新京報訊（記者張秀蘭）12月22日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息，通過優(yōu)先審評審批程序，批準(zhǔn)默克雪蘭諾（北京）醫(yī)藥有限公司申報的1類創(chuàng)新藥鹽酸匹米替尼膠囊（商品名為貝捷邁）上市，用于治療手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者，該藥也成為國內(nèi)首個獲批用于TGCT治療的一類創(chuàng)新藥。

TGCT既往又稱色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS），是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)出現(xiàn)進(jìn)行性加重的腫脹、僵硬及活動功能受限，嚴(yán)重影響患者的日常活動能力和生活質(zhì)量。若不進(jìn)行治療或病情復(fù)發(fā)，可能對骨骼、關(guān)節(jié)及周圍組織造成不可逆損傷。

貝捷邁是由和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的集落刺激因子-1受體（CSF-1R）抑制劑，此次獲批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在針對TGCT的系統(tǒng)性治療中，貝捷邁展現(xiàn)了基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評估的最高客觀緩解率（ORR），并伴隨臨床結(jié)局的顯著改善。上述結(jié)果已在2025年美國臨床腫瘤學(xué)會年會上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）大會公布的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，在中位隨訪時間14.3個月時，依據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評估，自研究起始即接受貝捷邁治療患者的ORR持續(xù)提升至76.2%。

北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示，“在中國，很多TGCT患者長期面臨著治療困境——除手術(shù)外，缺乏其他的治療選擇。對于腫瘤復(fù)發(fā)或無法手術(shù)切除的患者，手術(shù)治療也難以滿足其需求。貝捷邁在中國獲批，意味著臨床醫(yī)生有機(jī)會為患者提供療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，為這一難治性疾病的治療帶來了亟須的突破性進(jìn)展。”

校對 柳寶慶