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Nature Medicine

新型降脂靶點為心臟病患者帶來治療希望

治療高脂血癥的策略之一是在降低“壞膽固醇”水平的同時，提高患者依從性，降低其他含有ApoB的脂蛋白殘余風(fēng)險。隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的進(jìn)步，開發(fā)新的生物標(biāo)志物和化學(xué)療法以靶向脂質(zhì)代謝中特定途徑也成為可能。

脂蛋白(a)[Lp(a)]水平的升高為動脈粥樣硬化心血管疾病，包括冠心病、缺血性腦卒中、外周血管疾病、鈣化性主動脈瓣狹窄等的獨立危險因素。Lp(a)HORIZON試驗正是探索降低[Lp(a)]水平能否減少心臟病發(fā)作、中風(fēng)及死亡事件的臨床試驗。目前，該試驗已完成全球約7000例患者的入組，預(yù)計在2026年左右公布研究結(jié)果。

抗炎聯(lián)合降脂治療時代已來臨？

抗炎治療已成為動脈粥樣硬化的一個重要新靶點。Ziltivekimab是一種靶向白介素-6（IL-6）配體的人源單克隆抗體，可降低系統(tǒng)性炎癥和心血管風(fēng)險。目前有3項ziltivekimab相關(guān)臨床試驗正在開展：

• ZEUS試驗：探索抑制IL-6能否降低患有動脈粥樣硬化、慢性腎臟病且存在殘余炎癥風(fēng)險（定義為超敏C反應(yīng)蛋白水平升高）患者的心血管事件發(fā)生率。目前全球約有6300名患者完成入組，預(yù)計2026年底入組完成。

• HERMES試驗：探索抑制IL-6在射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭患者中的效果。

• ARTEMIS試驗：探索控制炎癥是否能有利于急性冠狀動脈綜合征患者的康復(fù)，并減少未來相關(guān)事件的發(fā)生。

劍指"癌中之王“

胰腺癌被稱為“癌中之王”，是最致命的惡性疾病之一，預(yù)計到2030年將成為癌癥的第二大死因。

KRAS

RMC-6236（daraxonrasib）是一款口服選擇性抑制劑，能夠靶向處于GTP結(jié)合（激活、ON）狀態(tài)的突變型及野生型RAS蛋白。RMC-6236相關(guān)試驗計劃在全球入組460例患者，以了解RMC-6236對無進(jìn)展生存期和總生存期的影響，相關(guān)結(jié)果預(yù)計在2026年公布。

轉(zhuǎn)移性乳腺癌的免疫療法

盡管乳腺癌的治療已取得了長足發(fā)展，但轉(zhuǎn)移性乳腺癌的治療仍有待提高，因為僅有部分患者能夠從現(xiàn)有的免疫療法或靶向治療中獲益。

BRIA-ABC試驗旨在探索Bria-IMT新型細(xì)胞免疫療法能否為既往接受過多線治療的患者帶來更好的療效。目前，該試驗已在40家醫(yī)學(xué)中心啟動患者招募工作，研究人員將通過對比Bria-IMT聯(lián)合免疫檢查點抑制劑和標(biāo)準(zhǔn)化療的療效，以了解Bria-IMT聯(lián)合免疫檢查點抑制劑能否延長患者總生存期。

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干細(xì)胞療法能否改善腦健康？

神經(jīng)干細(xì)胞治療研究（NEST試驗）旨在驗證從患者自身骨髓提取的干細(xì)胞能否改善神經(jīng)功能。這一試驗靈感來源于早期干細(xì)胞治療眼病的意外發(fā)現(xiàn)，研究人員發(fā)現(xiàn)接受視網(wǎng)膜干細(xì)胞手術(shù)的患者，神經(jīng)癥狀也有所改善，如部分患者恢復(fù)了運動或語言能力，甚至可以不使用輪椅。

目前，該研究的醫(yī)務(wù)人員已使用該方法治療了約200例患者，多數(shù)患者在治療后數(shù)周自我報告癥狀有所改善，部分患者甚至治療第二天癥狀即有所改變。雖然這種方式不能根治疾病，但對于既往缺乏有效治療手段的疾病，該療法可能是值得嘗試探索的方向，有望提升患者的生活質(zhì)量。

