近日，南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬蘇州醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科開(kāi)展的“自體脂肪來(lái)源基質(zhì)血管組分（SVF）治療運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病（漸凍癥）”I期臨床研究取得積極進(jìn)展。該研究首次在國(guó)內(nèi)將SVF技術(shù)應(yīng)用于漸凍癥治療，初步結(jié)果證實(shí)其安全性良好，并在部分患者中觀察到癥狀改善，為這一既往缺乏有效療法的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病提供了新方向。

突破性技術(shù)：從脂肪中提取“修復(fù)細(xì)胞群”

漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）是一種進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，患者運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元逐漸死亡，導(dǎo)致肌肉萎縮、癱瘓甚至呼吸衰竭。目前全球范圍內(nèi)尚無(wú)有效根治手段，現(xiàn)有藥物僅能延緩部分病程。SVF技術(shù)是一種基于自體脂肪的再生醫(yī)學(xué)方案。江蘇省醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員，該院黨委副書(shū)記、院長(zhǎng)李敬偉介紹，SVF是從患者自身脂肪組織中提取的含多種活性細(xì)胞的混合物，包括脂肪來(lái)源干細(xì)胞、免疫細(xì)胞及血管基質(zhì)細(xì)胞等，可通過(guò) “多向分化、免疫調(diào)節(jié)、分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子” 等機(jī)制，促進(jìn)神經(jīng)組織修復(fù)與再生。最重要的是，該技術(shù)源于自體，無(wú)排異風(fēng)險(xiǎn)；無(wú)需基因改造，安全性更高；一次脂肪抽取，即可快速制備。

臨床研究：安全性良好，近六成患者癥狀改善

自2024年7月啟動(dòng)以來(lái)，該研究已對(duì)近30名漸凍癥患者完成治療。結(jié)果顯示：1、安全性突出：所有治療均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件，少數(shù)患者出現(xiàn)輕微頭痛、低熱或注射部位疼痛，均在對(duì)癥處理后迅速緩解。2、癥狀改善：首次治療后，57.7%的患者自覺(jué)癥狀改善（如局部肌力改善等），15.4%病情穩(wěn)定；二次治療后，穩(wěn)定率進(jìn)一步提升至42.3%。3、特色病例：一名多系統(tǒng)萎縮患者經(jīng)SVF治療后，語(yǔ)言清晰度顯著提升；部分漸凍癥患者次日即感到主觀癥狀減輕。

該院神經(jīng)內(nèi)科團(tuán)隊(duì)表示，研究發(fā)現(xiàn)女性患者及病程較短者療效更優(yōu)。例如，女性患者療效更好的概率可達(dá)男性的數(shù)十倍，病程每延長(zhǎng)1個(gè)月，療效下降35.3%。團(tuán)隊(duì)強(qiáng)調(diào)，早期干預(yù)是延緩疾病進(jìn)展的重要窗口。“SVF不僅是一種技術(shù)突破，更是一種治療理念的創(chuàng)新——通過(guò)調(diào)動(dòng)患者自身修復(fù)能力，為神經(jīng)退行性疾病提供‘再生動(dòng)力’。”李敬偉表示。

本研究的主要研究者、該院神經(jīng)內(nèi)科主任蔡增林表示：“SVF療法為我們打開(kāi)了一扇新的大門。 雖然目前仍處于早期臨床探索階段，但它在安全性和改善患者生活質(zhì)量方面展現(xiàn)出的潛力毋庸置疑。我們將繼續(xù)推進(jìn)研究，目標(biāo)是讓這項(xiàng)技術(shù)最終能真正為延緩、乃至阻止‘漸凍’進(jìn)程貢獻(xiàn)力量?！蹦壳?，醫(yī)院正進(jìn)一步追蹤患者長(zhǎng)期療效，并計(jì)劃通過(guò)更大樣本研究明確SVF的免疫調(diào)節(jié)與神經(jīng)保護(hù)機(jī)制。未來(lái)，該技術(shù)有望與基因檢測(cè)、分子影像等結(jié)合，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療下的個(gè)體化治療。