中國的干細胞臨床研究項目數(shù)量已位居全球第二。在中國臨床試驗注冊中心（ChiCTR），以「干細胞」為關(guān)鍵詞進行搜索，截至2024年9月，可以檢索到已有100多家醫(yī)療機構(gòu)和738項干細胞臨床研究項目在ChiCTR成功注冊，2024年有38項干細胞臨床研究項目在ChiCTR成功注冊。

中國干細胞臨床研究已進入蓬勃發(fā)展期，包括以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長三角地區(qū)、以深圳為代表的珠三角地區(qū)、以湖南為代表的自由貿(mào)易試驗區(qū)、以海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)為代表的「醫(yī)療特區(qū)」等等。

這些地域集群正在各自發(fā)力積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)制高點，北京市政府將干細胞視為「十四五」期間重要的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、上海市則以政策紅利為引領(lǐng)，采取多元化措施穩(wěn)步推進干細胞領(lǐng)域發(fā)展、深圳市政府在政策層面大力支持干細胞技術(shù)發(fā)展...

其中，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是全國唯一的國家級醫(yī)療特區(qū)，擁有國家賦予「特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營、特許國際醫(yī)療交流」先行先試的政策優(yōu)勢。

2024 年 12 月，海南通過了《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進規(guī)定》(以下簡稱為《規(guī)定》)，從政策法規(guī)層面再次大力支持干細胞等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用?！兑?guī)定》共二十八條，涵蓋了臨床試驗、轉(zhuǎn)化應(yīng)用、價格申請等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，將于2025年2月1日起施行。

海南一直是推進干細胞等新型生物技術(shù)轉(zhuǎn)化落地的排頭兵。早在2013年，國務(wù)院批復(fù)設(shè)立先行區(qū)，并賦予其九大政策紅利（又稱為「國九條」），包括可申報開展干細胞臨床研究等前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目；2019年，國家再次發(fā)文支持先行區(qū)申報開展干細胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，也稱為「新國九條」；2020年6月，海南立法支持先行區(qū)的醫(yī)療機構(gòu)可在本區(qū)域內(nèi)開展干細胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，即「先行區(qū)條例」。

有業(yè)內(nèi)人士指出，最新的法案是國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域最具實質(zhì)性的政府法規(guī)之一，它以法律形式為細胞治療等前沿生物醫(yī)學(xué)技術(shù)注入強勁的政策動力，甚至?xí)檎麄€醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展帶來深遠影響。

新規(guī)放寬醫(yī)療機構(gòu)資質(zhì)提出政府定價收費

干細胞技術(shù)是當前生物醫(yī)藥領(lǐng)域最熱門的賽道之一，然而，該產(chǎn)業(yè)存在「灰色地帶」，有從業(yè)者趁機渾水摸魚、虛假宣傳、夸大療效、鼓吹長壽夢、擾亂行業(yè)良性發(fā)展。

《規(guī)定》明確指出，在先行區(qū)內(nèi)重點支持開展細胞治療、基因治療、組織工程等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

不過，在《規(guī)定》中并未制定具體適應(yīng)癥。至于是否支持抗衰老研究，或許可以從已經(jīng)發(fā)布的法規(guī)中查找一些端倪。

《規(guī)定》未明確提到干細胞應(yīng)用于抗衰老研究，具體態(tài)度尚不可知。但是，根據(jù)此前發(fā)布的《先行區(qū)條例》和《規(guī)定（草案）》等法案，可以看出先行區(qū)大力支持干細胞技術(shù)的研究和應(yīng)用，并未否定抗衰老研究領(lǐng)域。因此，可以推測先行區(qū)支持合理科學(xué)推進干細胞抗衰老研究和成果轉(zhuǎn)化。

海南啟研干細胞抗衰老醫(yī)院院長黃國軍告訴健康界，就像每個藥品會有相應(yīng)的適應(yīng)癥，對于干細胞治療同樣如此，不同的療法適用于不同的適應(yīng)癥?！兑?guī)定》支持干細胞用于多種疾病與健康領(lǐng)域的，雖然沒有詳指明適應(yīng)癥，但其作為地方性法規(guī)，這是一個指引文件，相關(guān)適應(yīng)癥會以配套細則的方式進行規(guī)范和進一步明確。在雙軌制管理并行推行較快的國家或地區(qū)，技術(shù)研究和臨床試驗趨勢是一致的。

