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長效補(bǔ)體抑制劑上市 助罕見病患者持續(xù)獲益

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(來源/中新網(wǎng)廣東新聞 記者/蔡敏婕) 長效C5補(bǔ)體抑制劑偉立瑞12日在內(nèi)地上市,與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者,以及治療抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)患者。


圖片來源于網(wǎng)絡(luò)

目前我國已確診的gMG患者約11.3萬人,其中80%的患者為乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性。此外,NMOSD作為一種罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病,因免疫系統(tǒng)被異常激活對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的健康組織和細(xì)胞進(jìn)行攻擊,從而破壞患者的視神經(jīng)、脊髓和大腦中的細(xì)胞。

  CHAMPION-MG III期研究顯示,瑞利珠單抗在主要療效終點(diǎn)即第26周重癥肌無力日常生活活動(dòng)評(píng)分較基線改善方面優(yōu)于安慰劑。該研究還觀察到,與安慰劑相比,經(jīng)瑞利珠單抗治療的每百名患者每年的疾病加重發(fā)生率減少了71.1%。

  復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師全超表示:“NMOSD難以預(yù)測(cè)的多次復(fù)發(fā)會(huì)導(dǎo)致不可逆的殘疾,嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。其臨床治療應(yīng)注重緩解期預(yù)防復(fù)發(fā),急性期快速控制癥狀,最大程度減少殘疾累積。”

  歐洲科學(xué)院院士(MAE),天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)科、北京天壇醫(yī)院神經(jīng)免疫科主任施福東表示:“gMG嚴(yán)重影響患者,需要盡早啟動(dòng)并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評(píng)報(bào)告和醫(yī)生提供的報(bào)告均顯示瑞利珠單抗展現(xiàn)出快速且持續(xù)的改善?!?/p>

  據(jù)介紹,作為長效C5補(bǔ)體抑制劑,瑞利珠單抗可即時(shí)、完全且持續(xù)抑制補(bǔ)體活化。該藥物通過靶向抑制免疫系統(tǒng)中末端補(bǔ)體C5的激活來發(fā)揮作用。近期,瑞利珠單抗已在中國獲批用于治療特定的成人gMG和NMOSD患者。

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