近日，國(guó)家醫(yī)保局印發(fā)了《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“《措施》”），明確提出全鏈條支持創(chuàng)新藥的研發(fā)、準(zhǔn)入與支付等各個(gè)環(huán)節(jié)，在這一重大政策背景下，細(xì)胞治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具突破性的創(chuàng)新療法之一，其產(chǎn)品的可及性和可負(fù)擔(dān)性有望得到進(jìn)一步提升。

目前的國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療市場(chǎng)并不缺乏先行者，此前復(fù)星凱瑞奕凱達(dá)?（阿基侖賽注射液）便憑借卓越的真實(shí)世界療效、穩(wěn)定的藥品質(zhì)量控制、優(yōu)于國(guó)際領(lǐng)先水平的安全性，成為《措施》落地前的行業(yè)標(biāo)桿。

伴隨著新政策的出臺(tái)，中國(guó)創(chuàng)新藥企將迎來(lái)更廣闊的發(fā)展空間，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療行業(yè)也將進(jìn)一步鞏固領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，持續(xù)引領(lǐng)技術(shù)發(fā)展與產(chǎn)業(yè)升級(jí)。

臨床數(shù)據(jù)掛鉤價(jià)值評(píng)估，創(chuàng)新藥醫(yī)保談判規(guī)則升級(jí)

此次發(fā)布的《措施》中明確提出，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥開(kāi)展真實(shí)世界研究，并將研究結(jié)果與醫(yī)保準(zhǔn)入、續(xù)約等掛鉤，這也大大推進(jìn)真實(shí)數(shù)據(jù)在醫(yī)保準(zhǔn)入場(chǎng)景中的應(yīng)用。據(jù)悉，2024年，新納入醫(yī)保目錄的91個(gè)新藥中，有33個(gè)實(shí)現(xiàn)了當(dāng)年獲批、當(dāng)年上市、當(dāng)年進(jìn)入醫(yī)保目錄，越來(lái)越多的創(chuàng)新藥品正加速進(jìn)入醫(yī)保體系。

創(chuàng)新藥企通過(guò)真實(shí)世界研究積累的臨床數(shù)據(jù)，能夠更全面地驗(yàn)證產(chǎn)品的實(shí)際療效與安全性，為醫(yī)保決策提供關(guān)鍵證據(jù)。未來(lái)，醫(yī)保目錄的準(zhǔn)入、續(xù)約及支付范圍調(diào)整將更加注重臨床價(jià)值，從單一價(jià)格維度轉(zhuǎn)向“療效-安全性-經(jīng)濟(jì)性”的多維評(píng)估體系。積累充足真實(shí)世界證據(jù)的創(chuàng)新藥企，憑借其可靠的治療獲益和可控的風(fēng)險(xiǎn)表現(xiàn)，將在醫(yī)保談判中獲得更有利的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

近期，國(guó)家醫(yī)保局連開(kāi)五場(chǎng)座談會(huì)，“真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新”的鮮明態(tài)度貫穿五場(chǎng)座談會(huì)。國(guó)家醫(yī)保局尤其關(guān)注科學(xué)評(píng)估創(chuàng)新產(chǎn)品綜合價(jià)值，更加關(guān)注高質(zhì)量的證據(jù)。釋放出數(shù)據(jù)需要更關(guān)注客觀性和透明度的信號(hào)，對(duì)于存在有原則性錯(cuò)誤的研究，如簡(jiǎn)單粗暴的比較研究、僅憑企業(yè)內(nèi)部數(shù)據(jù)無(wú)法提供客觀數(shù)據(jù)的應(yīng)不予采信，對(duì)于高、中、低質(zhì)量證據(jù)采取分級(jí)采信，引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)開(kāi)展科學(xué)、規(guī)范性的研究。

在細(xì)胞治療領(lǐng)域，一些行業(yè)先行者的優(yōu)勢(shì)已經(jīng)開(kāi)始顯現(xiàn)，以CAR-T療法為例，作為復(fù)星醫(yī)藥細(xì)胞治療技術(shù)的核心平臺(tái)，復(fù)星凱瑞一直深耕腫瘤細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域，奕凱達(dá)?于2021年6月在國(guó)內(nèi)上市，是中國(guó)首款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，實(shí)現(xiàn)了國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域從“0”到“1”的突破。至今，奕凱達(dá)?已經(jīng)累計(jì)惠及超1000例大B細(xì)胞淋巴瘤患者，其廣泛臨床應(yīng)用也使其成為國(guó)內(nèi)使用經(jīng)驗(yàn)最豐富的CAR-T產(chǎn)品。

