng)立于米蘭的MNC，向來以輕巧靈動(dòng)著稱，業(yè)務(wù)遍及全球150多個(gè)國家和地區(qū)，雇員總數(shù)不超過5000人。1990年，Recordati在內(nèi)部啟動(dòng)戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型，單獨(dú)設(shè)立罕見病分公司，并開始以此為核心在全球進(jìn)行重資產(chǎn)化的布局。

中國是Recordati押注罕見病的戰(zhàn)略級市場。機(jī)遇的一面在于，這里有圍繞罕見病配套的一系列優(yōu)惠政策，有數(shù)量龐大的罕見病患者群體，有日益勃發(fā)的創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)。但天平的另一端，是中國多層次醫(yī)療支付體系的天然空白，以及由此形成的全球創(chuàng)新藥價(jià)格洼地。

銳康迪進(jìn)入中國市場的那一年，國內(nèi)總共有7款罕見病用藥通過國談被納入醫(yī)保，曾經(jīng)70萬元一針的“諾西那生鈉”注射液，更是在經(jīng)歷了“靈魂砍價(jià)”的談判后，降至3萬多元進(jìn)入醫(yī)保目錄。對于所有在華的罕見病藥企來說，這是一個(gè)機(jī)會和挑戰(zhàn)并存的信號——是寄望于納入醫(yī)保后的放量效應(yīng)，還是堅(jiān)守全球價(jià)格體系的底線，需要企業(yè)管理者用自己的經(jīng)驗(yàn)和智慧來回答。

銳康迪正是在這樣的背景下入局的。過去5年，公司總共獲批了三款罕見病藥品，其中兩款已經(jīng)完成商業(yè)化上市。此外，通過各種先行先試的地方試點(diǎn)，銳康迪陸續(xù)向中國引入了十多款臨床急需藥品，為部分患者爭得了一線生機(jī)。

近日，我們和銳康迪總經(jīng)理胡茂勝做了一次深度訪談，他向我們講述了銳康迪這家年輕公司的由來、進(jìn)取、使命以及未來。

采訪中，胡總提及了這樣一個(gè)故事。今年年初，一位79歲的女性庫欣綜合征患者，在沒有手術(shù)機(jī)會，也無法下地的情況下，包了一輛救護(hù)車，聘請了兩位專職護(hù)理人員，從南京出發(fā)，開了兩天兩夜趕到海南博鰲，最終通過服用磷酸奧唑司他這款新藥，在一個(gè)多月后重獲健康。

“這或許就是我們這群人和銳康迪存在的意義?！?/p>

以下是《健聞咨詢》和胡茂勝總經(jīng)理的對話實(shí)錄，為了便于理解，內(nèi)容已做過整理。

中國優(yōu)先戰(zhàn)略

《健聞咨詢》：對于中國的老百姓來說，銳康迪還是一個(gè)比較陌生的名字，能否請您先介紹一下公司的背景和定位？

胡茂勝：銳康迪是一家很年輕的公司，于2021年9月份在北京注冊成立的。但它背后的“Recordati ”集團(tuán)是一家意大利的跨國制藥企業(yè)，有很悠久的歷史，到明年正好是成立100周年。Recordati集團(tuán)有兩塊業(yè)務(wù)，一塊是普藥和特藥，覆蓋心血管、腫瘤、泌尿生殖等領(lǐng)域。另一塊是罕見病，以代謝、內(nèi)分泌及罕見腫瘤為主，整體業(yè)務(wù)覆蓋了全球150多個(gè)國家和地區(qū)。其中罕見病業(yè)務(wù)是1990年開始起步，大概有20多款藥品，是全球在罕見病領(lǐng)域最活躍的公司之一。作為集團(tuán)在中國的分公司，銳康迪專注在罕見病領(lǐng)域，核心定位是從全球引進(jìn)最好的罕見病藥物，惠及中國的罕見病患者。

