2025 年，全球醫(yī)學(xué)領(lǐng)域迎來創(chuàng)新爆發(fā)期，前沿技術(shù)從實驗室加速走向臨床，為人類健康帶來革命性改變。持續(xù)追蹤重塑健康格局的重大突破，在年末特別遴選出 "2025 年度十大臨床突破"。令人矚目的是，中國在細(xì)胞與基因治療、再生醫(yī)學(xué)、高端醫(yī)療裝備等前沿領(lǐng)域表現(xiàn)亮眼，共有 5 項成果入選，彰顯了我國醫(yī)療創(chuàng)新的全球領(lǐng)跑實力。

這些突破中，既有遺傳病治療的精準(zhǔn)突破，也有慢病管理的模式革新；既覆蓋癌癥、帕金森病等難治性疾病，也包含器官移植、外科手術(shù)等關(guān)鍵醫(yī)療領(lǐng)域，每一項都凝聚著科研人員的執(zhí)著探索，更承載著人類對抗疾病的全新希望。以下為十大臨床突破的詳細(xì)解讀（按時間順序排列）：

1. 中國完成全球首例人體原位豬全肝移植

2025 年 1 月 7 日，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院竇科峰院士、楊詔旭副教授團隊取得重大突破，成功將基因編輯豬的肝臟原位植入腦死亡患者體內(nèi)。術(shù)中開放血流后，移植豬肝迅速產(chǎn)生膽汁，順利替代人體肝臟執(zhí)行正常生理功能，為急性肝衰竭的過渡治療提供了關(guān)鍵理論支撐，引發(fā)國際學(xué)界廣泛關(guān)注。

西京醫(yī)院肝膽外科竇科峰院士、楊詔旭副教授等為受體移植豬肝

此前，全球異種大器官人體移植主要集中于心臟和腎臟，中美兩國形成 "雙強并跑" 格局。2025 年，這一領(lǐng)域的生存紀(jì)錄不斷被刷新：10 月 23 日，美國團隊創(chuàng)下異種豬腎在人體內(nèi)工作 271 天的全球最長紀(jì)錄；11 月，西京醫(yī)院完成的亞洲首例異種腎移植患者，以 261 天的存活時長位居全球第二。

器官短缺是全球醫(yī)療領(lǐng)域的重大難題，每年約 200 萬人亟需器官移植，卻僅有不足 10% 的需求能得到滿足。豬器官被學(xué)界寄予厚望，有望成為 "標(biāo)準(zhǔn)化醫(yī)療產(chǎn)品"，讓患者及時獲得救治。2025 年 11 月 3 日，美國完成首例豬腎人體移植臨床試驗，標(biāo)志該技術(shù)從 "同情用藥" 階段邁入 "規(guī)?；R床試驗"。有學(xué)者預(yù)測，未來 5 年內(nèi)，豬腎移植有望成為常規(guī)手術(shù)，惠及更多等待移植的患者。

2. 個性化腫瘤疫苗攻克 "癌癥之王"，18 個月無復(fù)發(fā)

2025 年 2 月 19 日，《自然》雜志發(fā)表重磅研究，個體化 mRNA 腫瘤疫苗 BNT122 在胰腺癌治療中取得突破性進展，顯著降低了胰腺導(dǎo)管腺癌（PDAC）患者的腫瘤復(fù)發(fā)風(fēng)險。

胰腺癌因侵襲性強、預(yù)后極差被稱為 "癌癥之王"，其中 PDAC 占胰腺癌的 80%，5 年生存率僅為 7.2%~9%。即便接受根治性手術(shù)，超過六成患者會在 12 個月內(nèi)出現(xiàn)局部或全身復(fù)發(fā)。BNT122 作為個性化新生抗原疫苗，采用 "精準(zhǔn)靶向" 治療思路：從腫瘤活檢入手，通過基因測序鎖定癌細(xì)胞獨特突變，篩選出最易激發(fā)免疫攻擊的靶點，進而定制 mRNA 疫苗，引導(dǎo)患者自身免疫系統(tǒng)精準(zhǔn)消滅腫瘤細(xì)胞。

