VEXAS綜合征（Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic）是一種隱匿性極高受克隆性造血驅(qū)動(dòng)的血液病-風(fēng)濕免疫病，也是近年來逐步受到重視的一種自身炎性疾病（Autoinflammation）。VEXAS綜合征于2020年10月才被NEJM首次報(bào)道，其隱匿性強(qiáng)、極不容易察覺、致病機(jī)制也較為復(fù)雜。流行病學(xué)上，VEXAS綜合征好發(fā)于50歲以上老年男性。自其臨床特征被首次報(bào)道以來，由于缺乏對(duì)等的動(dòng)物疾病模型，導(dǎo)致我們對(duì)其致病機(jī)制和細(xì)胞類型相關(guān)的致病性知之甚少。

“BioArt百家論壇”第7期報(bào)告我們邀請(qǐng)了蔡志剛教授，報(bào)告題目為《體細(xì)胞突變積累、克隆性造血及風(fēng)濕免疫病VEXAS綜合征》，為大家解析VEXAS綜合征的“前世今生”。另外，還邀請(qǐng)了四川大學(xué)華西醫(yī)院罕見病研究院袁慧軍 教授；瑞金醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心 胡曉霞 主任醫(yī)師；上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院 丁慧華 副主任醫(yī)師；中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科 顏曉菁 主任醫(yī)師參與互動(dòng)討論。

蔡志剛課題組在國(guó)際上報(bào)道了VEXAS綜合征的小鼠模型構(gòu)建，并闡述了UBA1/E1泛素激活酶缺陷的中性粒細(xì)胞有獨(dú)特致病性（J Clin Invest. 2025，BioArtMED報(bào)道：）。該動(dòng)物疾病模型能夠系統(tǒng)性、可持續(xù)性、并在病生理水平可靠性地模擬80%以上VEXAS綜合征的多重復(fù)雜致病特征，該研究明確了骨髓中占主導(dǎo)的一類白細(xì)胞-中性粒細(xì)胞-在VEXAS綜合征中的獨(dú)特致病性。

講座日程安排

演講人：蔡志剛 教授（天津醫(yī)科大學(xué)）

天津醫(yī)科大學(xué)特聘教授，血液與健康全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室PI，天津市炎癥生物學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室PI，天津總醫(yī)院血液內(nèi)科以及風(fēng)濕免疫科兼職PI。云南大學(xué)生物學(xué)學(xué)士（2001），中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院博士（2006）。曾在美國(guó)印第安納大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)與分子遺傳系、兒科系及免疫系，擔(dān)任博士后和研究助理教授（2007-2020）。長(zhǎng)期致力于克隆性造血CH與血液腫瘤演化、造血干細(xì)胞和免疫炎癥調(diào)控的機(jī)制研究，聚焦血液病-風(fēng)濕免疫病VEXAS綜合征和髓系發(fā)育不良綜合征MDS等，以及利用單細(xì)胞多組學(xué)技術(shù)解析血液系統(tǒng)發(fā)育動(dòng)態(tài)特征和病理異常，開發(fā)和構(gòu)建針對(duì)骨髓造血系統(tǒng)相關(guān)的數(shù)字病理學(xué)等智慧醫(yī)學(xué)平臺(tái)。近五年，以通訊作者在Journal of Clinical Investigation (2025), Cell Reports (2025a，2025b)，Annals of the Rheumatic Diseases (2023)等期刊發(fā)表16篇高質(zhì)量論文。

互動(dòng)嘉賓：

袁慧軍 教授（四川大學(xué)華西醫(yī)院罕見病研究院）

胡曉霞 主任醫(yī)師（瑞金醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心）

丁慧華 副主任醫(yī)師（上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院）

顏曉菁 主任醫(yī)師（中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科）

講座時(shí)間：北京時(shí)間4月7日（周二） 19:00

講座形式：線上直播（BioArt視頻號(hào)）、騰訊會(huì)議（會(huì)議ID：983-657-229）

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百家論壇介紹

在“BioArt一作面對(duì)面論壇”、“BioArt前沿學(xué)者論壇”（）、“BioArt鵝湖論壇”（）、“BioArt期刊編輯訪談”期（）成功舉辦基礎(chǔ)上，BioArt再次推出新的論壇系列“BioArt百家論壇”，該論壇將以PI尤其是以中青年P(guān)I為主講嘉賓，同時(shí)邀請(qǐng)2-3小同行討論嘉賓，分享近期發(fā)表的系列工作或轉(zhuǎn)化創(chuàng)新成果，內(nèi)容涵蓋生命科學(xué)與大健康各個(gè)領(lǐng)域。首期，我們邀請(qǐng)了浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院/良渚實(shí)驗(yàn)室錢鵬旭研究員，分享他近期的一系列工作（），第二期報(bào)告嘉賓為清華大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院劉俊杰（Gogo）研究員（），第三期報(bào)告嘉賓為北京大學(xué)杜鵬教授 （ ），第四期報(bào)告嘉賓為湯其群教授（ ），第五期報(bào)告嘉賓為耶魯大學(xué)陳斯迪副 教授（ ），第6期報(bào)告嘉賓為賈大教授（） 。