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文源 | 正大天晴官微

2026年3月12日，正大天晴宣布，其自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥TQB3454片治療伴IDH1突變晚期膽道癌的Ⅲ期臨床研究已完成方案預(yù)設(shè)的期中分析，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）判定主要研究終點(diǎn)無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）均達(dá)到方案預(yù)設(shè)的優(yōu)效界值。公司已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）書面同意，將于近期遞交該適應(yīng)癥的上市申請。

TQB3454-Ⅲ-01研究(NCT05987358）是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心的Ⅲ期臨床研究，旨在評估TQB3454在既往經(jīng)含吉西他濱和氟尿嘧啶類為基礎(chǔ)聯(lián)合方案治療失敗的伴IDH1突變的晚期膽道癌中的有效性和安全性。本研究的期中分析結(jié)果顯示，相比對照組，TQB3454可顯著降低晚期膽道癌患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)，顯著延長患者無進(jìn)展生存期、總生存期。其安全性數(shù)據(jù)與已知風(fēng)險(xiǎn)相符，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

這是全球第二、國內(nèi)首個(gè)IDH1抑制劑于膽道癌領(lǐng)域取得成功的Ⅲ期臨床研究，有望填補(bǔ)我國膽道癌IDH1突變精準(zhǔn)靶向治療的臨床空白，為特定分子亞型患者提供新的治療選擇。憑借突出的臨床價(jià)值，TQB3454已于2023年4月獲CDE授予突破性療法資格，公司將于今年開展的國際權(quán)威學(xué)術(shù)大會公布詳細(xì)研究數(shù)據(jù)。

膽道惡性腫瘤（BTC）主要包括膽管癌（包括肝內(nèi)膽管癌、肝門部膽管癌、遠(yuǎn)端膽管癌）和膽囊癌，約占所有消化系腫瘤的3%，其發(fā)病率呈逐年升高趨勢，亞洲國家較為高發(fā)。BTC的病理組織學(xué)類型以腺癌為主，初診時(shí)往往已表現(xiàn)出晚期的侵襲特性，手術(shù)切除率僅20%-30%，且切除后復(fù)發(fā)率仍達(dá)50%-60%，患者預(yù)后極差。

IDH1抑制劑是膽道癌精準(zhǔn)治療的重要組成部分，國內(nèi)尚無同靶點(diǎn)藥物獲批用于膽道癌治療，仍存在顯著未滿足的臨床需求。隨著TQB3454上市申請的推進(jìn)，該藥物有望為我國IDH1突變膽道癌患者帶來新的治療選擇，進(jìn)一步推動(dòng)膽道癌精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展。

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