臨床試驗結(jié)果顯示，8 位對疫苗產(chǎn)生免疫應(yīng)答的術(shù)后患者，在治療后 18 個月內(nèi)未出現(xiàn)腫瘤復(fù)發(fā)；隨訪 3.2 年時，仍有 6 位患者保持無復(fù)發(fā)狀態(tài)，中位無復(fù)發(fā)生存期尚未達(dá)到。更值得關(guān)注的是，患者體內(nèi)產(chǎn)生的 T 細(xì)胞免疫應(yīng)答強烈，部分 T 細(xì)胞壽命預(yù)計超過 10 年，意味著疫苗能提供長期腫瘤保護。

2025 年成為腫瘤疫苗研發(fā)的 "加速年"，國內(nèi)外多款 mRNA 技術(shù)腫瘤疫苗在不同癌種研究中嶄露頭角，尤其為胰腺癌、卵巢癌等傳統(tǒng)免疫治療難以奏效的 "冷腫瘤"，開辟了全新治療路徑。

3. 定制基因編輯療法挽救遺傳病嬰兒，6 個月完成研發(fā)應(yīng)用

2025 年 2 月 25 日，全球首個定制化體內(nèi)堿基編輯療法成功完成首次臨床應(yīng)用，挽救了一名 6 月齡的氨基甲酰磷酸合成酶 1 型（CPS1）缺乏癥男嬰。《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》對此發(fā)文評價，稱該成果為罕見遺傳病的個體化精準(zhǔn)治療開辟了新路徑。

CPS1 缺乏癥是一種致命遺傳病，患兒出生后需嚴(yán)格限制蛋白飲食，部分患者需接受肝移植，嬰兒期死亡率高達(dá) 50%。為挽救該男嬰生命，多國科學(xué)家團隊快速集結(jié)，專門定制新一代基因編輯技術(shù) —— 堿基編輯器，通過精準(zhǔn)修復(fù)致病基因?qū)崿F(xiàn)治療。從啟動研發(fā)到成功實施治療，全過程僅耗時 6 個月，創(chuàng)下全球基因療法開發(fā)速度紀(jì)錄，展現(xiàn)了跨國科研團隊突破地域與流程限制的高效協(xié)同能力。

盡管該技術(shù)的廣泛應(yīng)用仍面臨諸多挑戰(zhàn)，如提升基因編輯效率、確保持久可控的基因表達(dá)、降低治療成本等，但此次成功案例驗證了為危重遺傳病快速開發(fā)定制化基因療法的可行性，為新生兒遺傳病救治提供了全新思路。目前，美國已啟動兩項新研究項目，推動精準(zhǔn)基因治療技術(shù)發(fā)展，目標(biāo)從 "拯救單個嬰兒" 擴展到 "挽救成千上萬名患病兒童"。

4. 干細(xì)胞療法改寫帕金森病治療格局，多國臨床試驗取得突破

2025 年 4 月 16 日，《自然》雜志發(fā)布日本京都大學(xué)醫(yī)院團隊的兩年隨訪結(jié)果，干細(xì)胞治療帕金森病取得顯著成效：6 名接受治療的患者中，4 人在停藥期實現(xiàn)運動功能改善，5 人在用藥期間癥狀好轉(zhuǎn)，且均未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。

京都大學(xué)醫(yī)院召開成果新聞發(fā)布會

這是全球首次采用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）移植療法治療帕金森病患者。全球約有 800 萬帕金森病患者，該病目前無法治愈，長期服藥僅能部分緩解癥狀，無法阻止疾病進展，患者最終可能喪失行動能力。2006 年，京都大學(xué)山中伸彌教授首次創(chuàng)造出 iPSC，并憑借這一成果榮獲 2012 年諾貝爾獎。iPSC 具有無限增殖特性，可分化為包括多巴胺能神經(jīng)元細(xì)胞在內(nèi)的各類功能細(xì)胞，而多巴胺能神經(jīng)元細(xì)胞的缺失正是帕金森病的核心病因。

在我國，干細(xì)胞治療帕金森病的研究同樣成果豐碩：2025 年 4 月初，上海瑞金醫(yī)院劉軍教授團隊通過類似技術(shù)路徑，在臨床試驗中幫助一名患病 14 年的帕金森病患者恢復(fù)運動功能；10 月，安徽省立醫(yī)院施炯教授帶隊完成全球首例 "功能性治愈" 早發(fā)型帕金森?。‥OPD）患者的治療。

