根據(jù)2025年發(fā)布的《NCCN指南》，VONJO（帕克替尼）已被推薦作為某些骨髓纖維化患者（血小板計(jì)數(shù)低于50,000/μL）的首選治療方案。本文整理了關(guān)于該藥的一些常見疑問解答。

VONJO可用于哪些患者？

目前，VONJO在美國(guó)被批準(zhǔn)用于治療血小板計(jì)數(shù)低于50×10?/L的中高危原發(fā)性或繼發(fā)性（真性紅細(xì)胞增多癥后或原發(fā)性血小板增多癥后）骨髓纖維化成人患者。該適應(yīng)癥基于脾臟體積縮小而獲得加速批準(zhǔn)。該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于在驗(yàn)證性試驗(yàn)中對(duì)臨床獲益的驗(yàn)證和描述。

VONJO屬于化療藥物嗎？

VONJO并不是化療藥物。這是一種被稱為JAK抑制劑的藥物。這種藥物能夠阻斷體內(nèi)某些導(dǎo)致骨髓纖維化癥狀的途徑，例如脾臟腫大。

VONJO是如何發(fā)揮作用的？

在體內(nèi)，有許多途徑會(huì)導(dǎo)致骨髓纖維化。VONJO作用于多種途徑，包括一種可能有助于制造新血細(xì)胞的途徑、一種可能有助于減少炎癥的途徑以及一種可能有助于控制鐵水平的途徑。

VONJO有哪些益處？

當(dāng)患者的脾臟逐漸增大且越來越難以控制時(shí)，VONJO或許能夠幫助縮小體積。在一項(xiàng)研究（PERSIST-2）中，與接受現(xiàn)有最佳治療(包括ruxolitinib、羥基脲和無治療監(jiān)測(cè))的患者相比，VONJO治療使更多患者的脾臟變小。

VONJO有哪些常見副作用？

在一項(xiàng)研究（PERSIST-2）中，使用VONJO時(shí)，超過十分之二(20%)的人最常見的副作用是：腹瀉、惡心、血小板計(jì)數(shù)低（血小板減少癥）或紅細(xì)胞計(jì)數(shù)低（貧血）、腳踝和腿以及腳腫脹。這些并不是VONJO的全部副作用，詳細(xì)可參閱完整處方信息。

如何服用VONJO？

推薦的起始劑量是兩粒100毫克膠囊，每天服用兩次，可與或不與食物同服。VONJO膠囊應(yīng)整個(gè)吞服，不得咀嚼、打開或破碎。患者應(yīng)該每天在同一時(shí)間服用VONJO。按照規(guī)定服用VONJO很重要。在未咨詢醫(yī)生的情況下，請(qǐng)勿改變劑量或停止服用VONJO。

如果漏服VONJO該怎么辦？

如果錯(cuò)過了服用一劑VONJO，請(qǐng)?zhí)^該劑量，并在定期安排的時(shí)間服用下一劑。不要同時(shí)服用2劑以彌補(bǔ)錯(cuò)過的劑量。

哪些藥物不應(yīng)該與VONJO同時(shí)使用？

如果患者正在服用其他強(qiáng)效CYP3A4抑制劑或誘導(dǎo)劑藥物，請(qǐng)勿使用VONJO。請(qǐng)務(wù)必告知醫(yī)生正在服用的所有藥物。

在服用VONJO之前患者應(yīng)該告訴醫(yī)生什么？

不要忘記告訴醫(yī)生服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素以及草藥補(bǔ)充劑和療法。將VONJO與某些其他藥物一起服用可能會(huì)影響血液中VONJO或其他藥物的含量，并可能增加出現(xiàn)副作用的風(fēng)險(xiǎn)或影響VONJO的療效。

如果患者服用激素避孕藥，一定要告知醫(yī)生。除含有左炔諾孕酮的宮內(nèi)避孕方法外的激素避孕方法在VONJO治療期間以及最后一次用藥后30天內(nèi)可能不起作用。在VONJO治療期間，與醫(yī)生討論可能適合的避孕方法。

患者還應(yīng)該告訴醫(yī)生所有醫(yī)療狀況，包括如果：

• 有活動(dòng)性出血、嚴(yán)重出血或計(jì)劃進(jìn)行手術(shù)或非侵入性手術(shù)。應(yīng)該在任何計(jì)劃的手術(shù)或侵入性手術(shù)前7天停止服用VONJO。

• 腹瀉或經(jīng)常出現(xiàn)稀便。

• 患有血栓、心臟病、其他心臟問題或中風(fēng)。

• 有低血鉀病史。在VONJO治療期間進(jìn)行血液檢查以監(jiān)測(cè)體內(nèi)的鹽（電解質(zhì)）非常重要。

• 吸煙或過去曾吸煙。

• 患有任何其他癌癥。

• 有感染。

• 有惡心或嘔吐。

• 有肝臟或腎臟問題。

• 已懷孕或計(jì)劃懷孕。目前尚不清楚VONJO是否會(huì)傷害胎兒。

• 正在母乳喂養(yǎng)或計(jì)劃母乳喂養(yǎng)。目前尚不清楚VONJO是否會(huì)進(jìn)入母乳。在治療期間以及最后一次服用VONJO后2周內(nèi)，患者不應(yīng)進(jìn)行母乳喂養(yǎng)。與醫(yī)生討論這段時(shí)間喂養(yǎng)寶寶的最佳方式。

• 計(jì)劃生育。VONJO可能會(huì)影響男性的生育能力。

服用VONJO期間需要進(jìn)行哪些檢測(cè)？

醫(yī)生會(huì)在開始服用VONJO之前和治療期間進(jìn)行一些檢查：

• 全血細(xì)胞計(jì)數(shù)有助于追蹤患者對(duì)治療的應(yīng)答以及血細(xì)胞計(jì)數(shù)的變化。

• 凝血功能檢查可以了解血液凝固情況，并在開始服用VONJO之前評(píng)估出血風(fēng)險(xiǎn)。

• 基線心電圖可以檢查心臟功能。

以上是一些常見的問題，有關(guān)該藥的更多信息可參閱其完整的處方信息。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。