同時，《規(guī)定》第十六條詳細規(guī)定了不得開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用的情況，第十七條指出了需要加強對生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用的評估和監(jiān)督，第二十六條明確了違反本規(guī)定情況的處理辦法。這些規(guī)定有利于合法合理開展干細胞等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化工作，肅清行業(yè)發(fā)展亂象。

新法案也明確規(guī)定了發(fā)起主體醫(yī)療機構(gòu)的資質(zhì)，在先行區(qū)開展上述研究需要在具備三級甲等能力的醫(yī)療機構(gòu)開展，這些機構(gòu)需要具備與所申請開展的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用相適應(yīng)的診療科目及專業(yè)科室，從而規(guī)范和促進干細胞臨床研究。參與企業(yè)需要在樂城先行區(qū)內(nèi)注冊登記，具有獨立法人資格。

對此，黃國軍解釋道，其實新法案適應(yīng)了當下醫(yī)院的轉(zhuǎn)變趨勢，現(xiàn)在很多醫(yī)院正在從大而全轉(zhuǎn)向?qū)６?，對醫(yī)院資質(zhì)也做出了相應(yīng)的調(diào)整。

此前，從事干細胞臨床研究的備案醫(yī)療機構(gòu)或者開展干細胞藥物臨床試驗的機構(gòu)都要求在三級甲等醫(yī)院進行。此次《規(guī)定》對醫(yī)療機構(gòu)采取了較為靈活的支持措施，不再對其提出三甲醫(yī)院的相關(guān)硬性條件，而是讓其對標三甲醫(yī)院標準，提升機構(gòu)的專科建設(shè)水平，進而提升其綜合服務(wù)能力。

值得一提的是，新規(guī)首次明確了人們普遍關(guān)心的細胞治療費用問題。《規(guī)定》中明確指出，定價費用由政府把關(guān)，先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)在獲準生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，應(yīng)當向省醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門申請價格備案，主管部門完成價格備案后應(yīng)當向社會公示，先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)按照公示價格收費，接受社會監(jiān)督。

「我認為，提出收費是較以往相關(guān)法規(guī)一個比較大的變化。此前，也有地區(qū)對干細胞治療提出過定價，但主要是某些區(qū)域相關(guān)主管部門對于其轄區(qū)內(nèi)的大型醫(yī)院針對局部技術(shù)和某類適應(yīng)癥給出的收費指導(dǎo)，新法案則是將特例變成一個政府指導(dǎo)標準?！裹S國軍說。

檔然，每一個指導(dǎo)標準的確立和實行都意味著主管部門在前期做了大量的基礎(chǔ)工作，也意味著監(jiān)督管理手段越來越精細化、科學(xué)化、智能化。既能依法依規(guī)放得開，也能依法依規(guī)管得住。黃國軍表示，這是技術(shù)、診療、信息、管理等多個角度的進步，也是從醫(yī)療從業(yè)者到公眾對于新事物認知的進步。

先行先試未來1-2年有望在全國推行

回溯我國干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，期間經(jīng)歷了從混亂到清零再到重啟并快速發(fā)展等不同階段：

2007-2012年，中國將干細胞療法作為「醫(yī)療手段」而非「藥物」進行監(jiān)管，這造成了混亂的局面；

2012年1月，原衛(wèi)生部叫停中國大陸境內(nèi)所有的干細胞治療活動；

在2004-2012年間，原國家藥監(jiān)局受理的10項干細胞新藥注冊申請也全部被清零，中國大陸的干細胞藥物開發(fā)回到了原點；

2018年，國家藥監(jiān)局明確了細胞制品可按藥品評審程序進行注冊和監(jiān)管，開始新受理干細胞療法的IND。

這是一個重要的轉(zhuǎn)折點，預(yù)示著中國重啟干細胞治療在臨床的應(yīng)用，為國內(nèi)干細胞新藥開發(fā)指明了方向。

目前，中國大陸的干細胞研究實行「雙軌制」，干細胞產(chǎn)品按藥品進行管理，干細胞臨床研究備案管理制度繼續(xù)保留，形成了藥品監(jiān)管部門、衛(wèi)生健康管理部門「雙重監(jiān)管」的管理體系。

即衛(wèi)生健康管理部門監(jiān)管干細胞臨床研究，相關(guān)臨床研究機構(gòu)以及臨床研究項目均須備案后才可實施研究；藥監(jiān)部門監(jiān)管干細胞新藥的注冊臨床試驗，按照臨床試驗?zāi)驹S可制度獲得臨床試驗許可，完成新藥的探索性和確證性試驗后，再提交上市申請。

