一直致力于開發(fā)基因組編輯治療方案的臨床階段初創(chuàng)公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請，將啟動首個體內(nèi)基因組編輯研究性藥物 GEB-101 的臨床I/II期試驗(yàn)(簡稱CLARITY)，用于治療TGFBI相關(guān)角膜營養(yǎng)不良。

　　CLARITY臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)自適應(yīng)、無縫設(shè)計的I/II期多中心研究，采用序貫（順序）入組方式，旨在收集前期數(shù)據(jù)評估 GEB-101 在 TGFBI 相關(guān)角膜營養(yǎng)不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受試者將接受單次角膜基質(zhì)內(nèi)注射給藥，預(yù)計于今年第二季度在美國研究中心啟動后陸續(xù)入組。

　　引正基因董事長兼聯(lián)合創(chuàng)始人鄭宗立博士表示："GEB-101獲得FDA的IND批準(zhǔn)，是引正基因的重要里程碑。這標(biāo)志著我們向全球患者提供基于核糖核蛋白（RNP）的基因編輯及其遞送技術(shù)，具有‘即用且快速降解'特性，以實(shí)現(xiàn)高效的目標(biāo)組織編輯且低脫靶風(fēng)險的創(chuàng)新體內(nèi)基因組編輯療法，邁出了關(guān)鍵一步。此項(xiàng)成果凝聚了整個團(tuán)隊嚴(yán)謹(jǐn)、專業(yè)與高效的努力，展現(xiàn)了我們將前沿基礎(chǔ)研究快速推向臨床階段的實(shí)力。"

　　引正基因首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人竺添博士談到："GEB-101 是全球首個針對 TGFBI相關(guān)角膜營養(yǎng)不良的基因組編輯療法。目前該疾病治療方案有限，且治標(biāo)不治本，這凸顯了市場對先進(jìn)靶向基因療法的重大未滿足需求。FDA的IND批準(zhǔn)是對GEB-101臨床前安全性和有效性數(shù)據(jù)的充分認(rèn)可。我們期待盡快啟動臨床試驗(yàn)，并計劃在未來尋求其他主要市場監(jiān)管機(jī)構(gòu)的IND批準(zhǔn)，以擴(kuò)展CLARITY試驗(yàn)的全球布局。"

　　關(guān)于TGFBI相關(guān)角膜營養(yǎng)不良

　　TGFBI相關(guān)角膜營養(yǎng)不良（TGFBI corneal dystrophy）是由 TGFBI 基因突變引起的一組遺傳性眼病?；蛲蛔儗?dǎo)致異常蛋白在角膜內(nèi)持續(xù)沉積，引發(fā)角膜混濁。常見癥狀包括畏光，漸進(jìn)性視力下降，以及由反復(fù)發(fā)作的角膜上皮糜爛引起的劇烈眼痛，對患者的生活質(zhì)量造成長遠(yuǎn)影響。目前，臨床常采用準(zhǔn)分子激光治療性角膜切削術(shù)（PTK）或角膜移植手術(shù)進(jìn)行干預(yù)。然而，現(xiàn)有療法面臨術(shù)后復(fù)發(fā)率高與潛在手術(shù)并發(fā)癥等局限，臨床上迫切需要開發(fā)創(chuàng)新的治療方案。

　　關(guān)于GEB-101

　　GEB-101是引正基因全資研發(fā)的首創(chuàng)基因組編輯研究性藥物，通過角膜基質(zhì)內(nèi)單次注射給藥，從根源上治療 TGFBI 基因相關(guān)角膜營養(yǎng)不良。GEB-101 運(yùn)用了 CRISPR-Cas 基因組編輯技術(shù)，靶向TGFBI 基因中的特定位置，并由公司自主開發(fā)的工程化蛋白遞送載體（PDV）實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)體內(nèi)遞送。GEB-101正在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行安全性和初步有效性評估。

　　關(guān)于引正基因GenEditBio

　　引正基因成立于2021 年，總部位于中國香港，是一家臨床階段的基因治療初創(chuàng)公司，致力于提供安全、精準(zhǔn)、有效和可負(fù)擔(dān)的體內(nèi)基因組編輯治療解決方案（簡稱「DNA 手術(shù)」），以填補(bǔ)臨床醫(yī)治未能滿足的需求。公司的核心研發(fā)領(lǐng)域包括新型Cas 核酸酶基因組編輯器的開發(fā)，以及利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）與工程化蛋白遞送載體（PDV）實(shí)現(xiàn)安全和高效的體內(nèi)遞送。公司在香港、北京和波士頓設(shè)有研究實(shí)驗(yàn)室和辦公室。引正基因由頂級生命科學(xué)投資者資助，包括啟明創(chuàng)投、方圓資本、晟德藥業(yè)、順天醫(yī)藥、香港科技園創(chuàng)投基金等。如要更多信息，請到訪公司網(wǎng)頁www.geneditbio.com。

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