《健聞咨詢》：既然集團(tuán)有那么多產(chǎn)品和管線，為什么在中國設(shè)立的分公司，只專注于罕見病領(lǐng)域？

胡茂勝：首先，銳康迪雖然隸屬于集團(tuán)的罕見病公司，但它仍是由Recordati集團(tuán)全資控股的，所以它實(shí)際上是集團(tuán)在中國的一個(gè)戰(zhàn)略窗口。至于當(dāng)時(shí)為什么只注冊了罕見病這一塊，最主要的原因，一是因?yàn)榧瘓F(tuán)的普藥和特藥都是一些比較成熟的產(chǎn)品，市場教育很充分，競爭也比較飽和，所以不止是中國，我們在歐洲以外的市場都沒有為普藥和特藥業(yè)務(wù)去設(shè)立分公司，而是通過更輕便的代理方式去運(yùn)作。而相比于普藥和特藥，我們罕見病藥物研發(fā)的創(chuàng)新性更強(qiáng)，很多都是填補(bǔ)臨床空白的產(chǎn)品，這就需要有專業(yè)團(tuán)隊(duì)在當(dāng)?shù)刈鲆恍╅_拓性的工作，所以我們在美國、加拿大、拉丁美洲以及亞太地區(qū)都設(shè)立了分公司，中國是其中之一。第二個(gè)原因，從中國市場來看，不管是罕見病患者的數(shù)量，還是老百姓可支配收入的增長，和集團(tuán)希望實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展的戰(zhàn)略目標(biāo)高度一致。因此，總部也是做了這個(gè)決定，它必須要進(jìn)到中國市場，才能夠去贏得未來。

《健聞咨詢》：為什么是2021年這個(gè)時(shí)間點(diǎn)？

胡茂勝：政策環(huán)境是關(guān)鍵的驅(qū)動(dòng)因素。2018年國家衛(wèi)健委發(fā)布《第一批罕見病目錄》后，配套出臺了一系列利好政策，顯著優(yōu)化了罕見病藥物的準(zhǔn)入與注冊環(huán)境，比如，中國認(rèn)可海外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，使得相關(guān)藥品可豁免國內(nèi)臨床試驗(yàn)，直接申報(bào)上市。同時(shí)，罕見病藥品享有優(yōu)先審批資格，整個(gè)流程比普通藥品至少要縮短約6個(gè)月的時(shí)間。此外，我們看到近幾年很多罕見病藥品也進(jìn)入了國家醫(yī)保藥品乙類目錄，極大提升了藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性。這些政策是實(shí)實(shí)在在地吸引了Recordati集團(tuán)到中國市場來進(jìn)行戰(zhàn)略布局。

《健聞咨詢》：在一個(gè)相對晚的時(shí)間進(jìn)入中國市場，對于你們做罕見病業(yè)務(wù)來說，最大的困難和挑戰(zhàn)是什么？

胡茂勝：我們一開始就知道做罕見病很難，但真正對此有感知是最近兩年有產(chǎn)品開始陸續(xù)上市以后。坦白講，這個(gè)挑戰(zhàn)比我們最初想象的要大得多。首要挑戰(zhàn)在于中國患者和醫(yī)生對于罕見病的認(rèn)知仍然較為有限。對于填補(bǔ)臨床空白的藥物，我們需要投入大量資源進(jìn)行醫(yī)學(xué)教育與市場培育，這一過程耗時(shí)且成本高昂。其次，罕見病差不多80%是遺傳，將近一半以上的患者是兒童，罕見病患者許多家庭經(jīng)濟(jì)條件較困難。目前公司已上市的兩款產(chǎn)品尚未納入醫(yī)保目錄，基本是靠患者自費(fèi)，所以患者的可負(fù)擔(dān)性是一個(gè)很大的挑戰(zhàn)。

《健聞咨詢》：您剛才提到了總部對于中國市場的重視，這方面有沒有一些具體的細(xì)節(jié)可以印證？

胡茂勝：主要體現(xiàn)在三方面：第一就是我每次去集團(tuán)參加會議的時(shí)候是能很直觀地感受到中國市場是受到集團(tuán)重點(diǎn)關(guān)注的。第二個(gè)，在更實(shí)際的業(yè)務(wù)層面，總部為中國市場在歐洲單獨(dú)設(shè)了一個(gè)中國項(xiàng)目經(jīng)理的崗位，我們需要溝通的所有需求包括產(chǎn)品注冊、供應(yīng)鏈等等，你只需要對接她一個(gè)人，由她去把總部的相關(guān)方召集在一起，去推進(jìn)問題的解決。第三個(gè)就是總部在資源分配上給予中國市場優(yōu)先支持。假如，中國市場這邊啟動(dòng)了某款產(chǎn)品的注冊流程，中國能得到優(yōu)先支持 。而且為了不耽誤中國這邊的進(jìn)度，即便是在7-8月份歐洲都在休假的時(shí)候，總部也會在每個(gè)業(yè)務(wù)口上安排PLAN B的對接人，以便及時(shí)提供支持。從這些具體的實(shí)例，我們能夠看到總部對中國市場的重視。

