近日，生物科技知名意見(jiàn)領(lǐng)袖Raminderpal Singh博士發(fā)表了他對(duì)2026年AI制藥的發(fā)展預(yù)測(cè)。

Raminderpal Singh擁有超過(guò)30年的軟件開(kāi)發(fā)、產(chǎn)品管理和市場(chǎng)推廣經(jīng)驗(yàn)，現(xiàn)任20/15 Visioneers全球AI與生成式AI負(fù)責(zé)人、生物技術(shù)公司Incubate Bio的聯(lián)合創(chuàng)始人。

他曾領(lǐng)導(dǎo)IBM Watson基因組分析業(yè)務(wù)，并擔(dān)任Eagle Genomics微生物組部門(mén)負(fù)責(zé)人。

在他看來(lái)，進(jìn)入2026年，AI藥物發(fā)現(xiàn)正處于臨床驗(yàn)證與市場(chǎng)波動(dòng)的關(guān)鍵拐點(diǎn)。未來(lái)一年，要么將證實(shí)該行業(yè)長(zhǎng)達(dá)十年的投資邏輯，要么將迫使行業(yè)對(duì)預(yù)期進(jìn)行根本性調(diào)整。

核心觀(guān)點(diǎn)：

1、III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)成為決定性考驗(yàn)：2026年AI藥物能否真正有效，將由III期臨床結(jié)果首次大規(guī)模驗(yàn)證。

2、監(jiān)管指南正式落地實(shí)施：FDA與歐盟將于2026年確立AI在藥物研發(fā)中的高風(fēng)險(xiǎn)應(yīng)用監(jiān)管框架。

3、投資理性取代市場(chǎng)狂熱：資本正從炒作轉(zhuǎn)向聚焦頭部企業(yè)，行業(yè)進(jìn)入整合與淘汰階段。

4、早期發(fā)現(xiàn)周期縮短，但臨床階段無(wú)加速：AI顯著提速早期研發(fā)，但無(wú)法突破臨床及監(jiān)管等剛性瓶頸。

5、智能體變革科學(xué)工作流程：基于可驗(yàn)證獎(jiǎng)勵(lì)的強(qiáng)化學(xué)習(xí)正催生能自主執(zhí)行多步科研任務(wù)的智能體。

6、自主實(shí)驗(yàn)室加速擴(kuò)張，但仍處于實(shí)驗(yàn)階段：自動(dòng)駕駛實(shí)驗(yàn)室雖快速部署，尚不能獨(dú)立產(chǎn)出經(jīng)驗(yàn)證的候選藥物。

7、中國(guó)AI保持領(lǐng)先地位：中國(guó)AI藥企交易占比持續(xù)上升。

8、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)走向成熟，但未能解決藥物發(fā)現(xiàn)核心難題：結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)是必要條件，但不足以確保成藥成功。

9、數(shù)據(jù)質(zhì)量仍是主要障礙：低質(zhì)量與碎片化數(shù)據(jù)仍是AI項(xiàng)目失敗主因，聯(lián)邦學(xué)習(xí)或帶來(lái)階段性突破。

10、首個(gè)AI發(fā)現(xiàn)藥物有望獲批：若進(jìn)展順利，首個(gè)AI藥物或于2027年前后獲批，標(biāo)志技術(shù)合法性確立。

預(yù)測(cè)一：III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)成為決定性考驗(yàn)

2026年最具影響力的進(jìn)展將是III期臨床試驗(yàn)結(jié)果，這將決定AI能否大規(guī)模產(chǎn)出真正有效的藥物。目前最先進(jìn)的AI設(shè)計(jì)藥物正進(jìn)入關(guān)鍵試驗(yàn)階段，全年預(yù)計(jì)將有多項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)公布。

