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2025年度中國十大醫(yī)學(xué)研究評選 | 血液領(lǐng)域

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2025 年,一年一度的中國十大醫(yī)學(xué)研究評選正式啟動!2025年我國科學(xué)家在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域碩果累累,這些成就既彰顯了我國科研實力的穩(wěn)步提升,也為全球醫(yī)學(xué)發(fā)展注入重要力量。

梅斯醫(yī)學(xué)已連續(xù) 8 年權(quán)威發(fā)布年度十大醫(yī)學(xué)研究進展,今年依舊通過公開透明的線上評選機制,甄選出 “2025 年度最受矚目的中國十大醫(yī)學(xué)研究”。入選研究兼具原創(chuàng)性、突破性與引領(lǐng)性,對推動臨床實踐革新、提升醫(yī)療質(zhì)量具有深遠意義。

回望2025,中國科學(xué)家在血液領(lǐng)域亮點紛呈,哪些重磅研究能憑借硬核實力榮登榜單?讓我們共同期待!

梅斯醫(yī)學(xué)誠邀您投下寶貴的一票

1. 評選活動中,須本著公開、公平、公正的原則,保持正常的心態(tài)參與投票。

2. 禁止任何人采用任何形式進行刷票,投票以后臺實時監(jiān)測的真實數(shù)據(jù)為準(zhǔn),惡意刷票數(shù)據(jù)將做無效處理。

3. 本次投票按照投票結(jié)果及專家評分,評選出的“2025年度中國血液領(lǐng)域的十大醫(yī)學(xué)研究”。

4. 評選結(jié)果將陸續(xù)發(fā)布在“梅斯醫(yī)學(xué)”公眾號,敬請關(guān)注!

投票截止時間

2025年12月30日 00:00


NEJM:雷翀、張慧團隊牽頭國際 RCT 證實 ANH 未能減少心臟手術(shù)異體紅細胞輸注需求

Monaco F, Lei C, Bonizzoni MA, et al. A Randomized Trial of Acute Normovolemic Hemodilution in Cardiac Surgery. N Engl J Med. 2025;393 (5):450-460. doi:10.1056/NEJMoa2504948

空軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院(西京醫(yī)院)雷翀、張慧團隊參與的多國、隨機、單盲、實效性臨床試驗(ANH 研究),旨在解決心臟手術(shù)患者異體輸血費用高、血源短缺及并發(fā)癥多的臨床難題。既往 ANH 相關(guān)研究存在樣本量小、異質(zhì)性大等局限,指南推薦等級不高。

研究歷時 5 年半,納入 11 個國家 32 個中心的 2010 例心臟外科體外循環(huán)手術(shù)成人患者,隨機分配至 ANH 組(抽取≥650 mL 全血,按需輸入晶體液)或常規(guī)治療組。主要結(jié)局為住院期間至少輸注 1 單位異體紅細胞。

結(jié)果顯示,ANH 組 27.3% 患者、常規(guī)治療組 29.2% 患者達到主要結(jié)局(相對危險度 0.93,95% CI 0.81-1.07,P=0.34),兩組不良事件發(fā)生率相似。該結(jié)果將改寫心外科輸血指南,明確 ANH 無法減少異體紅細胞輸注需求。

發(fā)表期刊:N Engl J Med 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:雷翀、張慧 主要作者單位:空軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院(西京醫(yī)院)

Lancet:梅恒團隊首次報道體內(nèi) BCMA CAR-T 細胞治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤初步成果

Xu J, Liu L, Parone P, et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Lancet. 2025;406 (10500):228-231. doi:10.1016/S0140-6736 (25) 01030-X

華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院梅恒團隊開展的 Ⅰ 期臨床試驗,首次探索體內(nèi)生成(In Vivo)BCMA 靶向 CAR-T 產(chǎn)品 ESO-T01(EsoBiotec / 深圳普瑞金開發(fā))治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的效果。該產(chǎn)品采用具免疫屏蔽功能的慢病毒載體,針對傳統(tǒng) CAR-T 治療后復(fù)發(fā)及髓外疾病患者預(yù)后差的臨床痛點。

