為人體內(nèi)的 “戰(zhàn)士”T細(xì)胞，裝上能識(shí)別、定位的“導(dǎo)航頭”CAR，將其改造為“超級(jí)戰(zhàn)士”，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)癌細(xì)胞的精準(zhǔn)清除——這是我們熟知的CAR-T療法，已經(jīng)為不少血液腫瘤患者帶去了新希望。

不僅是治療血液腫瘤，這群 “超級(jí)戰(zhàn)士”能不能開(kāi)辟新的“戰(zhàn)場(chǎng)”，為更多病癥帶來(lái)治療新可能呢？

針對(duì)這個(gè)問(wèn)題，新區(qū)企業(yè)馴鹿生物給出了自己的回答。

10月16日，馴鹿生物宣布，國(guó)際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《Cell》在線發(fā)表了其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的研究結(jié)果。

作為生命科學(xué)領(lǐng)域的頂尖學(xué)術(shù)期刊，《Cell》與《Nature》《Science》并稱為“CNS三大頂級(jí)期刊”。

馴鹿生物的CAR-T療法登上《Cell》，代表著來(lái)自新區(qū)的細(xì)胞治療創(chuàng)新力量正贏得全球矚目。

多發(fā)性硬化癥治療新突破

據(jù)介紹，本次登上《Cell》的研究成果，在全球首次證實(shí)了CAR-T細(xì)胞療法治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的安全性和有效性。

多發(fā)性硬化癥，這是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的自身免疫性脫髓鞘疾病，被稱為“中青年神經(jīng)健康殺手”。常見(jiàn)癥狀包括感覺(jué)和視覺(jué)障礙、運(yùn)動(dòng)和協(xié)調(diào)障礙等，嚴(yán)重時(shí)患者甚至?xí)霈F(xiàn)行走困難或癱瘓。

本次研究，由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)的研究者發(fā)起，共有5例進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥患者參與。

研究中，5位患者都接受了單次伊基奧侖賽注射液輸注——這是馴鹿生物自主研發(fā)且全流程自主生產(chǎn)的CAR-T產(chǎn)品，2023年6月獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤，至今已惠及數(shù)百名多發(fā)性骨髓瘤患者，更吸引了歐洲、非洲、東南亞等地的40多位海外患者來(lái)中國(guó)接受治療。

在患者們接受輸注后，觀察到了顯著療效：所有患者的行動(dòng)能力、手部功能和行走速度都有提升，腦脊液中的“壞分子”完全消失或顯著減少，且病情停止進(jìn)展。更重要的是，治療安全性良好，80%患者只有短暫、輕微的反應(yīng)，沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重副作用。

“這是我們?cè)诩?xì)胞治療領(lǐng)域邁出的重要一步?！蓖鮽ソ淌诮榻B，一直以來(lái)，進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥都是醫(yī)學(xué)界的難題，傳統(tǒng)藥物無(wú)法阻止其進(jìn)行性惡化的病程。而在本次研究中，83%的難治性患者在接受治療后實(shí)現(xiàn)了無(wú)需藥物維持的長(zhǎng)期臨床緩解，這意味著：多發(fā)性硬化癥治療，有了新的可能。

向自身免疫性疾病拓展

顯著療效和良好安全性，這樣的成果令人鼓舞。值得一提的是，這也是《Cell》首次發(fā)表靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法成功治療自身免疫性疾病的研究成果，標(biāo)志著該領(lǐng)域的重要科學(xué)突破。

近年來(lái)，CAR-T細(xì)胞療法在惡性血液腫瘤治療領(lǐng)域的應(yīng)用已廣為接受，同時(shí)，面向自身免疫性疾病這一僅次于腫瘤領(lǐng)域的第二大藥物市場(chǎng)，學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界亦在探索新的可能。作為細(xì)胞治療賽道的“領(lǐng)跑者”，馴鹿生物就是國(guó)際上最早把CAR-T療法應(yīng)用于自免領(lǐng)域的企業(yè)之一，早在2022年，團(tuán)隊(duì)就在新區(qū)遞交了第一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法治療自免疾病的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

數(shù)年探索，如今，伊基奧侖賽注射液已在中美兩國(guó)獲批多項(xiàng)自免適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，涵蓋多發(fā)性硬化癥、重癥肌無(wú)力、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等，都是自免領(lǐng)域目前難以攻克的頑疾。

“本次成果登上《Cell》，證明了伊基奧侖賽在自身免疫性疾病領(lǐng)域的治療潛力?！瘪Z鹿生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)埥鹑A表示，“未來(lái)，我們將繼續(xù)加速全球布局，依托完整的自主研發(fā)和生產(chǎn)體系，推動(dòng)更多創(chuàng)新細(xì)胞療法的臨床轉(zhuǎn)化，為自身免疫性疾病患者帶來(lái)根本性的治療突破?！?/p>

從血液腫瘤到自身免疫性疾病，馴鹿生物的探索與拓展，正改寫著許多難治性疾病的治療格局，也為越來(lái)越多患者帶去新希望。

錨定創(chuàng)新，這支牢牢掌握藥物臨床開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)能力的團(tuán)隊(duì)，還將向更廣闊的舞臺(tái)邁進(jìn)。新區(qū)馴鹿，奔跑不息。

素材來(lái)源 | 生命健康辦、馴鹿生物

編輯 | 高媛

發(fā)布 | 徐雅瑩、吳小榮

審核 | 王馨