這些結(jié)果將首次大規(guī)模檢驗(yàn)AI是否能提高臨床成功率，打破制藥行業(yè)長(zhǎng)期存在的約90%失敗率困境。積極的III期數(shù)據(jù)可能驗(yàn)證基于物理學(xué)的AI設(shè)計(jì)在特定靶點(diǎn)上的有效性，有望推動(dòng)監(jiān)管申報(bào)，并在2027年逐步進(jìn)入審批階段。然而，從歷史淘汰率來(lái)看，出現(xiàn)更多臨床失敗的概率依然較高。

一些人士質(zhì)疑AI是否能從根本上改善臨床結(jié)局，他們指出，AI發(fā)現(xiàn)的化合物與傳統(tǒng)方法發(fā)現(xiàn)的分子在進(jìn)展率上并無(wú)顯著差異。III期數(shù)據(jù)可能僅體現(xiàn)出試驗(yàn)周期的縮短，而非療效的提升。

預(yù)測(cè)二：監(jiān)管指南正式落地實(shí)施

FDA的AI指南草案有望在2026年定稿，要求申辦者為高風(fēng)險(xiǎn)AI應(yīng)用制定可信度評(píng)估計(jì)劃，并提交關(guān)于模型架構(gòu)、訓(xùn)練數(shù)據(jù)及治理機(jī)制的詳細(xì)文件。歐盟AI法案的高風(fēng)險(xiǎn)條款將于2026年8月2日生效，部分藥物研發(fā)AI可能被歸類(lèi)為高風(fēng)險(xiǎn)應(yīng)用。

這為在監(jiān)管關(guān)鍵應(yīng)用中使用AI的制藥企業(yè)設(shè)定了新的合規(guī)要求，但監(jiān)管場(chǎng)景下AI模型驗(yàn)證的具體要求仍未明確。制藥企業(yè)正等待分類(lèi)標(biāo)準(zhǔn)的進(jìn)一步明確，以區(qū)分“低風(fēng)險(xiǎn)”的早期發(fā)現(xiàn)工具與影響監(jiān)管申報(bào)的“高風(fēng)險(xiǎn)”應(yīng)用。

該指南重點(diǎn)關(guān)注影響監(jiān)管決策的AI應(yīng)用，明確將早期發(fā)現(xiàn)排除在外。這意味著目前大多數(shù)AI藥物發(fā)現(xiàn)應(yīng)用均不在監(jiān)管范圍內(nèi)。

預(yù)測(cè)三：投資理性取代市場(chǎng)狂熱

市場(chǎng)預(yù)測(cè)顯示，AI藥物發(fā)現(xiàn)市場(chǎng)規(guī)模將從2025年的約50-70億美元增長(zhǎng)至2026年的80-100億美元，部分估算表明，生成式AI有望為制藥行業(yè)整體帶來(lái)每年600-1100億美元的價(jià)值。

然而，2025年的市場(chǎng)趨勢(shì)顯示，小型AI藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)正面臨生存壓力。

多家企業(yè)盡管獲得了大量資金支持，仍徹底倒閉；另有企業(yè)宣布裁員20%以上，部分企業(yè)則尋求退市。風(fēng)險(xiǎn)投資仍集中在資金充足的頭部企業(yè)，而小型企業(yè)則舉步維艱。

預(yù)計(jì)市場(chǎng)整合將持續(xù)，實(shí)力較強(qiáng)的企業(yè)將收購(gòu)陷入困境的資產(chǎn)，而弱勢(shì)企業(yè)將徹底退出市場(chǎng)。

預(yù)測(cè)四：早期發(fā)現(xiàn)周期縮短，但臨床階段無(wú)加速

AI驅(qū)動(dòng)的工作流程將顯著縮短早期發(fā)現(xiàn)周期30%-40%，并將臨床前候選藥物研發(fā)時(shí)間縮短至13-18個(gè)月（傳統(tǒng)方法需3-4年）。抗體設(shè)計(jì)領(lǐng)域的進(jìn)展顯示，命中率達(dá)到16%-20%，遠(yuǎn)超0.1%的傳統(tǒng)計(jì)算基準(zhǔn)，這是靶點(diǎn)到候選藥物轉(zhuǎn)化效率的真正進(jìn)步。