目前，全球范圍內(nèi)已有十余項干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗同步開展，另有百余項試驗聚焦糖尿病、眼病、心力衰竭等疾病。隨著研究的深入，人類有望在未來攻克這些曾被認(rèn)為無法治愈的疾病。

5. 長效降脂療法獲批新適應(yīng)證，每年兩針開啟慢病治療新時代

2025 年 7 月 31 日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)長效降脂藥物英克司蘭（Inclisiran）的適應(yīng)證拓展，該藥物無需聯(lián)用其他藥物，每年僅需注射兩針，即可有效降低高脂血癥患者的血脂水平。

心血管疾病是全球重大健康威脅，我國現(xiàn)有 3.3 億心血管病患者，每年因該病死亡的人數(shù)達(dá) 458 萬。過去數(shù)十年，他汀類藥物一直是高脂血癥治療的核心，也是動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）防治的基石，但患者需每日服藥，長期依從性面臨挑戰(zhàn)。

英克司蘭屬于小干擾 RNA（siRNA）藥物，通過基因沉默效應(yīng)強效降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平，藥效可持續(xù)半年。該藥物于 2021 年 8 月首次獲批，但最初需在患者嘗試他汀治療后使用。2025 年 5 月發(fā)布的 III 期臨床研究顯示，英克司蘭單藥使用的降脂效果與他汀類藥物相當(dāng)，這一結(jié)果推動其新適應(yīng)證獲批，意味著高膽固醇血癥患者無需再每日服藥，將極大提升規(guī)范治療率，有望改寫全球降脂治療指南。

需要注意的是，英克司蘭單藥治療的心血管終點事件結(jié)果尚未公布，且年治療費用最高可達(dá)他汀類藥物的百倍，可及性受限。但作為小核酸、基因藥物領(lǐng)域的風(fēng)向標(biāo)，英克司蘭的突破標(biāo)志著 "一針管半年" 甚至 "終身治愈" 的慢病治療模式正在逐步成為現(xiàn)實。

6. 無免疫抑制胰島移植成功，1 型糖尿病治療迎來范式轉(zhuǎn)變

2025 年 8 月 4 日，瑞典烏普薩拉大學(xué)等機構(gòu)的研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)布重磅成果：全球首次運用基因編輯改造的異體胰島 β 細(xì)胞，成功治療了一名具有 37 年病史的 1 型糖尿病患者。

全球約有 920 萬 1 型糖尿病患者，目前唯一的 "治愈" 手段是移植捐獻(xiàn)者胰腺中的胰島組織，但患者術(shù)后需終身服用免疫抑制劑以防止排斥反應(yīng)，而免疫抑制劑的細(xì)胞毒性也給患者帶來額外健康風(fēng)險。

為解決這一難題，研究人員開發(fā)了全新的基因編輯胰島移植療法 UP421：通過敲除供體胰島細(xì)胞的免疫排斥相關(guān)基因，并增強免疫逃逸蛋白表達(dá)，使移植細(xì)胞能夠躲避受體免疫系統(tǒng)的攻擊。治療后 12 周的結(jié)果顯示，在未使用免疫抑制劑的情況下，患者體內(nèi)的 "新胰島" 持續(xù)分泌胰島素，血糖控制效果維持了半年之久。

實現(xiàn)異體移植后的免疫耐受，是糖尿病治療乃至整個器官移植領(lǐng)域的長期目標(biāo)。器官移植能挽救患者生命，但只有徹底解決排斥反應(yīng)，才能讓患者真正回歸正常生活。目前，UP421 正計劃推進進一步臨床試驗，目標(biāo)是讓 1 型糖尿病患者無需終身接受醫(yī)療管理，即可實現(xiàn)穩(wěn)定的血糖控制。國際青少年糖尿病研究基金會負(fù)責(zé)人表示，百年來糖尿病治療不斷發(fā)展，"范式轉(zhuǎn)變已然到來"。

7. 中國原創(chuàng)可降解封堵器問世，改寫先心病治療歷史

2025 年 10 月 23 日，《美國醫(yī)學(xué)會雜志》（JAMA）發(fā)布云南省阜外心血管病醫(yī)院/昆明醫(yī)科大學(xué)附屬心血管病醫(yī)院的研究成果：我國團隊自主研發(fā)的全球首款生物可降解房間隔缺損（ASD）封堵器正式問世。該封堵器不僅能安全有效關(guān)閉心臟缺損，還可在植入兩年內(nèi)完全降解，并誘導(dǎo)自身組織再生。