研究納入首批 4 例接受最低劑量治療的患者,ESO-T01 起始劑量為人體等效劑量的十分之一,卻展現(xiàn)出與現(xiàn)有 CAR-T 產(chǎn)品相當(dāng)?shù)乃幋鷦恿W(xué)特征。結(jié)果顯示,ESO-T01 成功根除髓外疾病,腫瘤部位 CAR-T 細胞浸潤增強,推測與病毒顆粒小、腫瘤歸巢能力優(yōu)相關(guān)。安全性方面,患者耐受性良好,CRS 發(fā)生與 CAR-T 細胞擴增一致。

發(fā)表期刊:Lancet 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:梅恒 主要作者單位:華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院

Lancet Haematology:張鳳奎團隊驗證 SYK 抑制劑索樂匹尼布治療溫抗體 AIHA 的持久療效與安全性

Zhao X, Sun J, Zhang Z, et al. Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study. Lancet Haematol. 2025;12 (2):e97-e108. doi:10.1016/S2352-3026 (24) 00344-2

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院張鳳奎團隊牽頭的多中心 Ⅱ 期臨床試驗,聚焦溫抗體自身免疫性溶血性貧血(AIHA)的創(chuàng)新治療。溫抗體 AIHA 占 AIHA 的 70-80%,發(fā)病機制與 SYK 激酶介導(dǎo)的自身抗體產(chǎn)生及紅細胞吞噬相關(guān),傳統(tǒng)治療后仍有部分患者療效不佳。研究采用隨機、雙盲、安慰劑對照設(shè)計,21 例患者按 3:1 比例分配接受索樂匹尼布或安慰劑治療 8 周,隨后進入開放標(biāo)簽階段。

結(jié)果顯示,索樂匹尼布組總體血液學(xué)反應(yīng)率 67%,持續(xù)反應(yīng)率 48%,24 周時血紅蛋白較基線提升 29.5g/L 并持續(xù)上升;5 周后 95% 患者脫離紅細胞輸注,溶血指標(biāo)顯著降低。安全性方面,索樂匹尼布組 3 級不良反應(yīng)發(fā)生率(25%)顯著低于安慰劑組(80%),且患者生活質(zhì)量量表評分顯著改善。

發(fā)表期刊:Lancet Haematology 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:張鳳奎、韓冰、張連生 主要作者單位:中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)、北京協(xié)和醫(yī)院、蘭州大學(xué)第二醫(yī)院

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Lancet Haematology:吳德沛、薛勝利團隊證實VA方案治療復(fù)發(fā)難治T-ALL 的療效與安全性

Cao HY, Zhang H, Zhang Y, et al. Venetoclax plus azacitidine in relapsed or refractory T-cell acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Haematol. 2025;12(12):e946-e955. doi:10.1016/S2352-3026(25)00284-4

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛、薛勝利團隊開展的多中心、單臂 Ⅱ 期臨床試驗,針對復(fù)發(fā) / 難治急性 T 淋巴細胞白血病(R/R T-ALL)傳統(tǒng)化療緩解率低、預(yù)后差的臨床困境。T 細胞早期分化階段高表達 BCL-2,為 BCL-2 抑制劑維奈克拉聯(lián)合去甲基化藥物的治療策略提供了理論基礎(chǔ)。

研究納入 15-70 歲 ECOG PS 評分 0-3 分的 R/R T-ALL 患者,采用 VA 方案(維奈克拉:100mg d1、200mg d2、400mg d3-d21 口服;阿扎胞苷:75mg/m2/d d1-d7 皮下注射)進行誘導(dǎo)治療。該研究首次前瞻性評估了維奈克拉聯(lián)合阿扎胞苷(VA)方案作為R/R T-ALL挽救治療的療效和安全性。

