對于許多慢性淋巴細胞白血?。–LL，簡稱“慢淋”）患者而言，確診可能意味著一場需要終生服藥的持久戰(zhàn)。然而，隨著以奧布替尼為代表的新型靶向藥物的問世，以及創(chuàng)新的有限期聯(lián)合治療（OFCG）方案在臨床研究中的成功應用，這一局面正在被悄然改寫。近日，酷愛釣魚的劉先生（化名）像往常一樣在池塘邊揮起了釣竿，但誰又何曾想到，就在幾年前，他還是一位與病魔苦苦抗爭的“慢淋”患者，一年多以前，劉先生在江蘇省人民醫(yī)院血液科慢淋中心成功完成了OFCG方案的臨床試驗治療，不僅實現了病情的完全緩解，更迎來了安全停藥的“新生”。他的故事，不僅是個人生命中的凱旋，更映射出前沿醫(yī)學為慢淋治療領域帶來的深刻變革與希望。

喜獲“新生”，創(chuàng)新藥物聯(lián)合治療將慢淋患者從疾病泥淖中“托上岸”

劉先生是一位釣魚愛好者，他的人生樂趣都蘊藏在拋竿、靜待與起魚的自在愜意中。然而，2021年，一個頸后的不起眼腫塊，卻讓這位資深“釣友”的平靜生活驟起波瀾。在妻子的堅持下，他前往醫(yī)院檢查，最終被確診為慢性淋巴細胞白血病。

“‘慢淋’兩個字，像一塊巨石投入我們平靜的生活，”他回憶道，“我當時心態(tài)一下子就垮了，腦海里只有一個問題在轟鳴：這病，能治好嗎？”突如其來的診斷，讓整個家庭籠罩在迷茫與恐懼之中。幸運的是，他們遇到了江蘇省人民醫(yī)院血液科的李建勇教授和朱華淵教授團隊。李建勇教授溫和而篤定的話語給了他們一顆定心丸：“不要太緊張，我們現在治療慢淋的技術已經很好了?！?/p>

朱華淵教授回憶說，劉先生初次就診時，“對于疾病的整體認識，可以說是一無所知，但通過深入溝通，他不僅放下了心里的恐懼，還積極地選擇加入了我們這項有限期治療的臨床探索?！闭轻t(yī)患間深入、耐心的溝通，將科學之光照進了恐懼的迷霧。專家團隊用通俗易懂的語言，告訴劉先生夫婦慢淋的疾病特征、前沿治療方案以及預后效果，幫助劉先生夫婦逐步放下了對疾病的恐慌。

經過一年的觀察期，治療正式啟動。一個改變命運的機會擺在了劉先生面前——他受邀入組一項慢淋OFCG治療方案臨床研究。朱華淵教授向他解釋，這是一種包含新型BTK抑制劑靶向藥奧布替尼的聯(lián)合治療方案，其核心理念之一便是“有限期治療”。這意味著治療不再是無休止的馬拉松，而是有明確周期和終點的航程，目標是在實現深度緩解后，讓患者有機會安全停藥，回歸正常生活。

2022年11月1日，劉先生服下了第一顆奧布替尼。療效的迅速顯現讓他和家人驚喜不已。“大約一周后，我脖子后面的包已經消了一半！”他說道。更重要的是，整個治療過程非常平穩(wěn)，幾乎沒有出現明顯的副作用。這份良好的初期體驗，極大地增強了他堅持下去的信心。

在接下來的治療中，劉先生嚴格遵循醫(yī)囑，規(guī)律服藥，定期復查。這份堅持換來了令人振奮的回報：服藥近半年后，影像學檢查顯示腫瘤已全部消失；在完成規(guī)定周期的治療并鞏固一年后，他的各項血液學指標均恢復正常，微小殘留病灶（MRD）檢測呈陰性，達到了醫(yī)學上定義的“深度緩解”。

2024年4月，經專家團隊嚴謹評估，劉先生安全地進入了停藥觀察階段。那一刻，他形容自己的心情“如同經過漫長航行后，終于安穩(wěn)靠岸，是難以言喻的輕松與喜悅”。如今，他已完全回歸正常生活，那根熟悉的釣竿再次回到手中。對他而言，釣魚不僅是愛好，更是一種心境的淬煉?！八棠隳托?，教你專注，也教你在與‘大魚’較量時，如何保持從容。開心，對病情恢復就是最大的幫助?！彼钠拮右哺锌f千：“沒想到我們現在日子能過得這么好！”重拾垂釣樂趣，成為了這個家庭重獲幸福的最好象征。

“馴服”慢淋病魔，奧妥珠單抗替代OFCG治療方案給出精準手段

和劉先生確診之初一樣，對于很多普通人而言，如果提起“慢淋”或是“白血病”等詞語，往往只會產生不解和恐懼，甚至會認為是絕癥。然而，得益于醫(yī)學科技的飛速發(fā)展，我國的慢淋診療正在邁向“慢病化”和“治愈化”，特別是以奧布替尼為代表的新型靶向藥物的問世，以及“有限期治療”理念的臨床實踐，無情的病魔也有望最終被馴服。

朱華淵教授介紹說，患者劉先生的治療過程總體非常順利。經過三個周期的BTK抑制劑（奧布替尼）聯(lián)合化學免疫治療后，他就達到了骨髓MRD轉陰的初步評估終點。隨后，經過后續(xù)鞏固治療，便順利進入停藥觀察期，后期隨訪顯示，患者的狀態(tài)越來越好，疾病殘留持續(xù)保持陰性?！叭艘才至?，心情也好了，整個人也樂觀了?！敝烊A淵教授欣慰地總結道，“這正是我們醫(yī)患共同追求的目標：在控制疾病的同時，追求更好的生活質量?！?/p>

