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8月12日，Insmed公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)首款first-in-class藥物BRINSUPRI（brensocatib，10mg和25mg片劑），用于治療成人及12歲及以上兒童的非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥（NCFB）。

Brensocatib是一種口服、每日一次的二肽基肽酶1（DPP1）抑制劑，屬于first-in-class藥物，通過抑制中性粒細(xì)胞中中性粒細(xì)胞絲氨酸蛋白酶的激活發(fā)揮作用——這些酶是NCFB慢性氣道炎癥的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素，因此該藥能直接針對(duì)疾病根源，減少急性加重。

據(jù)了解，這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)也是唯一針對(duì)該疾病的治療藥物，更是NCFBE領(lǐng)域的歷史性時(shí)刻，創(chuàng)造了三大“第一”紀(jì)錄：首個(gè)獲批的NCFBE靶向藥物、首個(gè)上市的DPP1抑制劑、首個(gè)針對(duì)中性粒細(xì)胞介導(dǎo)疾病的機(jī)制療。

此前業(yè)媒Evaluate將Brinsupri列為"2025年十大潛在重磅療法"之一，預(yù)測2030年銷售額可達(dá)28億美元。另有業(yè)內(nèi)分析師預(yù)計(jì)，Brinsupri在NCFB的峰值銷售額可達(dá)50-66億美元。Insmed已將年定價(jià)定為8.8萬美元，并同步向歐洲、英國提交上市申請(qǐng)，2025年下半年還將申報(bào)日本，2026年啟動(dòng)全球商業(yè)化。

2025年2月，F(xiàn)DA正式受理Brinsupri治療NCFBE的新藥申請(qǐng)（NDA），并授予優(yōu)先審評(píng)資格，最終決定日期鎖定2025年8月12日。有意思的是就在FDA公布獲批結(jié)果前夕，復(fù)星醫(yī)藥卡點(diǎn)造勢，發(fā)布重大BD消息：
8月11日，復(fù)星醫(yī)藥宣布，復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與 Expedition Therapeutics 簽署許可協(xié)議，授予其小分子口服DPP-1抑制劑XH-S004 在全球（不含中國及港澳）的開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利；復(fù)星保留中國及港澳權(quán)益。
這是一場以7200 萬研發(fā)換 46億回報(bào)80倍的BD交易，而除復(fù)星醫(yī)藥之外，國內(nèi)海思科、恒瑞均有布局DPP-1抑制劑在研管線。（詳見：
前頭有大藥打天下培育市場認(rèn)可，后頭二三梯隊(duì)能瓜分到的市場紅利不容小覷（參考司美撬動(dòng)多肽賽道），尤其是在研藥物目前的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)開始優(yōu)于首款。第三方咨詢機(jī)構(gòu)預(yù)測，全球呼吸系統(tǒng)及肺部疾病藥物市場規(guī)模將從2021年的1294億美元增長至2030年的1837億美元，市場空間充足。

據(jù)估計(jì)，全球有數(shù)百萬人患有NCFB。與以氣道狹窄為特征的其他呼吸系統(tǒng)疾病不同，支氣管擴(kuò)張會(huì)導(dǎo)致氣道永久性擴(kuò)張，使患者更難清除黏液和細(xì)菌，進(jìn)而引發(fā)持續(xù)性炎癥與感染。該病的顯著特征是頻繁出現(xiàn)病情加重，表現(xiàn)為咳嗽、痰量增加、呼吸急促及疲勞等癥狀加重。

此次批準(zhǔn)主要基于3期ASPEN研究及2期WILLOW研究的積極數(shù)據(jù)，這兩項(xiàng)研究均已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。在ASPEN研究中，接受10 mg或25 mg Brinsupri治療的患者，其年度病情加重發(fā)生率較安慰劑組分別降低了21.1%和19.4%。兩種劑量均達(dá)到多項(xiàng)與病情加重相關(guān)的次要終點(diǎn)，包括顯著延長出現(xiàn)首次病情加重所需時(shí)間，以及顯著提高整個(gè)治療期間保持無病情加重狀態(tài)患者的比例。根據(jù)第52周時(shí)，在吸入支氣管擴(kuò)張劑后進(jìn)行的第一秒用力呼氣量（FEV?）評(píng)估，接受25 mg劑量治療患者的肺功能下降顯著減緩。

安全性分析顯示，ASPEN研究中最常見（發(fā)生率≥2%）的不良反應(yīng)包括上呼吸道感染、頭痛、皮疹、皮膚干燥、角化過度及高血壓。WILLOW研究中成人NCFB患者的安全性總體與ASPEN類似，但牙齦及牙周不良反應(yīng)發(fā)生率較高。

參考來源：

[1] 新藥來了

[2] 阿度的Biotech一品塘

[3] 藥明康德

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