結(jié)果顯示,VA方案作為R/R T-ALL的挽救治療,提供了一種高效且低毒的無化療聯(lián)合方案,尤其適用于不能耐受高強度化療的患者。未來,更大規(guī)模的隨機對照試驗以及基于VA方案的新型聯(lián)合方案值得深入探索以進一步優(yōu)化T-ALL的治療策略。

發(fā)表期刊:Lancet Haematology 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:吳德沛、薛勝利 主要作者單位:蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院

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Lancet Haematology:劉啟發(fā)團隊證實半相合 PBSC + 無關(guān)臍帶血移植為無合適供者血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者提供更優(yōu)選擇

Yu S, Huang F, Xu N, et al. Haploidentical peripheral blood stem cells combined with bone marrow or unrelated cord blood as grafts for haematological malignancies: an open-label, multicentre, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2025;12(3):e190-e200. doi:10.1016/S2352-3026(24)00372-7

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院劉啟發(fā)團隊牽頭的 Ⅲ 期臨床試驗,聚焦無合適全相合供者的血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的造血干細胞移植策略優(yōu)化。研究對比了半相合外周血干細胞(PBSC)+ 骨髓移植與半相合 PBSC + 無關(guān)臍帶血移植的療效與安全性。

研究納入中國 7 家醫(yī)院 18-65 歲、ECOG PS 評分 0-2 分、HCT-CI 評分 0-2 分的初治異基因造血干細胞移植患者,按 1:1 隨機分組。結(jié)果顯示,與半相合 PBSC + 骨髓移植相比,半相合 PBSC + 無關(guān)臍帶血移植實現(xiàn)了更優(yōu)的 1 年無病生存率(DFS),且安全性更佳,為該人群提供了更理想的治療選擇。

發(fā)表期刊:Lancet Haematology 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:劉啟發(fā) 主要作者單位:南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院

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J Hematol Oncol:靳鳳艷團隊打破pPCL風(fēng)險分層模型桎梏!新型分期系統(tǒng)(PSS)助力實現(xiàn)精準(zhǔn)分層

Tian M, An G, Fu W, et al. Development and validation of a prognostic staging system for primary plasma cell leukemia. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):72. Published 2025 Jul 15. doi:10.1186/s13045-025-01723-0

吉林大學(xué)第一醫(yī)院靳鳳艷團隊聯(lián)合全國 26 個中心開展的回顧性研究,針對原發(fā)性漿細胞白血。╬PCL)的精準(zhǔn)預(yù)后分層難題。pPCL 是多發(fā)性骨髓瘤中侵襲性最強、預(yù)后最差的亞型,現(xiàn)有分期體系無法滿足臨床需求,導(dǎo)致個體化治療難以實施。

研究利用多中心真實世界數(shù)據(jù),基于臨床常規(guī)診斷中易獲取的三個變量(LDH、血小板減少、細胞遺傳學(xué)異常),創(chuàng)新性構(gòu)建了 pPCL 特異性分期系統(tǒng)(PSS)。該系統(tǒng)突破了現(xiàn)有風(fēng)險分層模型的局限,能更準(zhǔn)確預(yù)測患者生存預(yù)后,為臨床制定針對性治療策略提供了關(guān)鍵工具,具備臨床推廣應(yīng)用潛力。

發(fā)表期刊:Journal of Hematology & Oncology 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:靳鳳艷 主要作者單位:吉林大學(xué)第一醫(yī)院

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JAMA Oncol:黃河、胡永仙團隊證實 CAR-T 聯(lián)合達沙替尼為初治 Ph+ ALL 一線治療新策略

Zhang M, Fu S, Feng J, et al. Dasatinib and CAR T-Cell Therapy in Newly Diagnosed Philadelphia Chromosome–Positive Acute Lymphoblastic Leukemia: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Oncol. Published online April 17, 2025. doi:10.1001/jamaoncol.2025.0674

浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院 / 良渚實驗室黃河、胡永仙團隊開展的 Ⅱ 期臨床試驗,聚焦費城染色體陽性急性淋巴細胞白血。≒h+ ALL)的一線治療革新。傳統(tǒng) TKI 聯(lián)合治療雖改善療效,但長期生存率仍較低,核心痛點為完全分子緩解(CMR)率不足。研究納入 28 例新診斷 Ph+ ALL 成人患者,采用 “達沙替尼 + 長春瑞濱 + 地塞米松”2 周誘導(dǎo)治療,序貫 CD19 和 CD22 CAR-T 細胞治療,后續(xù)達沙替尼單藥維持。

結(jié)果顯示,誘導(dǎo)治療后所有患者均達完全血液學(xué)緩解(CHR),CD19 CAR-T 治療后 CMR 率升至 85%,序貫 CD22 CAR-T 治療后 CMR 率為 76%。安全性方面,無重度神經(jīng)毒性或高級別 CRS 發(fā)生,為 Ph+ ALL 提供了高療效、高安全性的一線治療新方案。

發(fā)表期刊:JAMA Oncol 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:黃河、胡永仙、張鴻聲 主要作者單位:浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院 / 良渚實驗室

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NEJM:施均團隊首次報道 BCMA 雙抗為 CD19 CAR-T 復(fù)發(fā) AIHA 患者提供二次挽救治療

Zhang L, Gao Z, Pan H, et al. BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy. N Engl J Med. 2025;392 (22):2282-2284. doi:10.1056/NEJMc2502297

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院施均團隊的臨床研究,針對 CD19 CAR-T 治療后復(fù)發(fā)的難治性自身免疫性溶血性貧血(AIHA)患者的治療困境。AIHA 難治 / 復(fù)發(fā)率高,多線治療失敗后患者合并癥多、致殘致死風(fēng)險高(10%-30%)。

研究發(fā)現(xiàn),2 例 CD19 CAR-T 治療后復(fù)發(fā)的 AIHA 患者,復(fù)發(fā)與 BCMA 陽性長壽命漿細胞持續(xù)存在相關(guān)。采用靶向 BCMA 的雙特異 T 細胞銜接器藥物 CM336 治療后,患者溶血明顯改善,血紅蛋白水平恢復(fù)正常,溶血指標(biāo)顯著下降,隨訪 6 個月仍維持無藥物治療緩解。不良反應(yīng)僅為 1 級皮膚硬結(jié)及低丙球蛋白血癥,無嚴(yán)重不良事件。該研究為 CAR-T 復(fù)發(fā) AIHA 患者提供了二次挽救策略,也為常規(guī)治療失敗患者開辟了新研究方向。

發(fā)表期刊:N Engl J Med 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:施均 主要作者單位:中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)

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NEJM:張磊團隊證實達雷妥尤單抗治療復(fù)發(fā)難治兒童免疫性血小板減少癥療效顯著

Sun T, Chen Y, Zhang L. Daratumumab in Relapsed or Refractory Pediatric Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2025;392 (20):2069-2071. doi:10.1056/NEJMc2501527

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)張磊團隊在New England Journal of Medicine期刊發(fā)表研究成果。研究發(fā)現(xiàn),達雷妥尤單抗治療兒童復(fù)發(fā)/難治性免疫性血小板減少癥(ITP)安全可靠,同時兼具起效迅速和療效持久的雙重優(yōu)勢,為該類疾病的治療提供了新策略。

結(jié)果顯示,在療效方面,達雷妥尤單抗治療兒童復(fù)發(fā)/難治性ITP起效迅速且療效持久。8周治療期內(nèi),共有90%的患者血小板計數(shù)達標(biāo)(≥50×109/L)。亞組分析顯示,在既往利妥昔單抗治療失敗或復(fù)發(fā)的患者中,8周治療期內(nèi)仍有高達86%的患者實現(xiàn)了血小板計數(shù)達標(biāo)。