從拿來主義到獨(dú)立決策

《健聞咨詢》：作為一家處于商業(yè)化初期的企業(yè)，銳康迪目前在中國有哪些產(chǎn)品布局？

胡茂勝：目前我們在中國總共獲批了三款產(chǎn)品，按照時(shí)間順序分別是治療甲基丙二酸血癥、異戊酸血癥、丙酸血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥的卡谷氨酸分散片、治療庫欣綜合征的磷酸奧唑司他和治療肢端肥大的長效帕瑞肽，其中前兩款產(chǎn)品已經(jīng)正式上市，都是填補(bǔ)國內(nèi)臨床空白的罕見病藥物。

除此以外，為了加速藥物可及，我們也做了很多先行先試的探索。比如，卡谷氨酸分散片，是北京天竺綜合保稅區(qū)里首個(gè)開出處方的藥品；帕瑞肽作為上海市首例成功進(jìn)口的國內(nèi)無注冊上市的臨床急需藥品，讓一位34歲的肢端肥大癥的女性患者獲得治療。

到目前為止，我們通過海南博鰲樂城先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)、北京天竺綜合保稅區(qū)等試點(diǎn)，已引入了10多款罕見病藥品，更快去觸達(dá)國內(nèi)的罕見病患者。

《健聞咨詢》：在這些先行先試的探索里，有沒有您印象特別深刻的案例？

胡茂勝：我可以分享一個(gè)讓我們自己感到非常自豪和激動(dòng)的案例。今年1月份的時(shí)候，江蘇有一位79歲的庫欣綜合征患者。因?yàn)槟挲g、瘤體各方面的原因，手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)比較大，但這個(gè)病人當(dāng)時(shí)的癥狀已經(jīng)很嚴(yán)重了，渾身沒有力氣，下不了床。后來她的子女得知奧唑司他在海南可以用，他們就做了一個(gè)非常偉大的決定-包了一輛救護(hù)車，請了一個(gè)專職護(hù)士和一個(gè)護(hù)工，從南京出發(fā)，開了兩天到海南博鰲，最后用上了藥。用藥以后，她的皮質(zhì)醇很快就降下來了，全身癥狀明顯改善，自己也能夠下地了。更讓我們驚喜的是，這位患者在用藥一個(gè)多月后，因?yàn)榘Y狀控制住了，就開始減量服用，從最開始的每天4毫克，減到0.5毫克，最后應(yīng)該在不到兩個(gè)月的時(shí)間就完全停藥了，并且一直沒有復(fù)發(fā)。這讓我們公司的醫(yī)學(xué)部門都覺得很詫異。通過這個(gè)事例，我們真正感受到了這份工作的價(jià)值，也讓我們確信當(dāng)初滿腔熱血地加入這家公司的決定是正確的。

《健聞咨詢》：確實(shí)是一個(gè)很讓人動(dòng)容的故事。那我們就順著這個(gè)案例來聊聊奧唑司他這款藥。我知道這是我們?nèi)驅(qū)用娣浅Ｖ匕醯囊豢町a(chǎn)品，今年也順利在國內(nèi)商業(yè)化上市了。能否請您談?wù)劗?dāng)時(shí)把它引入中國的過程，以及在這個(gè)過程中，銳康迪做了哪些事？

胡茂勝：沒錯(cuò)。奧唑司他是一款全球首創(chuàng)的first-in-class新藥，治療庫欣綜合征。庫欣綜合征是一種因?yàn)樘瞧べ|(zhì)激素分泌過多引發(fā)的疾病，主要表現(xiàn)為滿月臉、水牛背等，目前的一線治療方案是手術(shù)，但有一部分不具備手術(shù)條件或手術(shù)失敗的患者，過去是沒有其他藥物治療手段的，奧唑司他解決的就是這個(gè)問題，通過口服藥物的方式，降低皮質(zhì)醇水平。