然而，臨床試驗(yàn)持續(xù)時(shí)間、監(jiān)管審查周期及生產(chǎn)規(guī)?；M(jìn)程仍未改變。生物學(xué)特性、患者招募及監(jiān)管要求構(gòu)成了AI無(wú)法繞過(guò)的剛性約束。

“藥物研發(fā)速度提升10倍”的說(shuō)法，混淆了臨床前階段加速與整體研發(fā)周期的概念——這種誤導(dǎo)性表述損害了行業(yè)可信度。

AI在早期發(fā)現(xiàn)階段展現(xiàn)出可量化的價(jià)值，但并未從根本上改變制藥研發(fā)的經(jīng)濟(jì)模型。該技術(shù)僅縮短了多年研發(fā)流程中的一個(gè)環(huán)節(jié)，并未改變瓶頸步驟的效率。

預(yù)測(cè)五：強(qiáng)化學(xué)習(xí)智能體變革科學(xué)工作流程

一個(gè)重要的新興趨勢(shì)是，將帶可驗(yàn)證獎(jiǎng)勵(lì)的強(qiáng)化學(xué)習(xí)（RLVR）應(yīng)用于訓(xùn)練能夠自主完成多步驟研究任務(wù)的科學(xué)智能體。

與依賴(lài)專(zhuān)家演示數(shù)據(jù)集的監(jiān)督學(xué)習(xí)不同，RLVR通過(guò)計(jì)算驗(yàn)證（如代碼執(zhí)行或?qū)嶒?yàn)驗(yàn)證）提供客觀(guān)獎(jiǎng)勵(lì)信號(hào)，指導(dǎo)智能體訓(xùn)練。

目前，多家機(jī)構(gòu)正部署將大型語(yǔ)言模型與強(qiáng)化學(xué)習(xí)相結(jié)合的框架，實(shí)現(xiàn)文獻(xiàn)綜述、假設(shè)生成、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)分析及結(jié)果總結(jié)的自動(dòng)化。這些系統(tǒng)采用多輪交互環(huán)境，智能體采取行動(dòng)、接收反饋，直至完成任務(wù)。訓(xùn)練架構(gòu)將模型部署與智能體邏輯分離，實(shí)現(xiàn)并行執(zhí)行和規(guī)?；渴?，避免依賴(lài)沖突。

關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng)新：該架構(gòu)由三個(gè)要素組成——模型（封裝推理端點(diǎn)）、資源（提供工具實(shí)現(xiàn)和驗(yàn)證邏輯）、智能體（協(xié)調(diào)交互過(guò)程）。這種分離使智能體能夠異步調(diào)用模型進(jìn)行推理、調(diào)用資源執(zhí)行工具，打造真正自主的科學(xué)助手。

實(shí)際應(yīng)用：科學(xué)強(qiáng)化學(xué)習(xí)（RL）環(huán)境目前已覆蓋數(shù)學(xué)、科學(xué)文獻(xiàn)研究、分子克隆問(wèn)題及多步驟科學(xué)問(wèn)題求解。經(jīng)RLVR訓(xùn)練的智能體能夠?qū)㈩A(yù)訓(xùn)練階段習(xí)得的技能組合成新的工作流程，實(shí)現(xiàn)特定科學(xué)目標(biāo)——這是單純監(jiān)督學(xué)習(xí)無(wú)法實(shí)現(xiàn)的能力。