馴服慢淋疾病這條“大魚”，需要的是更加精準的“釣竿”與精湛的醫(yī)技。對劉先生接受的慢淋OFCG治療，李建勇教授解讀稱，這一方案綜合了當前慢淋治療的最新理念與藥物優(yōu)勢?！艾F在慢淋治療的新藥越來越多，我們的選擇余地也變大了?！彼榻B說，首先方案中的核心藥物奧布替尼，作為第二代BTK抑制劑，相較于第一代藥物展現出顯著優(yōu)勢?！八陌邢蛐愿鼜?，因此不良反應特別是心血管事件的發(fā)生率更小?！崩罱ㄓ陆淌谶€介紹說，目前的治療策略主要分為“BTK抑制劑單藥持續(xù)治療”和“固定周期治療（有限期治療）”兩大類，“從單藥治療的現有數據來看，奧布替尼在同類藥物中展現出了最高的完全緩解率?！边@使其成為聯(lián)合治療的理想選擇，而OFCG聯(lián)合方案也成為固定周期治療的一個優(yōu)勢方案。

此外，這一治療方案中的化療部分也經過了優(yōu)化。傳統(tǒng)的FCR方案（氟達拉濱、環(huán)磷酰胺、利妥昔單抗）雖然有效，但六個療程的治療常帶來較強的骨髓抑制和感染風險。OFCG方案將化療周期從六個療程減至三個，并用療效更優(yōu)的奧妥珠單抗替代了利妥昔單抗，實現了“減量增效”。李建勇教授介紹，慢淋病人的CD20靶點表達相對較低，奧妥珠單抗無論在化療時代還是新藥時代，都被證明優(yōu)于利妥昔單抗。這一優(yōu)化旨在減輕不良反應，減少繼發(fā)性骨髓增生異常綜合征（MDS）或急性髓系白血?。ˋML）的發(fā)生風險，從而在保證療效的同時，極大地提升了治療的安全性。在聯(lián)合治療中用奧妥珠單抗替代利妥昔單抗，也進一步提高了MRD陰性率和無進展生存期（PFS），“目的就是在保證甚至提高療效的同時，最大程度地減輕毒副作用，降低遠期風險?！?/p>

什么樣的患者更適合OFCG這類有限期治療方案呢？李建勇教授提出了幾點核心原則。他強調，治療選擇應是個性化的，需要綜合考慮患者意愿、體能狀態(tài)、病情特征和經濟條件，制定個性化的精準方案。“總的來說，年紀輕且體能狀態(tài)良好（Fit）的患者、沒有不良預后因素如TP53基因異常、復雜核型異常的患者，選擇固定周期治療可能更好一些?！崩罱淌诒硎?，對于這部分患者，通過有限期的強效治療達到深度緩解后停藥，可以避免長期服藥可能帶來的累積毒性、耐藥風險以及與其他藥物的相互作用。同時他也指出，有限期治療對老年患者同樣具有重要意義?！昂芏嗬夏昊颊哂邪殡S疾病和多種伴隨用藥，停藥可以顯著減少藥物間的相互影響，提高生活質量?！倍鴮τ诖嬖赥P53基因異常等高危因素的患者，BTK抑制劑持續(xù)治療可能仍是更穩(wěn)妥的選擇，需要綜合判斷來決定最佳方案。李建勇教授表示，對于經濟條件相對有限的患者來說，有限期治療也意味著更低的總體費用，也是惠及患者的舉措。

消除恐慌規(guī)范就醫(yī)，讓陽光再次照亮生命之路

創(chuàng)新OFCG治療方案為廣大慢淋患者點亮了一盞希望的燈塔。據介紹，江蘇省人民醫(yī)院血液科浦口慢淋中心成立至今近7年，就診患者已經累計超過1000多名，積累了豐富的臨床經驗。朱華淵教授介紹，目前包括奧布替尼在內的新一批的特藥也進入了國家醫(yī)保目錄，選擇OFCG類似方案的治療費用大大下降了，這也將促進我國特色的BTK抑制劑聯(lián)合化學免疫有限周期治療方式惠及更多患者。她建議說，患者如打算前來就診，務必需要攜帶好在當地所完成的各項檢查，包括血常規(guī)、影像學的資料、病理的資料。“因為慢淋的患者的病程其實是非常長的，所以在來就診之前，最好能夠整理好關鍵的時間節(jié)點的一些重要的檢查，按時間來進行一個區(qū)分，這樣更便于快速有效的進行病情的溝通和就診?！?/p>

采訪中記者還了解到，目前李建勇教授于每周一下午和周三上午在廣州路院區(qū)開設線下門診，朱華淵教授的線下門診時間為每周一上午和周四下午。為方便外地患者，朱華淵教授還在每周三上午開設線上網絡門診，通過電話問診的方式進行遠程交流。

從患者劉先生的故事中，我們看到的不僅是戰(zhàn)勝疾病的喜悅，更是治療方式的進步。以奧布替尼為代表的新型靶向藥，以及OFCG這類有限期聯(lián)合治療方案的出現，正在深刻地改變著慢淋的治療格局。隨著越來越多像奧布替尼這樣的創(chuàng)新藥物被納入國家醫(yī)保目錄，治療的經濟門檻也在不斷降低，使得更多患者能夠從醫(yī)學進步中獲益。與此同時，治療的目標也從單純的控制疾病，提升到了追求深度緩解、安全停藥和高質量生活的新高度。正如專家所說，面對疾病不懼怕、不放棄，通過專業(yè)的精準治療控制疾病進展，同時進行規(guī)范管理，在病情緩解的同時追求更好的生活質量，這便是醫(yī)患攜手共同要達到的目標。