數(shù)據(jù)顯示，奕凱達(dá)?在中國(guó)真實(shí)世界研究中的最佳緩解率（bORR）達(dá)83.1%，最佳完全緩解率（bCR）達(dá)67.2%，這些來(lái)自臨床實(shí)踐的數(shù)據(jù)不僅驗(yàn)證了產(chǎn)品的療效，更為后續(xù)這類(lèi)創(chuàng)新藥的醫(yī)保談判提供了有力的價(jià)值支撐。

除了強(qiáng)調(diào)數(shù)據(jù)證據(jù)的重要性之外，《措施》還優(yōu)化了創(chuàng)新藥續(xù)約規(guī)則，對(duì)增加新適應(yīng)癥的創(chuàng)新藥給予更寬松的降價(jià)幅度限制，這為復(fù)星凱瑞等創(chuàng)新藥企持續(xù)投入研發(fā)提供了政策保障。早在2023年6月，奕凱達(dá)?新適應(yīng)癥（一線(xiàn)免疫化療無(wú)效或在一線(xiàn)免疫化療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的成人大B細(xì)胞淋巴瘤）已獲批上市，這是在國(guó)內(nèi)CAR-T中唯一可提供隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)研究的證據(jù)，充分證明其有效性和安全性。其新適應(yīng)癥的拓展工作也在積極推進(jìn)中。

打造CAR-T多元支付模式，全面提升產(chǎn)品可及性

作為創(chuàng)新藥產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)可及性、可負(fù)擔(dān)性的重要一環(huán)，支付模式的創(chuàng)新性也成為了國(guó)家醫(yī)保局鼓勵(lì)藥企提升的主要方向?！洞胧诽貏e強(qiáng)調(diào)，要發(fā)揮多層次醫(yī)療保障體系的功能，鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)、醫(yī)療互助等將創(chuàng)新藥納入保障范圍。

目前來(lái)看，以復(fù)星凱瑞為代表的創(chuàng)新藥企，正通過(guò)惠民保等普惠型商業(yè)保險(xiǎn)的廣泛覆蓋，打破“創(chuàng)新藥=富人專(zhuān)享”的固有認(rèn)知。以奕凱達(dá)?為例，截至目前，其治療網(wǎng)絡(luò)已覆蓋全國(guó)28個(gè)省區(qū)市的200多家高標(biāo)準(zhǔn)治療中心，同時(shí)被納入超過(guò)110個(gè)城市惠民保及80余款商業(yè)健康保險(xiǎn)項(xiàng)目。

在惠民保項(xiàng)目的實(shí)際運(yùn)行中，奕凱達(dá)?展現(xiàn)出良好的支付適配性。以上?！皽荼！睘槔?，該產(chǎn)品已連續(xù)4年將奕凱達(dá)?納入特藥保障目錄，參?；颊咴诜线m應(yīng)癥條件下可獲得最高50萬(wàn)元的藥品費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)。過(guò)去3年已有80多例淋巴瘤患者通過(guò)“滬惠?！鲍@得奕凱達(dá)?治療理賠，累計(jì)賠付金額超過(guò)4000萬(wàn)元，不僅極大提升了治療可及性，更讓患者迎來(lái)了新的希望而類(lèi)似的保障方案已在多個(gè)城市的惠民保項(xiàng)目中落地實(shí)施，有效降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

據(jù)悉，復(fù)星凱瑞自首款產(chǎn)品上市以來(lái)，就積極響應(yīng)并參與國(guó)家多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)，深度參與惠民保及商業(yè)健康險(xiǎn)項(xiàng)目，為高值創(chuàng)新藥在商保應(yīng)用中積累了從產(chǎn)品設(shè)計(jì)、市場(chǎng)推廣到賠付等全流程的寶貴經(jīng)驗(yàn)，逐步形成了成熟且可復(fù)制的CAR-T多元支付模式。地方上也紛紛把CAR-T賠付案例作為典型事跡進(jìn)行傳播，擴(kuò)大惠民保和商保傳播聲量，將奕凱達(dá)?作為商保的標(biāo)配產(chǎn)品，以此作為一大亮點(diǎn)，來(lái)吸引更多的人群進(jìn)行投保。

該模式不僅顯著減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，也為我國(guó)創(chuàng)新藥的支付體系優(yōu)化和可持續(xù)發(fā)展發(fā)揮了重要而積極的作用。這也與目前《措施》強(qiáng)調(diào)的創(chuàng)新支付模式高度契合，特別是在商保創(chuàng)新藥目錄設(shè)立、醫(yī)保商保協(xié)同發(fā)展等方面的政策導(dǎo)向下，為高值創(chuàng)新藥的可及性提供了制度保障。

臨床價(jià)值+社會(huì)價(jià)值，雙重評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)最大化釋放創(chuàng)新藥價(jià)值

