文｜胡香赟

編輯｜海若鏡

制藥行業(yè)離“告別”動(dòng)物實(shí)驗(yàn)又近了一步。

從2022年FDA的現(xiàn)代化法案2.0被批準(zhǔn)開始，“替代動(dòng)物實(shí)驗(yàn)”的監(jiān)管戰(zhàn)略一直在持續(xù)。今年3月中旬，F(xiàn)DA終于發(fā)文表態(tài)，開始接收非動(dòng)物數(shù)據(jù)支撐新藥評(píng)審，鼓勵(lì)使用類器官/器官芯片、AI毒理學(xué)模型等新方法學(xué)（NAMs），逐步減少藥企對(duì)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的依賴。

圖源：FDA官網(wǎng)

伴隨政策層面的深入，類器官/器官芯片企業(yè)在一級(jí)市場(chǎng)上的聲量也逐步提高。僅今年來，就有至少5家相關(guān)企業(yè)披露融資。比如，4月初，AI for 3D Bioliogy平臺(tái)企業(yè)耀速科技剛剛宣布完成2億人民幣A輪融資，本輪募資由國壽股權(quán)獨(dú)家領(lǐng)投，老股東晶泰控股（XtalPi）、雅億資本、君聯(lián)資本加碼。

耀速科技創(chuàng)始人、CEO謝鑫解釋，F(xiàn)DA新草案說明，監(jiān)管部門在主動(dòng)降低類器官/器官芯片等新方法學(xué)的早期使用門檻?！斑@有助于加速新技術(shù)進(jìn)入真實(shí)研發(fā)流程、完成數(shù)據(jù)積累；未來，我們的技術(shù)平臺(tái)還有望直接進(jìn)入IND申報(bào)體系，成為新藥研發(fā)流程中的標(biāo)準(zhǔn)工具?！?/p>

此前，醫(yī)藥行業(yè)對(duì)類器官/器官芯片企業(yè)的一大質(zhì)疑，在于其數(shù)據(jù)能否獲得監(jiān)管認(rèn)可，真正用于新藥審批。如今，F(xiàn)DA新草案一定程度了打消了行業(yè)對(duì)監(jiān)管不確定性的擔(dān)憂，也為相關(guān)企業(yè)打通真實(shí)世界落地應(yīng)用的關(guān)鍵一環(huán)。

“這給了我們一個(gè)窗口期，”謝鑫認(rèn)為：“使類器官/器官芯片企業(yè)可以先通過與傳統(tǒng)藥企合作進(jìn)入真實(shí)的藥物研發(fā)流程，快速積累高質(zhì)量數(shù)據(jù)和應(yīng)用場(chǎng)景?！?/p>

此前，耀速科技已經(jīng)與賽諾菲、輝瑞等跨國藥企，以及歐萊雅、貝泰妮等美妝企業(yè)展開合作，嘗試將器官芯片產(chǎn)品應(yīng)用于新藥/護(hù)膚品研發(fā)的毒性評(píng)估等環(huán)節(jié)，且相關(guān)合作已逐步“從早期驗(yàn)證階段逐步走向聯(lián)合研發(fā)或長期合作”。得益于此，2025年，耀速科技“整體營收實(shí)現(xiàn)數(shù)量級(jí)增長”。

與此同時(shí)，為了能更靈活地探索器官芯片產(chǎn)品在個(gè)體化診療、伴隨診斷等場(chǎng)景中的應(yīng)用潛力，耀速科技還聯(lián)合河南省腫瘤醫(yī)院合作開展了相關(guān)IIT臨床研究。

據(jù)介紹，首項(xiàng)研究圍繞婦科惡性腫瘤展開。作為婦科領(lǐng)域的惡性腫瘤，卵巢癌、宮頸癌等疾病的共性特點(diǎn)在于高度異質(zhì)性、耐藥性強(qiáng)、復(fù)發(fā)率高等，臨床上對(duì)此主要采用手術(shù)結(jié)合放化療的治療方式，存在療效個(gè)體差異大、毒副作用明顯、藥物耐受性普遍等問題，導(dǎo)致臨床治療效果不盡如人意。

因此，如果能通過器官芯片和AI圖像分析技術(shù)，在短時(shí)間內(nèi)生成藥物反應(yīng)數(shù)據(jù)，或許可以為臨床醫(yī)生提供高效、智能的個(gè)體化治療參考，輔助其做出更精準(zhǔn)的治療決策。“我們也希望在此過程中能構(gòu)建更高質(zhì)量的多維數(shù)據(jù)庫，支持未來的診療指南更新。”謝鑫表示。

截至今年3月，該研究已完成31例（計(jì)劃入組200例）復(fù)發(fā)難治性婦科腫瘤患者的入組，覆蓋宮頸癌、卵巢癌等多種類型。耀速科技方面提供的數(shù)據(jù)稱，基于腹水的類器官/芯片藥敏成功率高達(dá)88.9%；在已獲得臨床反饋的案例中，預(yù)測(cè)準(zhǔn)確率達(dá)到100%。

此外，從平臺(tái)技術(shù)迭代角度，AI與器官芯片模型的結(jié)合是耀速科技現(xiàn)階段的發(fā)展重心。本質(zhì)上，器官芯片是底層工程性平臺(tái)，更具價(jià)值的其實(shí)在此基礎(chǔ)上產(chǎn)出的生物數(shù)據(jù)。如果能深度挖掘這些生物數(shù)據(jù)的價(jià)值，賦能新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)或新藥管線研發(fā)，自然能為企業(yè)創(chuàng)造更大的商業(yè)價(jià)值。

過去一年，除了圍繞血管毒性、腫瘤微環(huán)境等關(guān)鍵領(lǐng)域構(gòu)建高通量、可量化的疾病模型體系，開發(fā)器官芯片模型，耀速科技還重點(diǎn)強(qiáng)化了AI團(tuán)隊(duì)和計(jì)算能力建設(shè)，推動(dòng)多模態(tài)數(shù)據(jù)（如影像、表型與分子數(shù)據(jù)）的融合建模，并初步形成以圖學(xué)習(xí)和表型驅(qū)動(dòng)為核心的生物數(shù)據(jù)理解框架。

“這一階段，我們的重點(diǎn)不再是單點(diǎn)模型能力，而是構(gòu)建‘器官芯片+AI+自動(dòng)化’的一體化閉環(huán)，進(jìn)而打造能夠持續(xù)生成數(shù)據(jù)、理解機(jī)制并反向驅(qū)動(dòng)新藥發(fā)現(xiàn)的生物智能平臺(tái)。”謝鑫表示。

另據(jù)了解，耀速科技也會(huì)在數(shù)據(jù)和模型逐步成熟的基礎(chǔ)上，延展虛擬類器官和虛擬細(xì)胞的建模能力，用于更高效的篩選、機(jī)制預(yù)測(cè)與靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)。目前，耀速科技已在和一些曾獲得數(shù)十億美元融資的海外頭部虛擬細(xì)胞公司洽談合作，“希望基于我們的類器官/器官芯片平臺(tái)獲取高質(zhì)量的人源數(shù)據(jù)，用于其模型訓(xùn)練與驗(yàn)證”。