云南省阜外心血管病醫(yī)院潘湘斌教授攜新技術(shù)亮相聯(lián)合國

房間隔缺損是最常見的先天性心臟病類型之一，過去 20 余年，經(jīng)導(dǎo)管介入封堵術(shù)因微創(chuàng)優(yōu)勢成為首選治療方案，但傳統(tǒng)金屬封堵器會永久存留于患者體內(nèi)，遠(yuǎn)期可能引發(fā)心律失常、血栓、左心房入路受阻等并發(fā)癥。讓封堵器實現(xiàn)體內(nèi)自然降解，是全球心血管介入領(lǐng)域的重要研究方向。

我國科研團隊突破了可降解材料在放射線下不顯影等技術(shù)難題，創(chuàng)新開發(fā) "無輻射經(jīng)皮介入技術(shù)"，實現(xiàn)了可降解封堵器的毫米級精準(zhǔn)定位植入。這是 JAMA 創(chuàng)刊近 150 年來，首次刊發(fā)中國原創(chuàng)醫(yī)療器械相關(guān)研究，標(biāo)志著我國在高端醫(yī)療裝備領(lǐng)域，已成功打通從基礎(chǔ)材料研發(fā)、器械工程轉(zhuǎn)化到臨床驗證的完整創(chuàng)新鏈條，具備了定義下一代介入療法的能力。國際評審專家評價，這是 "自美國 Amplatzer 金屬封堵器問世近 30 年來，該領(lǐng)域最具里程碑意義的突破"。

8. CAR-NK 療法破局紅斑狼瘡，安全性與療效雙突破

2025 年 11 月 13 日，海軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院（上海長海醫(yī)院）風(fēng)濕免疫科趙東寶、高潔團隊在《柳葉刀》發(fā)布重磅研究：全球首次系統(tǒng)性運用 CAR-NK（嵌合抗原受體 NK 細(xì)胞）療法，成功治療數(shù)十名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者。

長海醫(yī)院風(fēng)濕免疫科團隊與患者合影

全球約有 800 萬名 SLE 患者，該病會對全身多個器官和系統(tǒng)造成嚴(yán)重?fù)p傷，引發(fā)長期疲勞、皮疹、疼痛等癥狀，嚴(yán)重時危及生命。此前，CAR-T 療法讓人類首次看到治愈 SLE 的希望，但該療法存在治療費用高昂、易引發(fā)細(xì)胞因子風(fēng)暴和感染等風(fēng)險，限制了其廣泛應(yīng)用。

長海醫(yī)院團隊率先探索的 CAR-NK 療法，能從根源上清除患者體內(nèi)致病的漿細(xì)胞。與 CAR-T 療法相比，CAR-NK 療法的殺傷能力相對溫和，安全性更易控制，且可提前量產(chǎn)，治療費用有望降至自體 CAR-T 療法的十分之一。臨床試驗結(jié)果顯示，治療后 6 個月，所有患者病情均得到有效控制，13 名患者維持低疾病活動狀態(tài)，10 名患者實現(xiàn)完全臨床緩解；隨訪超過 1 年的 9 名患者中，6 人保持完全緩解或低疾病活動度，無一例復(fù)發(fā)。

《柳葉刀》隨刊評論指出，這一成果標(biāo)志著 CAR 細(xì)胞療法在自身免疫病轉(zhuǎn)化領(lǐng)域邁出重要一步。盡管目前研究仍面臨隨訪時間較短、個性化用藥方案不明確等挑戰(zhàn)，但細(xì)胞療法的突破讓 SLE 等自身免疫疾病的治愈變得不再遙遠(yuǎn)。

9. 中國跨學(xué)科團隊破解 "外科打結(jié)" 難題，活結(jié)智能縫線亮相《自然》

2025 年 11 月 27 日，浙江大學(xué)交叉力學(xué)中心楊衛(wèi)院士團隊聯(lián)合浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院蔡秀軍院士團隊，在《自然》雜志發(fā)表重要研究成果：創(chuàng)新性提出 "Sliputure" 活結(jié)智能縫線，并成功應(yīng)用于外科縫合，破解了困擾醫(yī)學(xué)界多年的 "外科打結(jié)" 難題。

