北京
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Haya Therapeutics是一家瑞士生物技術(shù)公司，在RNA引導(dǎo)的調(diào)控基因組靶向治療方面處于領(lǐng)先地位，已與禮來公司達(dá)成多年合作，旨在利用其平臺發(fā)現(xiàn)肥胖及相關(guān)代謝疾病的新型長非編碼RNA（lncRNA）藥物靶點。
根據(jù)雙方達(dá)成的協(xié)議，Haya將獲得一筆具體金額未披露的預(yù)付款和來自禮來的股權(quán)投資，并可能在臨床前、臨床及商業(yè)階段獲得高達(dá)10億美元的里程碑付款，以及產(chǎn)品銷售的相關(guān)版稅。
Haya聲稱其專有的調(diào)控基因組發(fā)現(xiàn)平臺能夠識別特定于組織、疾病和細(xì)胞的長鏈非編碼RNA（lncRNA），從而使得RNA靶向療法的開發(fā)成為可能，這些療法可能比現(xiàn)有的治療方法更有效，且毒性更低。
該合作將利用Haya的平臺，專注于識別、表征和驗證多種源自調(diào)控基因組的RNA靶點，來應(yīng)對肥胖和代謝疾病。
此次合作是Haya首次與一家大型制藥公司合作，這也意味著對基于lncRNA的藥物發(fā)現(xiàn)進(jìn)行了重大投資。
這項交易協(xié)議反映了人們對所謂“黑暗基因組”的治療潛力越來越感興趣，這個基因組大約占人類DNA的98%，通過靶向那些調(diào)節(jié)致病細(xì)胞狀態(tài)的非編碼區(qū)域來實現(xiàn)治療效果。
這筆投資與更廣泛的行業(yè)趨勢相符，以及l(fā)ncRNA領(lǐng)域的類似高價值交易。
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