關(guān)鍵局限：當(dāng)前自主系統(tǒng)擅長(zhǎng)執(zhí)行預(yù)定義的實(shí)驗(yàn)方案，但在初始假設(shè)失敗時(shí)，缺乏創(chuàng)造性問(wèn)題解決能力。人類(lèi)科學(xué)家在戰(zhàn)略決策和處理意外結(jié)果方面仍不可或缺。此外，基于RLVR的訓(xùn)練方法在初期可能學(xué)習(xí)進(jìn)度緩慢，后期才呈現(xiàn)陡峭的學(xué)習(xí)曲線(xiàn)——這種模式需要足夠的耐心和計(jì)算資源支持。

預(yù)測(cè)六：自主實(shí)驗(yàn)室加速擴(kuò)張，但仍處于實(shí)驗(yàn)階段

自動(dòng)駕駛實(shí)驗(yàn)室將迅速普及，多家機(jī)構(gòu)將部署機(jī)器人設(shè)施，并為自主實(shí)驗(yàn)室籌集大量資金。這些“閉環(huán)”系統(tǒng)通過(guò)24小時(shí)不間斷運(yùn)行實(shí)驗(yàn)，加速設(shè)計(jì)-合成-測(cè)試-學(xué)習(xí)周期。AI的應(yīng)用也將從發(fā)現(xiàn)階段延伸至臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)領(lǐng)域。

然而，自主實(shí)驗(yàn)室尚未展現(xiàn)出獨(dú)立發(fā)現(xiàn)經(jīng)驗(yàn)證藥物候選物的能力。濕實(shí)驗(yàn)室機(jī)器人與干實(shí)驗(yàn)室AI的整合在組織層面仍面臨復(fù)雜性，需要大量資本投入，只有資金充足的企業(yè)才能承受。

局限：盡管強(qiáng)化學(xué)習(xí)智能體取得了進(jìn)展，但執(zhí)行方案與真正科學(xué)發(fā)現(xiàn)之間的差距依然存在。該技術(shù)僅加速了迭代過(guò)程，無(wú)法替代科學(xué)洞察力。

預(yù)測(cè)七：地緣政治緊張背景下，中國(guó)AI保持領(lǐng)先地位

中國(guó)AI藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)將繼續(xù)保持優(yōu)勢(shì)地位，其在全球生物技術(shù)授權(quán)交易中的占比已從2023-2024年的21%提升至2025年第一季度的32%。

然而，地緣政治緊張、數(shù)據(jù)安全擔(dān)憂(yōu)及監(jiān)管審查帶來(lái)了巨大不確定性。部分重大合作公告涉及的企業(yè)成立時(shí)間較短，公開(kāi)業(yè)績(jī)記錄有限。西方企業(yè)在華投資面臨嚴(yán)格審查。

風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估：西方制藥企業(yè)在獲取中國(guó)AI能力與管理地緣政治、監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)之間面臨艱難權(quán)衡。

預(yù)測(cè)八：蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)走向成熟，但未能解決藥物發(fā)現(xiàn)核心難題

先進(jìn)的蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)模型在預(yù)測(cè)蛋白質(zhì)、DNA、RNA及配體相互作用方面，較傳統(tǒng)方法提升了50%以上。新模型將能力延伸至結(jié)合親和力預(yù)測(cè)，成為成熟的量產(chǎn)技術(shù)。

然而，準(zhǔn)確的結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)并不意味著靶點(diǎn)可成藥或分子研發(fā)成功。當(dāng)前模型在處理構(gòu)象變化方面仍存在困難，且存在持續(xù)偏差。競(jìng)賽結(jié)果顯示，新模型在蛋白質(zhì)-配體相互作用預(yù)測(cè)上并未顯著優(yōu)于舊方法。

核心洞察：最優(yōu)應(yīng)用方式是將AI與基于物理學(xué)的優(yōu)化相結(jié)合，而非單純依賴(lài)預(yù)測(cè)。結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)是藥物發(fā)現(xiàn)成功的必要條件，但并非充分條件。

