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降膽固醇新藥問(wèn)世:口服一粒,效果堪比注射療法

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體檢發(fā)現(xiàn)膽固醇偏高,吃了他汀類(lèi)藥物卻效果不理想——這種情況困擾著很多患者。最近,《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了一項(xiàng)重磅研究:一種名為"恩利西肽"的新藥,在臨床試驗(yàn)中將"壞"膽固醇降低了60%,效果媲美目前最強(qiáng)效的注射療法。



先來(lái)科普一下:什么是"壞"膽固醇?醫(yī)學(xué)上稱(chēng)為低密度脂蛋白膽固醇,簡(jiǎn)稱(chēng)LDL。這些顆粒會(huì)在血管壁內(nèi)慢慢堆積,形成脂肪斑塊。隨著時(shí)間推移,血管逐漸變窄,最終可能引發(fā)心臟病發(fā)作或中風(fēng)。因此,降低LDL膽固醇是預(yù)防心血管疾病的關(guān)鍵。

但現(xiàn)實(shí)情況是:數(shù)據(jù)顯示,已有心血管疾病的患者中,不到一半能達(dá)到膽固醇目標(biāo)。即使服用最高強(qiáng)度的他汀類(lèi)藥物,也常常不夠。那為什么不使用更強(qiáng)效的PCSK9抑制劑?這類(lèi)藥物確實(shí)能把膽固醇降低約60%,但需要注射,不太方便,很多醫(yī)生也不常開(kāi)具。研究者認(rèn)為,口服藥物的優(yōu)勢(shì)正在于此——每天服用一顆藥丸,比打針更容易被患者接受。

恩利西肽的作用原理很有意思。肝細(xì)胞表面有LDL受體,能夠清除血液中的"壞"膽固醇。但PCSK9蛋白會(huì)減少這些受體,讓身體清除膽固醇的能力下降。新藥通過(guò)讓PCSK9"失活",使肝臟能夠更高效地清除LDL膽固醇。

這項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)納入了近3000名患者,大多數(shù)參與者已經(jīng)在服用他汀類(lèi)藥物,但膽固醇平均仍高達(dá)96毫克/分升,遠(yuǎn)超目標(biāo)值。服用新藥24周后,膽固醇降低了約60%,效果能維持一整年。研究者表示,這是他汀類(lèi)藥物問(wèn)世以來(lái),口服降膽固醇藥物的最大突破。

參考資料:“A Placebo-Controlled Trial of the Oral PCSK9 Inhibitor Enlicitide” February 2026,New England Journal of Medicine.
DOI: 10.1056/NEJMoa2511002

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