在整個24周研究期間,達到血小板計數(shù)≥30×109/L和≥50×109/L的中位累積緩解持續(xù)時間分別為20.5周和19周。至第24周時,50%的患者維持了持續(xù)應(yīng)答,與現(xiàn)有二線治療方案相當(dāng)。此外,達雷妥尤單抗治療兒童復(fù)發(fā)/難治性ITP安全性良好,治療相關(guān)不良事件多為1級或2級。因此,該研究為CD38單抗在兒童ITP治療領(lǐng)域中的應(yīng)用提供了循證學(xué)依據(jù),也為未來的研究和臨床實踐提供了重要方向。

發(fā)表期刊:N Engl J Med 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:張磊 主要作者單位:中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)


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Blood:裴正康、沈樹紅領(lǐng)團隊揭示天冬酰胺酶相關(guān)胰腺炎在兒科ALL患者中的危險因素及結(jié)局

Chen C, Cai J, Wu X, et al. Risk factors and outcomes of asparaginase-associated pancreatitis in pediatric patients with ALL. Blood. 2025;146(20):2417-2427. doi:10.1182/blood.2025029785

由美國圣述德兒童研究醫(yī)院裴正康教授與上海兒童醫(yī)學(xué)中心沈樹紅教授牽頭的一項大型、多中心的回顧性研究,系統(tǒng)探討了兒童ALL治療中門冬酰胺酶相關(guān)胰腺炎(AAP)的發(fā)生機制、風(fēng)險因素及其對預(yù)后的影響,為臨床精準(zhǔn)治療提供了重要依據(jù)。

本研究基于中國兒童腫瘤專業(yè)委員會急淋多中心協(xié)作組方案(CCCG-ALL-2015),回顧性分析了2015年1月至2019年12月期間,全國20家主要醫(yī)療中心收治的7640例新診斷ALL患兒數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示,年齡≥10歲以及中高危ALL分型是發(fā)生AAP的獨立風(fēng)險因素。同時,后續(xù)門冬脫失及誘導(dǎo)治療第 46 天未緩解,是降低無事件生存率(EFS)的危險因素。尤為重要的是,研究指出對于早發(fā)型AAP的中高危ALL患兒,再次接受門冬酰胺酶治療可顯著改善5年無事件生存率。這一發(fā)現(xiàn)為臨床實踐中在替代方案有限的情況下,提供了重啟門冬酰胺酶治療的科學(xué)依據(jù)。

發(fā)表期刊:Blood 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:裴正康、沈樹紅 主要作者單位:美國圣述德兒童研究醫(yī)院、上海兒童醫(yī)學(xué)中心

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Blood:陳賽娟、沈楊、印彤團隊揭示急性髓系白血病蛋白組新亞型及衰老相關(guān)調(diào)控機制

Cheng WY, Yi X, Wang ZY, et al. Proteomic subtypes enrich current acute myeloid leukemia nomenclature and reflect intrinsic pathogenesis alongside aging. Blood. 2025;146 (22):2681-2695. doi:10.1182/blood.2024027692

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳賽娟、沈楊、印彤團隊的多組學(xué)研究,針對急性髓系白血。ˋML)異質(zhì)性強、老年患者預(yù)后差的臨床痛點。當(dāng)前 AML 分類多基于基因組和轉(zhuǎn)錄組,缺乏蛋白質(zhì)層面的系統(tǒng)解析,且未明確與衰老的關(guān)聯(lián)。研究整合 374 例新診斷 AML 患者的蛋白質(zhì)組、磷酸化修飾組、基因組、轉(zhuǎn)錄組及藥物篩選數(shù)據(jù),系統(tǒng)構(gòu)建了 8 個具有明確分子與臨床特征的蛋白質(zhì)組亞型。

