文：澤平宏觀團隊

古代的皇帝平均壽命也才三四十歲，隨著現(xiàn)代醫(yī)學的發(fā)展，我國人均預期壽命延長到了79歲，翻了一倍多。

未來借助AI的算力和大模型，有沒有可能攻克絕癥，突破人類的壽命極限？

我們知道，傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)有“三個十定律”，一款新藥研發(fā)要耗時10年、耗資10億美金、成功概率只有10%，又慢、又貴、又難，這是制藥行業(yè)的瓶頸。

那么，未來AI有沒有可能突破創(chuàng)新藥的瓶頸？有沒有可能把人類壽命的上限再次大幅提高？

我們先要搞懂藥物研發(fā)的基本邏輯。以癌癥為例，癌癥就像身體里的一把“鎖”壞了，這就是“靶點”，我們需要造一把“鑰匙”去修好它，這就是“先導化合物”。

在傳統(tǒng)制藥邏輯下，這極其困難：首先，你很難看清“鎖”的內部結構，尋找靶點難度極大；其次，為了配鑰匙，科學家只能在浩如煙海的已知化合物庫里，大海撈針，一個個去試，去篩選。這有點像碰運氣，試錯，效率很低。

那么，AI如何突破創(chuàng)新藥研發(fā)的難題？

AI在兩個環(huán)節(jié)發(fā)揮了革命性作用：

第一就是找準“鎖”，就是發(fā)現(xiàn)靶點。AI能深度挖掘海量生物醫(yī)學數(shù)據(jù)，快速識別與疾病關聯(lián)的潛在靶點，比人工尋找效率高很多。這里必須要提一個革命性的技術——蛋白質結構解析。以前科學家要弄清蛋白質3D結構非常難，現(xiàn)在像AlphaFold這樣的AI模型，能在幾分鐘內預測出蛋白質的結構。這就相當于AI幫我們開了天眼，直接看清了“鎖芯”的構造。

第二是分子設計，就是對癥下藥、配“鑰匙”的效率更高。有了AI技術，看清了鎖，就不需要再去大海撈針了。AI采用“藥物從頭設計”的方法，根據(jù)靶點的結構，利用生成式AI，直接生成一個全新的、能完美匹配的分子，這就把開鎖的鑰匙也就是治療絕癥的創(chuàng)新藥直接造出來了，這種方法更直接、更快、成本更低。

那么，既然AI創(chuàng)新藥效果這么好，現(xiàn)在進展如何？

當前巨頭們紛紛入局AI創(chuàng)新藥，它早已不是理論探討了，而是在取得快速的實際進展。

比如，我國有一家AI制藥企業(yè)，英矽智能，面向特發(fā)性肺纖維化的一款新藥，是全球進展最快的AI藥物之一，已經(jīng)進入臨床IIa期，試驗數(shù)據(jù)非常好，這是AI制藥賽道的里程碑事件。

未來，AI技術尋找臨床前候選化合物的效率大幅提升，試錯成本降低到十分之一，時間縮短到三分之一，成本降低到五分之一。

阿斯利康、禮來這樣的大型跨國藥企都在布局AI制藥，并且密集加倉中國公司，比如禮來與晶泰科技、英矽智能達成了多項合作。

還有科技巨頭，國外像谷歌、OpenAI，國內像百度、字節(jié)、騰訊、華為，都在積極布局AI制藥領域。剛才說的AlphaFold蛋白質模型就是由谷歌旗下的 DeepMind團隊開發(fā)的。

最近，英偉達宣布與禮來合作，共建全球制藥行業(yè)首個專屬的“AI工廠”，打造一臺由1000塊GPU構建的超級計算機。

盡管前景廣闊，但我們必須清醒地認識到，AI制藥還有三座大山要翻越：數(shù)據(jù)、黑箱、臨床。

第一座大山是制藥數(shù)據(jù)質量。AI的燃料是數(shù)據(jù)。公開數(shù)據(jù)庫中的數(shù)據(jù)往往不完整，而且因為實驗標準不一、一致性差，“喂”給AI的“口糧”質量不高，將會影響AI模型訓練效果。

第二座大山是AI制藥模型。現(xiàn)有的深度學習模型很多是“黑箱”，擅長發(fā)現(xiàn)“相關性”，但難以確定“因果性”。而制藥是容錯率最低的科學，關系人的生命安全，必須知其然、還要知其所以然。

第三座大山是臨床試驗的殘酷考驗。AI目前只是加速了前期藥物發(fā)現(xiàn)，但它能否通過臨床試驗，大規(guī)模用在人體上，還需要時間的檢驗。

最后，AI制藥究竟能不能幫我們活到120歲？我認為，大有希望，盡管還有很多難題需要解決，但正在取得革命性積極進展。

AI制藥正在攻克那些曾經(jīng)“無藥可醫(yī)”的疾病，比如癌癥、罕見病等等，將大大提高人類的壽命上限，還將提升人類的生命質量，除了活得長，還要活得好。AI制藥領域將誕生偉大的公司和機會。

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