《自然》封面報道

在外科手術(shù)中，縫合傷口所用的 "外科結(jié)" 為死結(jié)，一旦打牢便難以調(diào)整：結(jié)過松可能導(dǎo)致傷口開裂，結(jié)過緊則可能阻礙局部血供，引發(fā)組織缺血壞死。此前，學(xué)界解決這一問題的主流思路是研發(fā)精密的電子力傳感器和反饋系統(tǒng)，而浙大團隊另辟蹊徑，從傳統(tǒng)力學(xué)角度尋找突破，通過跨學(xué)科合作實現(xiàn) "化繁為簡"。

該團隊整合力學(xué)、醫(yī)學(xué)、數(shù)學(xué)、材料、機械等多個學(xué)科的技術(shù)優(yōu)勢，設(shè)計出帶有活結(jié)、可編碼和傳遞 "精準(zhǔn)力度" 的智能縫線。手術(shù)中，當(dāng)醫(yī)生或機器人拉緊縫線打死結(jié)時，活結(jié)會自然解開，此時的拉力恰好為傷口愈合所需的最佳力度。臨床應(yīng)用顯示，這項技術(shù)使缺乏經(jīng)驗的年輕外科醫(yī)生的縫合精確度提升 121%，效果媲美高年資專家。

《自然》雜志以封面報道形式刊登了這一創(chuàng)新成果，盛贊其為 "四兩撥千斤" 式的智慧突破 —— 跨學(xué)科團隊用傳統(tǒng)力學(xué)原理，解決了現(xiàn)代高科技未能完美破解的臨床難題。

10. 皰疹疫苗實現(xiàn)多維保護，開辟慢病預(yù)防新路徑

2025 年 12 月 11 日，《細(xì)胞》雜志發(fā)布重磅研究：帶狀皰疹疫苗不僅能預(yù)防帶狀皰疹，還能顯著降低輕度認(rèn)知障礙的發(fā)生風(fēng)險，減緩疾病進程，降低癡呆導(dǎo)致的死亡風(fēng)險。此前，《自然》《美國醫(yī)學(xué)會雜志》《自然?醫(yī)學(xué)》等頂級期刊也發(fā)布了類似研究結(jié)果。

此外，2025 年 5 月《歐洲心臟雜志》及歐洲心臟病學(xué)會年會的研究，全面評估了皰疹疫苗接種與心血管事件的關(guān)聯(lián)。其中一項覆蓋百萬人的分析顯示，接種皰疹疫苗能使心血管病總體風(fēng)險降低 23%，保護效果可持續(xù) 8 年。

2025 年成為皰疹疫苗研究的 "豐收年"，一系列成果為慢病預(yù)防帶來革命性啟示，將預(yù)防思路引向 "感染與免疫" 這一全新領(lǐng)域，為心腦血管疾病等慢病的預(yù)防提供了安全性好、成本效益高的免疫干預(yù)新路徑。

帶狀皰疹、癡呆、心血管病的發(fā)病率均隨年齡增長顯著上升。我國目前約有 3.3 億心血管疾病患者、超 1699 萬癡呆癥患者，50 歲及以上人群每年新發(fā)帶狀皰疹約 156 萬例，每 3 人中就有 1 人一生中可能罹患帶狀皰疹。若皰疹疫苗的多維保護作用得到進一步證實，將惠及數(shù)以億計的人群，為全球慢病防控帶來深遠(yuǎn)影響。

參考來源

1. 醫(yī)學(xué)界. 2025 年全球十大臨床突破發(fā)布，中國 5 項成果入選 .

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7. 云南省阜外心血管病醫(yī)院 / 昆明醫(yī)科大學(xué)附屬心血管病醫(yī)院。全球首款生物可降解房間隔缺損封堵器研究 [J]. JAMA, 2025-10-23.

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9. Yang W, Cai X J. Sliputure: Intelligent slipknot suture for surgical closure[J]. Nature, 2025-11-27.

10. Xie M, Eyting M, Bommer C, et al. The effect of shingles vaccination at different stages of the dementia disease course[J]. Cell, 2025, 188(25): 7049-7064.E20.

11. 歐洲心臟雜志. Herpes vaccine and cardiovascular events: A million-person analysis [J]. European Heart Journal, 2025-05.

12. 2025 年歐洲心臟病學(xué)會年會. Research on the association between herpes vaccination and cardiovascular disease risk [C]. 2025.

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