約2/3免疫性血小板減少癥（ITP）患者面臨激素治療失效或復(fù)發(fā)風險，長期用藥副作用與出血風險更成臨床管理痛點。隨著二線治療藥物TPO受體激動劑（TPO-RA）的革新應(yīng)用，如何把握治療時機、優(yōu)化個體化策略成為關(guān)鍵命題。

本期#RISE升板大家談 特邀復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院程韻楓教授，聚焦三大核心維度：

? 激素耐藥與難治性ITP的破局思路

? TPO-RA早期干預(yù)的循證突破

? 提升長期依從性的系統(tǒng)性策略

從真實臨床場景出發(fā)，深入解析口服TPO-RA阿伐曲泊帕在快速升板、給藥便捷及特殊人群安全性中的實踐價值，結(jié)合前沿研究為ITP全程管理提供創(chuàng)新視角。

Q:當前ITP患者最突出的治療難點是什么

ITP是一種臨床異質(zhì)性非常高且具有慢性復(fù)發(fā)特征的自身免疫性疾病。在實際診療中，我認為當前ITP患者最突出的治療難點主要體現(xiàn)在以下幾個方面：

首先，部分患者對一線糖皮質(zhì)激素治療的反應(yīng)率有限。以中國成人ITP為例，研究數(shù)據(jù)顯示，大約30%的患者對一線糖皮質(zhì)激素治療初始反應(yīng)不佳，另30%~40%患者或在減量過程中出現(xiàn)復(fù)發(fā)，導(dǎo)致疾病遷延或轉(zhuǎn)化為慢性。而長期反復(fù)使用激素會帶來高血壓、高血糖、骨質(zhì)疏松等顯著副作用，大大影響患者生活質(zhì)量。

其次，ITP的二線治療中雖然TPO受體激動劑（TPO-RA）和免疫抑制劑的可及性不斷提升，但仍有部分患者對多種治療手段應(yīng)答不理想，被歸為難治性ITP，這部分患者的出血風險和經(jīng)濟負擔都明顯增加。

此外，如何在實現(xiàn)有效升血小板的同時，改善患者的長期依從性與生活質(zhì)量，也是一大挑戰(zhàn)。很多ITP患者需要長期、甚至終身管理，而不合理的用藥方案或藥物帶來的副作用會降低依從性，影響治療的療效。

最后，ITP患者的個體化管理需求日益突出。例如在老年人、合并肝病或高復(fù)發(fā)風險人群中，如何根據(jù)患者的具體情況制定安全、有效的治療策略，仍缺乏足夠的循證支持和實踐經(jīng)驗。

綜上，目前我們最大的挑戰(zhàn)是：在提高有效率、降低復(fù)發(fā)率的基礎(chǔ)上，為不同類型和治療階段的患者提供更加精準、持續(xù)、安全和經(jīng)濟可及的全程管理。未來，希望通過更多新藥物和真實世界研究，為ITP患者帶來更優(yōu)化的治療路徑和生活質(zhì)量提升。

Q：隨著TPO-RA在ITP治療中的應(yīng)用日益廣泛，目前相關(guān)藥物的適應(yīng)癥主要聚焦于慢性ITP人群。那么，在一線治療效果欠佳、進入持續(xù)性階段的ITP患者中，臨床上可以考慮哪些有效的橋接治療策略？

免疫性血小板減少癥（ITP）可依據(jù)不同病程將患者定義為新診斷、持續(xù)性和慢性ITP三個階段。TPO-RA是慢性ITP患者二線治療的首選藥物之一，目前艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕均在國內(nèi)獲批上市。然而，隨著對ITP發(fā)病機制和藥物作用機制的進一步認識，越來越多的研究表明，新診斷及持續(xù)性ITP患者同樣可從TPO-RA治療中獲益，且TPO-RA的早期介入可能可以為患者提供更好的臨床獲益。