為青少年和成人“量身定做”的新型抗結(jié)核病疫苗

結(jié)核病仍是全球重大傳染病。現(xiàn)有卡介苗有助于保護(hù)嬰幼兒免受嚴(yán)重的全身性結(jié)核病的侵害，但對青少年和成年人的肺結(jié)核保護(hù)效果欠佳。因此仍需有效的成人疫苗來控制結(jié)核病。世界衛(wèi)生組織已將“開發(fā)針對成人和青少年的新型結(jié)核病疫苗”列為全球衛(wèi)生優(yōu)先事項。

一項正在進(jìn)行的2b期臨床試驗結(jié)果顯示，疫苗M72/AS01E可將有結(jié)核感染證據(jù)人群進(jìn)展為肺結(jié)核的風(fēng)險降低約50%。該試驗納入的患者多數(shù)結(jié)核分枝桿菌γ-干擾素釋放試驗（IGRA，診斷結(jié)核分枝桿菌感染的體外免疫學(xué)方法）結(jié)果為陽性，目的在于了解該疫苗在預(yù)防結(jié)核病方面的效用。來自南非威特沃特斯蘭德大學(xué)的Lee Fairlie教授表示，這是近一個世紀(jì)以來他們所知的極有希望的抗結(jié)核病疫苗。

長效HIV抗體有望讓HIV感染者告別每日用藥

艾滋病是由于HIV感染造成的傳染性疾病。現(xiàn)代抗病毒藥物的發(fā)展和“雞尾酒療法”的興起，已經(jīng)讓HIV感染患者能夠長期控制病情，并且達(dá)到與正常人相當(dāng)?shù)念A(yù)期壽命。但抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物（ART）也只能抑制病毒，并無法完全清除病毒。

RIO試驗正在嘗試了解感染HIV后盡早開始接受治療的患者停止每日服藥后，使用長效HIV抗體（可在體內(nèi)存活6個月）能否起到抑制病毒的作用？研究結(jié)果顯示，單次輸注長效HIV抗體的患者在5個月后，有75%的患者仍無需重新開始藥物治療，這一比例遠(yuǎn)高于輸注安慰劑的患者（11%），且安全性可控。部分患者甚至達(dá)到近2年未重新用藥治療。目前，研究人員正在開展后續(xù)研究，以探索長效HIV抗體與其他療法聯(lián)用能否提高治療效果。

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mRNA細(xì)胞療法治療重癥肌無力

重癥肌無力（MG）是由自身抗體介導(dǎo)的獲得性神經(jīng)-肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙的自身免疫性疾病。目前，MG的治療仍以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除為主?；颊咧饕乃劳鲈虬ê粑ソ摺⒎尾扛腥镜?。

mRNA細(xì)胞療法Descartes-08是重癥肌無力領(lǐng)域研發(fā)進(jìn)度較快的CAR-T細(xì)胞療法，其早期試驗結(jié)果積極，目前正在開展3期臨床試驗驗證療效。該療法治療周期為6周，每周輸注，部分患者治療后癥狀緩解期可長達(dá)一年甚至更久。2b期試驗結(jié)果顯示，大約有57%的患者在第6個月時達(dá)到癥狀表現(xiàn)最少，可基本等同于無疾病狀態(tài)，這一狀態(tài)可維持至12個月。未來，這類mRNA CAR-T細(xì)胞療法還有望延伸至其他自身免疫性疾病的治療，如系統(tǒng)性紅斑狼瘡和類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。

拉沙熱-狂犬病疫苗

拉沙熱是一種由拉沙病毒引起的急性病毒性疾病，人類感染拉沙病毒主要是通過接觸嚙齒動物尿液或糞便污染的食物或家居用品，也可發(fā)生人際間傳播。世界衛(wèi)生組織（WHO）將拉沙熱認(rèn)定為重大公共衛(wèi)生威脅，因其疾病流行、缺乏有效治療手段及高死亡率，拉沙熱疫苗研發(fā)尤為重要。

候選疫苗LASSARAB可同時預(yù)防拉沙熱和狂犬病，早期研究數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，其可激發(fā)患者體內(nèi)免疫反應(yīng)，所有接種兩劑疫苗的患者體內(nèi)均產(chǎn)生相應(yīng)抗體，且患者耐受性良好。預(yù)計該疫苗的首個人體試驗數(shù)據(jù)將在2026年5月收集完成。

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參考資料

[1] May, M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med 31, 3943–3947 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04083-x

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