↑關(guān)注[博雅生命公眾號(hào)]，最新消息不錯(cuò)過~

↑點(diǎn)亮星標(biāo) 獲取更多精彩內(nèi)容~

來源：醫(yī)麥客

1 月 20 日，外泌體賽道領(lǐng)軍企業(yè) Capricor Therapeutics 更新了其基于外泌體的細(xì)胞療法 Deramiocel（CAP-1002）治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的更新 BLA 監(jiān)管進(jìn)展。該公司在 2025 年年底向 FDA 提交了 III 期 HOPE-3 臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。在審查這些數(shù)據(jù)后，FDA 正式要求提供完整的 HOPE-3 臨床研究報(bào)告（CSR）及支持?jǐn)?shù)據(jù)，以應(yīng)對(duì)完整回應(yīng)函（CRL）。本次 FDA未要求開展任何額外臨床試驗(yàn)或新增患者數(shù)據(jù)。

HOPE-3 CSR 的準(zhǔn)備工作正在順利進(jìn)行，計(jì)劃于 2026 年 2 月向 FDA 提交所要求的材料，預(yù)計(jì)本次提交將解決 CRL 中列出的問題，并支持 BLA 的持續(xù)審評(píng)，包括指定新的《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA）目標(biāo)審評(píng)日期。

Deramiocel 是一種同種異體細(xì)胞療法，它們由心臟來源細(xì)胞（CDCs）組成，CDCs 是一種含有心臟祖細(xì)胞的特殊細(xì)胞群。它們通過釋放包含微 RNA、非編碼 RNA 和蛋白的外泌體，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel 還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了關(guān)鍵性 3 期 HOPE-3 試驗(yàn)取得陽性頂線數(shù)據(jù)。該研究在美國 20 個(gè)頂尖臨床中心納入 106 名受試者，數(shù)據(jù)顯示，HOPE-3 滿足主要終點(diǎn)（PUL v2.0）和關(guān)鍵次要心臟終點(diǎn)（LVEF），均達(dá)到統(tǒng)計(jì)顯著性。

與安慰劑相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病進(jìn)展減緩 54%，左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）則減緩 91%。另外，HOPE-3 結(jié)果顯示其在骨骼和心臟方面具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的益處，支持 Deramiocel 作為治療 DMD 的潛在首選療法。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性證據(jù)不足」和「CMC 問題」被 FDA 駁回后，HOPE-3 再次驗(yàn)證了該療法的安全性和有效性，且更新監(jiān)管進(jìn)展顯示 FDA 未要求提供額外證據(jù)，預(yù)計(jì)此次獲批的概率較大，外泌體賽道首款獲批上市產(chǎn)品「呼之欲出」。

聲明

1.本文系原創(chuàng)，可留言申請授權(quán)，任何形式未經(jīng)授權(quán)的轉(zhuǎn)載，本主體保留投訴及追責(zé)權(quán)利。

2.本文旨在分享科普知識(shí)，進(jìn)行學(xué)術(shù)交流，或傳遞行業(yè)前沿進(jìn)展，不作為官方立場，不構(gòu)成任何價(jià)值判斷，不作為相關(guān)醫(yī)療指導(dǎo)或用藥建議，無任何廣告目的，非進(jìn)行產(chǎn)品販賣，僅供讀者參考。

3.本賬號(hào)原創(chuàng)文章可能包含購買的版權(quán)圖片，轉(zhuǎn)載請謹(jǐn)慎。

4.本賬號(hào)轉(zhuǎn)載的圖文視頻等內(nèi)容若涉及版權(quán)等問題，請聯(lián)系我們及時(shí)處理刪除。