預(yù)測(cè)九：數(shù)據(jù)質(zhì)量仍是主要障礙

對(duì)科技高管的調(diào)查顯示，68%的受訪(fǎng)者認(rèn)為數(shù)據(jù)質(zhì)量低下和治理不善是AI項(xiàng)目失敗的主要原因。由于成本、隱私法規(guī)及數(shù)據(jù)共享限制，具有生物、藥理學(xué)和臨床注釋的高質(zhì)量、嚴(yán)格篩選數(shù)據(jù)集依然稀缺。

聯(lián)邦學(xué)習(xí)平臺(tái)將逐步興起，通過(guò)隱私保護(hù)架構(gòu)整合專(zhuān)有數(shù)據(jù)。然而，技術(shù)挑戰(zhàn)包括跨機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化、知識(shí)產(chǎn)權(quán)問(wèn)題及計(jì)算基礎(chǔ)設(shè)施需求。

客觀(guān)局限：行業(yè)面臨的根本挑戰(zhàn)并非算法復(fù)雜度，而是數(shù)據(jù)可獲得性。這一障礙在2026年不太可能完全解決，但聯(lián)邦學(xué)習(xí)方法可能帶來(lái)階段性進(jìn)展。

預(yù)測(cè)十：首個(gè)AI發(fā)現(xiàn)藥物有望獲批，但并非確定無(wú)疑

若2026年推進(jìn)監(jiān)管申報(bào)并獲得FDA優(yōu)先審查，首個(gè)AI發(fā)現(xiàn)藥物可能在2026年末或2027年初獲批。更現(xiàn)實(shí)的獲批時(shí)間范圍是2027-2028年。

許多“AI發(fā)現(xiàn)”藥物仍涉及大量人類(lèi)干預(yù)，導(dǎo)致成果歸屬難以界定。獲批之時(shí)，也不會(huì)在一夜之間變革藥物研發(fā)，但將驗(yàn)證AI作為合法發(fā)現(xiàn)工具的價(jià)值。

在獲批之前，整個(gè)領(lǐng)域仍處于“概念驗(yàn)證”階段。無(wú)論多少合作、融資或會(huì)議報(bào)告，都無(wú)法替代監(jiān)管批準(zhǔn)和商業(yè)成功。

結(jié)論：審慎樂(lè)觀(guān)

2026年是AI藥物發(fā)現(xiàn)的關(guān)鍵考驗(yàn)之年。該領(lǐng)域已從投機(jī)性技術(shù)發(fā)展至早期臨床驗(yàn)證階段，但承諾與表現(xiàn)之間的差距依然顯著。III期結(jié)果將決定AI能否大規(guī)模產(chǎn)出有效藥物，而非僅僅縮短臨床前周期。

對(duì)于我們這些為科學(xué)工作流程開(kāi)發(fā)AI應(yīng)用的人而言，核心信息十分明確：專(zhuān)注于特定流程的可量化改進(jìn)，而非宣揚(yáng)革命性突破。

AI縮短了早期發(fā)現(xiàn)周期，提高了特定應(yīng)用的命中率，實(shí)現(xiàn)了復(fù)雜生物數(shù)據(jù)分析。能夠自主進(jìn)行科學(xué)推理的強(qiáng)化學(xué)習(xí)智能體的出現(xiàn)，標(biāo)志著自動(dòng)化能力的真正進(jìn)步。這些有價(jià)值的貢獻(xiàn)，值得行業(yè)持續(xù)投入。

然而，AI尚未解決臨床驗(yàn)證、監(jiān)管批準(zhǔn)和商業(yè)成功的根本挑戰(zhàn)。這項(xiàng)技術(shù)是強(qiáng)大的工具，而非萬(wàn)能藥。

以審慎預(yù)期和嚴(yán)格驗(yàn)證態(tài)度對(duì)待AI的機(jī)構(gòu)，將創(chuàng)造真正的價(jià)值；而追求炒作而非證據(jù)的機(jī)構(gòu)，將面臨市場(chǎng)調(diào)整。

—The End—