銳康迪成立后即將該藥列入引進(jìn)計(jì)劃，2022年立項(xiàng)，2023年提交Pre-NDA申請，因?yàn)檫@款藥是填補(bǔ)國內(nèi)臨床治療空白，所以同年9月獲得了CDE的優(yōu)先審評資格，2024年9月獲得藥監(jiān)局的正式審批，最終是在今年4月正式商業(yè)化上市。在這個(gè)過程中，我們銳康迪的團(tuán)隊(duì)和國家有關(guān)部門以及臨床專家密切溝通，因?yàn)閹煨谰C合征雖然主要是內(nèi)分泌疾病，但患者由于癥狀不同，常常會去到神經(jīng)外科、泌尿外科甚至是骨科就診，所以整個(gè)前期的準(zhǔn)備工作，包括患者招募、疾病教育，都是比較繁重的。但這款藥從啟動(dòng)注冊流程到最后上市，整個(gè)注冊周期一年多，效率顯著。

絕不落下任何一個(gè)罕見病患者

《健聞咨詢》：罕見病藥品在中國市場的定價(jià)一直是一個(gè)難題，既要考慮中國患者的可負(fù)擔(dān)性，又要顧及全球的價(jià)格體系。銳康迪是怎么平衡這兩者的？

胡茂勝：這是一個(gè)很好的問題。我還是以今年剛上市的奧唑司他為例，奧唑司他最早在海南博鰲先行先試的時(shí)候，我們的定價(jià)參照國際價(jià)格，那時(shí)候一盒大概是1.8萬元/盒，顯然超出多數(shù)中國患者的承受能力。因?yàn)閺恼麄€(gè)集團(tuán)的文化和價(jià)值觀角度，強(qiáng)調(diào)的是focused on the few，絕不能落下任何一個(gè)罕見病患者。所以最后我們在中國是以全球最低價(jià)上市的。

《健聞咨詢》：對于相對高值的罕見病藥品來說，保險(xiǎn)一直是非常重要的支付方。面對中國這樣一個(gè)以基本醫(yī)保為主的支付體系，我們的商業(yè)化思路是怎樣的？

胡茂勝：基本醫(yī)保在中國患者群體中的覆蓋率達(dá)到97%，所以對于企業(yè)來說，我們肯定是會盡最大努力來爭取進(jìn)入基本醫(yī)保目錄。對于患者而言，這也同樣是一個(gè)迫切的愿望。以奧唑司他為例，根據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)推斷中國大概有4-5萬名庫欣綜合征患者，實(shí)際需要用到藥物治療的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人。對于這部分患者來說，奧唑司他是救命藥，如果能進(jìn)入醫(yī)保的乙類目錄，這些庫欣綜合征患者將會大大獲益。

當(dāng)然，今年行業(yè)里也非常關(guān)注商業(yè)保險(xiǎn)，政府也有一些創(chuàng)新的想法，比如在基本醫(yī)保的基礎(chǔ)上再設(shè)立一個(gè)丙類目錄，專門來解決創(chuàng)新藥的支付問題。我覺得這些政策對行業(yè)發(fā)展有非常積極的意義。尤其是對于罕見病的支付來說，這是多層次支付體系建設(shè)的重要一步，銳康迪也愿意積極配合政策創(chuàng)新路徑積極探索適合中國的支付路徑。

《健聞咨詢》：除了醫(yī)保和商保的渠道以外，我們現(xiàn)在還有其它降低患者用藥負(fù)擔(dān)的辦法嗎？

胡茂勝：我們針對不同產(chǎn)品設(shè)計(jì)患者援助項(xiàng)目。例如我們的第一款上市產(chǎn)品卡谷氨酸分散片（卡巴谷?）我們與基金會合作推出患者援助項(xiàng)目進(jìn)行買一贈(zèng)一的援助。如果是低保家庭的患者，甚至可以免費(fèi)用藥。除此以外，卡谷氨酸分散片（卡巴谷?）也已經(jīng)納入全國十余個(gè)地方惠民保中，我們也希望結(jié)合多層次支付體系更好地盡可幫助到罕見病患者。

《健聞咨詢》：對于銳康迪在中國的長遠(yuǎn)發(fā)展，您是否有具體的業(yè)績目標(biāo)和明確的戰(zhàn)略方向？

胡茂勝：我們希望能夠引進(jìn)更多更前沿，且更適合中國患者的產(chǎn)品，并在藥品的可負(fù)擔(dān)性上取得突破。另外，因?yàn)榧瘓F(tuán)總部對中國市場非常重視，也給予了我們很大的空間，接下來如何去更合理地調(diào)配總部給到中國的資源，確保公司未來在中國市場能夠可持續(xù)地發(fā)展，這是銳康迪的長遠(yuǎn)目標(biāo)，也是我們的責(zé)任和使命。