黃國軍指出，「需要明確將細胞醫(yī)療技術(shù)活動和細胞藥物研發(fā)區(qū)分開，海南省此前的相關(guān)政策以及發(fā)布的最新法案針對的都是醫(yī)療機構(gòu)開展的干細胞臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，而非干細胞藥物的申報?！?/p>

這也與此前的數(shù)據(jù)相一致。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，自2021年中國干細胞新藥實行臨床試驗?zāi)驹S可制度（IND）至今，上海市、北京市、廣東省占據(jù)了干細胞新藥研發(fā)的半壁江山，而目前海南省尚無已獲得IND干細胞藥物的研發(fā)企業(yè)。

新法案對干細胞臨床研究和藥物研發(fā)是否會有影響？具體會帶來哪些改變？

「該法案目前看是地方性行為標準，至于對干細胞臨床研究和藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)的影響還需要看后續(xù)具體的實施情況。」九芝堂美科運營總監(jiān)于樹凱對健康界指出，先行區(qū)主要起先行先試的示范作用。

黃國軍表示，新法案的主要作用是示范引領(lǐng)作用，規(guī)范行業(yè)發(fā)展。對于干細胞藥物研發(fā)，雖然整體影響有限，但還是會有一定的促進作用。

「樂城最大的優(yōu)勢之一是其本身是一個醫(yī)療機構(gòu)集群所在地，可以配合國內(nèi)和國際的生物技術(shù)公司完成臨床前研究及臨床研究，得到的數(shù)據(jù)能夠佐證或者幫助生物技術(shù)公司申請IND。這些有助于加大國內(nèi)干細胞藥物的批復(fù)，促進藥物的快速上市。」黃國軍說。

比如，新法案中，提到真實世界數(shù)據(jù)可以為干細胞藥品在國內(nèi)上市申請?zhí)峁?shù)據(jù)參考。第十八條規(guī)定指出，準予轉(zhuǎn)化應(yīng)用的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，申請開展藥物臨床試驗，符合國家有關(guān)規(guī)定的，可以將已獲得的轉(zhuǎn)化應(yīng)用結(jié)果作為技術(shù)性申報資料提交，用于藥品注冊申報參考。

新法案還規(guī)定了收費問題，即政府明確提出定價收費信息，并開展相關(guān)的試點工作。黃國軍認為，這做到了有法可依，在法律框架準則內(nèi)開展新技術(shù)新業(yè)務(wù)的研究與應(yīng)用，有助于規(guī)范和促進干細胞研究的規(guī)范化和科學(xué)化、減少干細胞行業(yè)亂象，以及探索合理的行業(yè)發(fā)展模式。

在他看來，隨著試點的推進，如果進展良好，或許未來1-2年就會相繼在全國其他具備相應(yīng)醫(yī)療水平、醫(yī)療能力和客戶等資源的地區(qū)推行。

于樹凱也補充道，「明確收費確實有助規(guī)范化產(chǎn)業(yè)發(fā)展，并探索產(chǎn)業(yè)的盈利模式，更重要的一點是破冰，這是整個行業(yè)向前邁出了一步。開了這個先例之后，相信其他自貿(mào)區(qū)之后也會陸續(xù)跟進和推廣?！?/p>

「這確實是從政策層面推動干細胞在內(nèi)前沿醫(yī)療技術(shù)從探索試驗階段走向規(guī)范化應(yīng)用階段的一次重要轉(zhuǎn)變。一定層面上，表明政府進一步加大對干細胞產(chǎn)業(yè)支持力度的決心，也是對現(xiàn)有技術(shù)成熟度和安全性的認可。隨著試點工作的推進，相信不久的將來很可能會呈現(xiàn)出星星之火燎原之勢?！挂幻杉毎I(lǐng)域從業(yè)人士對健康界表示。

*以上觀點僅代表醫(yī)療機構(gòu)和生物醫(yī)藥企業(yè)意見。

1、《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進規(guī)定》解讀，海南人大網(wǎng)，2024年12月5日

2、海南省人民代表大會常務(wù)委員會公告第58號，海南省人民代表大會常務(wù)委員會，2024年11月29日

3、解讀新文件《博鰲樂城生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進規(guī)定》談了些什么？. 行業(yè)政策，2024年12月10日

4、從全球干細胞臨床研究現(xiàn)狀，看中國干細胞發(fā)展未來，干細胞治療，2024年7月8日

5、重磅！干細胞定價將合法化！海南放大招，干細胞臨床應(yīng)用及商業(yè)化全面推進！. 行業(yè)政策，2024年10月9日