首次在蛋白層面建立具有獨立預(yù)后價值的造血衰老評分(HAS),揭示巨核細胞 / 血小板相關(guān)蛋白網(wǎng)絡(luò)在 AML 衰老過程中的核心作用,為 AML 機制解析、預(yù)后分層與精準(zhǔn)治療提供新范式。

發(fā)表期刊:Blood 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:陳賽娟、沈楊、印彤 主要作者單位:上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院血液學(xué)研究所

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Blood:任瑞寶、劉萍團隊揭示 DCAF8 缺失削弱造血干細胞功能的分子機制

Xu P, Zhang X, Li D, et al. Loss of DCAF8 impairs hematopoietic stem cell function with cellular senescence via the DOCK11-CDC42 axis. Blood. 2025;146(12):1462-1475. doi:10.1182/blood.2024027335

瑞金醫(yī)院上海血液研究所任瑞寶、劉萍團隊的機制研究,聚焦造血干細胞(HSCs)功能衰退的分子調(diào)控網(wǎng)絡(luò)。HSCs 功能衰退是血液系統(tǒng)衰老及相關(guān)疾。ㄘ氀⒚庖邷p弱等)的關(guān)鍵因素,蛋白質(zhì)穩(wěn)態(tài)調(diào)控在其中的作用尚未明確。

研究發(fā)現(xiàn),CUL4-DDB1 泛素連接酶復(fù)合體的底物識別受體 DCAF8 在 HSCs 中高表達,且隨年齡增長顯著下調(diào)。Dcaf8 敲除小鼠模型顯示,DCAF8 缺失導(dǎo)致 HSCs 數(shù)量增加但自我更新能力下降,伴隨細胞極性喪失、DNA 損傷積累及早衰特征。分子機制上,DCAF8 直接介導(dǎo)鳥苷酸交換因子 DOCK11 的泛素化降解,其缺失導(dǎo)致 DOCK11 累積并激活 CDC42,進而引發(fā) HSCs 功能障礙,為干預(yù) HSCs 衰老提供了新靶點。

發(fā)表期刊:Blood 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:任瑞寶、劉萍 主要作者單位:瑞金醫(yī)院上海血液研究所

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Blood:糜堅青、李春蕊、章衛(wèi)平團隊證實 GPRC5D 全人源 CAR-T 治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤獲持久緩解

Pan M, Wang D, Xu J, et al. Fully Human anti-GPRC5D CAR T-Cell Therapy RD118 Induces Durable Remissions in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Blood. Published online October 21, 2025. doi:10.1182/blood.2025030559

瑞金醫(yī)院糜堅青、華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院李春蕊、瑞金醫(yī)院章衛(wèi)平團隊牽頭的 Ⅰ 期臨床試驗,針對復(fù)發(fā) / 難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)多線治療后復(fù)發(fā)的臨床困境,尤其是 BCMA CAR-T 治療后復(fù)發(fā)的患者缺乏有效手段。

研究納入 18 例患者(17 例 RRMM、1 例復(fù)發(fā) pPCL),中位既往治療線數(shù)為 5 線,38.9% 患者曾接受 BCMA CAR-T 治療。接受靶向 GPRC5D 的全人源 CAR-T 細胞療法 RD118 輸注后,總體緩解率(ORR)高達 94.4%,72.2% 患者達完全緩解 / 嚴(yán)格意義完全緩解(CR/sCR);BCMA CAR-T 復(fù)發(fā)患者 ORR 仍達 85.7%,髓外腫塊患者及 pPCL 患者均達 sCR。安全性方面,CRS 發(fā)生率 88.9%(以 1-2 級為主),僅 1 例 4 級 CRS 和 1 例 3 級 ICANS,無小腦毒性及治療相關(guān)死亡。中位隨訪 17 個月,中位無進展生存期(PFS)18.2 個月,12 個月 PFS 率 82.1%、總生存率(OS)93.3%。