在一項多中心回顧性研究中，早期ITP患者（新診斷ITP患者和持續(xù)性ITP患者）和慢性ITP患者接受阿伐曲泊帕治療后，兩組患者中位血小板計數(shù)均得到明顯的提升，兩組患者的血小板應(yīng)答率（血小板計數(shù)≥50×10?/L）均超過90%（早期ITP患者組為91%，慢性ITP患者組為96%，組間差異無統(tǒng)計學(xué)意義，p=0.58）。在完全應(yīng)答（血小板計數(shù)≥100×10?/L）方面，兩組也表現(xiàn)出類似結(jié)果（早期ITP患者組為86%，慢性ITP患者組為81%，p=0.78），完全應(yīng)答率均高于80%。在中歐專家共識中提到，新診斷或持續(xù)性ITP患者可以考慮使用TPO-RA。因此，在臨床實踐中，對于一線治療治療無效的新診斷或持續(xù)性ITP患者，可以考慮TPO-RA用藥，盡快提升患者血小板計數(shù)、降低出血風險并改善患者生活質(zhì)量 。

Q：ITP作為慢性疾病，長期治療的依從性、生活質(zhì)量對患者康復(fù)意義重大。您在臨床中，如何提升患者用藥體驗和依從性？

ITP作為一種慢性疾病，患者的長期治療依從性和生活質(zhì)量直接影響療效與預(yù)后。在臨床實踐中，提升患者用藥體驗和依從性，可以采取以下策略指導(dǎo)患者規(guī)范化用藥及隨訪：

1、用藥方案簡便且安全：在藥物選擇上，優(yōu)先考慮具備方便性及安全性藥物。TPO-RA一類的藥物安全性較好，不同的泊帕類藥物各有特點。阿伐曲泊帕可隨餐服用，不受飲食影響，有效解決了部分患者因復(fù)雜用藥要求導(dǎo)致的依從性下降問題。同時，其較優(yōu)的肝腎安全性使其適用于更廣泛的患者人群，包括伴有肝腎功能異常的患者。簡化的給藥方式和良好的安全性有助于降低患者用藥負擔，提高長期治療的持續(xù)性和依從性。

2、強化健康教育與心理支持：系統(tǒng)地為患者及家屬普及ITP的疾病知識、治療目標及各類藥物的作用機制與可能的不良反應(yīng)，幫助患者全面認識慢性ITP的管理過程。通過多渠道宣教與個案隨訪，增強患者對規(guī)范治療的信任和主動性，緩解焦慮及負面情緒。同時，關(guān)注患者的心理健康，必要時聯(lián)合心理干預(yù)，促進其積極應(yīng)對疾病，提高整體生活質(zhì)量。

3、定期隨訪與個體化治療調(diào)整：建立規(guī)范的隨訪管理體系，定期動態(tài)監(jiān)測患者的血小板水平、藥物療效及安全性，及時發(fā)現(xiàn)并干預(yù)不良反應(yīng)或依從性問題。根據(jù)患者的具體臨床表現(xiàn)、生活方式及用藥體驗，靈活調(diào)整治療方案，實現(xiàn)治療的個體化、精細化管理。此外，針對依從性較差或存在特殊需求的患者，提供個性化的管理和用藥建議，進一步優(yōu)化療效，提高患者滿意度與長期治療的堅持率。

程韻楓

博士研究生導(dǎo)師，浦江人才，上海市優(yōu)秀學(xué)術(shù)帶頭人
復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科副主任，臨床醫(yī)學(xué)研究院副院長
中華醫(yī)學(xué)會血液分會血栓與止血學(xué)組委員
中國生理學(xué)會血栓與止血專業(yè)委員會委員
上海免疫學(xué)會血液免疫專業(yè)委員會委員
上海醫(yī)學(xué)會分子診斷分會委員兼秘書
中國老年醫(yī)學(xué)會血液分會委員及血小板疾病學(xué)組委員
中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會基因檢測技術(shù)分會副主任委員
中國醫(yī)療保健國際交流促進會分子診斷分會委員

中國病理生理學(xué)會實驗血液學(xué)專業(yè)委員會血管生物學(xué)組委員
世界華人前沿科技與臨床轉(zhuǎn)化專業(yè)委員會委員

Clinical Translational Medicine 雜志 編委

《Blood》雜志中文版編委

《血栓與止血》雜志編委

*此文僅用于向醫(yī)學(xué)人士提供科學(xué)信息，不代表本平臺觀點

編輯 |李逸玲

審校 | 劉剛