“對(duì)于創(chuàng)新藥未來(lái)的發(fā)展方向，要綜合考量，特別是支付方，要從臨床價(jià)值、社會(huì)價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值等多個(gè)方面進(jìn)行綜合評(píng)判?！痹趧倓傞]幕的42屆全國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息年會(huì)上，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃心宇闡述了醫(yī)保部門(mén)支持的創(chuàng)新藥發(fā)展方向，其中特別提出了“臨床價(jià)值+社會(huì)價(jià)值”在內(nèi)的多重價(jià)值評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)。

此前，在《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》新聞發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，黃心宇也指出了“醫(yī)保談判要以患者臨床獲益為主要依據(jù)確定談判底價(jià)，實(shí)現(xiàn)價(jià)值購(gòu)買(mǎi)。同時(shí)考慮醫(yī)?；鹂沙掷m(xù)性，平衡創(chuàng)新激勵(lì)與社會(huì)負(fù)擔(dān)?！?/p>

這一價(jià)值導(dǎo)向在細(xì)胞治療領(lǐng)域早有體現(xiàn)，作為典型的高值創(chuàng)新療法，CAR-T治療的發(fā)展軌跡生動(dòng)詮釋了“臨床價(jià)值與社會(huì)價(jià)值并重”的理念。從臨床實(shí)踐來(lái)看，CAR-T治療為傳統(tǒng)療法失效的患者帶來(lái)了突破性療效。

另一方面，多層次支付體系的建立讓這種臨床價(jià)值轉(zhuǎn)化為切實(shí)可及的治療選擇。據(jù)悉，福建有患者通過(guò)當(dāng)?shù)亍盎蓍}?！鲍@得了35.7萬(wàn)元的治療費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)，避免了約50萬(wàn)元的后續(xù)治療支出；在云南，患者通過(guò)單位團(tuán)體保險(xiǎn)獲得CAR-T治療費(fèi)用支持……。

隨著“以患者為中心”的診療理念推行，QoL也逐漸成為臨床上備受關(guān)注的指標(biāo)。

復(fù)星凱瑞這種“療效+可及”模式，減輕了家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān)。隨著后續(xù)政策的落地，這種良性發(fā)展模式將惠及更多患者，實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥價(jià)值的最大化釋放。

一直以來(lái)，復(fù)星凱瑞始終走在我國(guó)CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域的前沿，是該行業(yè)的先行者與引領(lǐng)者。自2017年成立以來(lái)，公司穩(wěn)扎穩(wěn)打，成功將國(guó)際領(lǐng)先的CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)引入并實(shí)現(xiàn)本土化生產(chǎn)，推出了國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療藥品。在此過(guò)程中，復(fù)星凱瑞積極與政府部門(mén)協(xié)作，深度參與細(xì)胞治療相關(guān)監(jiān)管法規(guī)的制定與完善，推動(dòng)行業(yè)規(guī)范化發(fā)展。

公司不僅參與了多項(xiàng)CAR-T行業(yè)指南的制定與實(shí)施，還將一整套符合國(guó)際高標(biāo)準(zhǔn)的CAR-T療法運(yùn)營(yíng)經(jīng)驗(yàn)在國(guó)內(nèi)推廣應(yīng)用，顯著提升了我國(guó)CAR-T治療的規(guī)范化水平。尤為值得一提的是，復(fù)星凱瑞在國(guó)內(nèi)首創(chuàng)了覆蓋CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)、運(yùn)輸、使用全流程的鑒別鏈（COI）與管控鏈（COC）雙向追溯質(zhì)量監(jiān)管系統(tǒng)，構(gòu)建了系統(tǒng)性的風(fēng)險(xiǎn)防控體系，實(shí)現(xiàn)了全流程可追溯，為產(chǎn)品質(zhì)量與患者安全提供了堅(jiān)實(shí)保障。

在支付領(lǐng)域，復(fù)星凱瑞同樣積極探索，率先在國(guó)內(nèi)開(kāi)展CAR-T多元支付實(shí)踐，為高值創(chuàng)新藥的支付模式探索出一條可行路徑。隨著首版商保創(chuàng)新藥目錄的即將發(fā)布，復(fù)星凱瑞也將繼續(xù)發(fā)揮引領(lǐng)作用，助力我國(guó)創(chuàng)新藥支付生態(tài)的破局與重塑，值得期待。

從行業(yè)發(fā)展角度來(lái)看，中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展已進(jìn)入高質(zhì)量發(fā)展階段，《措施》的發(fā)布是一個(gè)契機(jī)，讓行業(yè)重新審視，評(píng)判“真創(chuàng)新”不再應(yīng)拘泥于形式，而要更加注重實(shí)效。

目前來(lái)看，復(fù)星凱瑞等領(lǐng)軍企業(yè)，正從臨床價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值、社會(huì)價(jià)值和患者價(jià)值等多維度進(jìn)行綜合性嘗試，為之后涌現(xiàn)的CAR-T產(chǎn)品可及性探索出一條新路。