發(fā)表期刊:Blood 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:糜堅青、李春蕊、章衛(wèi)平 主要作者單位:瑞金醫(yī)院血液內(nèi)科 / 上海血液學(xué)研究所、華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院

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Blood:趙維蒞團隊證實 ZR2 方案為老年初治彌漫性大 B 細胞淋巴瘤提供無化療新選擇

Xu PP, Zhu Y, Shi ZY, et al. A phase 2 study of zanubrutinib in combination with rituximab and lenalidomide in de novo diffuse large B-cell lymphoma. Blood. 2025;146 (21):2561-2573. doi:10.1182/blood.2025028649

瑞金醫(yī)院 / 上海血液學(xué)研究所趙維蒞團隊開展的 Ⅱ 期臨床試驗,聚焦≥75 歲初治彌漫性大 B 細胞淋巴瘤(DLBCL)患者的治療優(yōu)化。老年患者常不耐受傳統(tǒng)化療,亟需安全有效的無化療方案。研究納入 40 例患者,采用澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗和來那度胺(ZR2)方案,誘導(dǎo)期 6 周期(每 21 天 1 周期),緩解后由來那度胺維持治療最長 2 年。

結(jié)果顯示,ZR2 方案完全緩解(CR)率 65.0%,客觀緩解率(ORR)75.0%,2 年無進展生存率 67.1%,2 年總體生存率 82.4%,療效優(yōu)于傳統(tǒng) R-miniCHOP 且無嚴(yán)重心臟毒性。機制研究表明,ZR2 方案通過上調(diào)腫瘤細胞 HLA 分子、增強 cDC1 抗原呈遞功能,促進 CD8+ T 細胞克隆擴增及免疫記憶形成,為侵襲性淋巴瘤 “靶向微環(huán)境” 治療提供新方向。

發(fā)表期刊:Blood 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:趙維蒞 主要作者單位:瑞金醫(yī)院 / 上海血液學(xué)研究所

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J Hematol Oncol:麻彤輝、金芳芳團隊發(fā)現(xiàn)血漿外囊泡非經(jīng)典小非編碼 RNA 為胃癌新型生物標(biāo)志物

Yang P, Li Z, Chen X, et al. Non-canonical small noncoding RNAs in the plasma extracellular vesicles as novel biomarkers in gastric cancer. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):39. Published 2025 Apr 2. doi:10.1186/s13045-025-01689-z

南京中醫(yī)藥大學(xué)麻彤輝教授、金芳芳團隊首次利用PANDORA-seq 技術(shù)(克服 RNA 修飾的全景 RNA 測序),系統(tǒng)分析胃癌患者血漿細胞外囊泡(EV)中非經(jīng)典小非編碼 RNA(sncRNA)的表達譜,鑒定出由核糖體 RNA 衍生小 RNA(rsRNA)和轉(zhuǎn)運 RNA 衍生小 RNA(tsRNA)組成的新型生物標(biāo)志物,為胃癌早期診斷提供了創(chuàng)新思路。

研究者鑒定出 43 種差異表達的 sncRNA,其中三分子標(biāo)志物(S2/S7/S10)在全隊列中區(qū)分胃癌與健康人的敏感性為 80.42%,特異性 87.43%(AUC=0.91),對早期胃癌(I 期)的敏感性和特異性分別為 81.97% 和 81.44%。功能研究表明,該標(biāo)志物通過調(diào)控 ErbB/Hippo 信號通路參與胃癌發(fā)病。研究結(jié)果為胃癌的無創(chuàng)篩查提供了新工具,但其臨床轉(zhuǎn)化需更大樣本量的前瞻性驗證。未來可進一步探索該標(biāo)志物在療效監(jiān)測和機制研究中的應(yīng)用潛力。

發(fā)表期刊:Journal of Hematology & Oncology 通訊作者 / 關(guān)鍵作者:麻彤輝、金芳芳 主要作者單位:南京中醫(yī)藥大學(xué)

注:排名不分先后

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