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大咖聚首姑蘇，共探補體靶點價值！

全身型重癥肌無力（gMG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）等神經(jīng)免疫罕見病，在臨床診療中長期面臨諸多困境。近年來，隨著醫(yī)學(xué)研究的深入，靶向治療領(lǐng)域的持續(xù)突破為這類疾病的精準施治注入新動能，不僅豐富了臨床治療選擇，更助力診療實踐逐步向“零復(fù)發(fā)”“雙達標”等更高質(zhì)量的治療目標推進。

為促進 學(xué)術(shù)交流與臨床實踐探討，2026年3月8日，由阿斯利康和醫(yī)學(xué)界合辦，以“補體雙輝，共創(chuàng)新生”為主題的2026年C5i中國神經(jīng)峰會在江蘇省蘇州市成功召開。本次大會匯聚國內(nèi)神經(jīng)免疫領(lǐng)域?qū)＜?，聚焦補體C5抑制劑在gMG、NMOSD等罕見病中的精準靶向治療，通過專題匯報、多學(xué)科研討、醫(yī)患故事分享、疑難病例大賽等形式展開深度交流，旨在凝聚共識，為中國神經(jīng)免疫疾病精準治療發(fā)展注入新動能。

圖 大會空鏡照片合集

圖 會議現(xiàn)場照片合集

大會伊始，大會主席復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院趙重波教授發(fā)表致辭，指出補體靶點是神經(jīng)免疫性疾病異病同治的重要切入點，補體C5抑制劑在部分神經(jīng)免疫疾病治療中已積累堅實證據(jù)，成為臨床重要治療武器，但該領(lǐng)域仍有諸多科學(xué)問題亟待探索。本次會議聚焦補體靶點開展學(xué)術(shù)研討，旨在深入剖析其在疾病治療中的價值與應(yīng)用要點，期待各位同道充分交流、碰撞思維、凝聚診療共識。

圖 趙重波教授作開場致辭

大會共同主席蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院薛群教授隨后致辭，她指出補體相關(guān)靶點的研發(fā)范圍正不斷拓寬，研發(fā)形式也突破抗體局限，補體靶點的研究與應(yīng)用空間廣闊。本次大會兼具補體領(lǐng)域臨床應(yīng)用與藥物研發(fā)內(nèi)容，她期待通過多維度交流，推動與會者對補體領(lǐng)域形成更深刻的認知，進而改善臨床診療，并預(yù)祝大會圓滿成功。

圖 薛群教授作開場致辭

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負責人胡軼清女士在致辭中系統(tǒng)梳理了補體抑制劑的研發(fā)與上市歷程。同時，胡軼清女士分享了阿斯利康在該領(lǐng)域的四大合作與發(fā)展規(guī)劃，即與全球同步Ⅲ期臨床試驗，保持中國入組速度和實驗效率領(lǐng)先；與專家共建中國神經(jīng)免疫罕見病患者隊列，推動發(fā)表國際領(lǐng)先研究成果；助力中國專家走向國際學(xué)術(shù)舞臺，讓中國臨床經(jīng)驗成為國際診療標準制定重要參考；開拓早期臨床研究推動中國創(chuàng)新，打造本土創(chuàng)新治療方案并推向全球。

補體靶點探索，擘畫神經(jīng)免疫診療新方向

本篇章由首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院笪宇威教授主持，聚焦中國神經(jīng)免疫臨床前沿突破與補體藥物研發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新，通過專題匯報與多學(xué)科研討，挖掘補體靶點的臨床價值與研發(fā)方向。

圖 笪宇威教授主持

趙重波教授以“中國神經(jīng)免疫臨床前沿與突破方向”為主題進行分享，指出我國在MG、NMOSD領(lǐng)域的研究論文量已在2025年躍居全球第一；依托大樣本隊列明確國內(nèi)疾病譜、流行病學(xué)特征及患者畫像[1]；多項檢測技術(shù)與生物標志物取得突破性成果，部分成果落地臨床，為精準診斷提供關(guān)鍵依據(jù)[4-5]。同時，我國深度參與MG領(lǐng)域多項國際多中心臨床試驗，同時主導(dǎo)本土創(chuàng)新藥研發(fā)。其中，補體C5抑制劑實現(xiàn)持續(xù)更新。隨著靶向藥物的陸續(xù)問世，以及真實世界研究證據(jù)的不斷積累，目前我國已有多部契合國情的診療指南與共識發(fā)布，標志著中國神經(jīng)免疫疾病診療邁入“靶向、高效、達標”的新紀元。

圖 趙重波教授作專題匯報

在本篇章討論環(huán)節(jié)，由天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院楊春生教授擔任主持人，并同上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳晟教授、中國醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院朱瑞霞教授、四川省人民醫(yī)院談頌教授展開深度研討。陳晟教授指出補體C5抑制劑兼具起效快、安全性高的突出特點，不僅能快速緩解癥狀，且不良反應(yīng)可管理。朱瑞霞教授結(jié)合自身臨床經(jīng)驗表示，依庫珠單抗是難治性gMG的治療選擇之一，未來需圍繞發(fā)病機制、基因特征、療效監(jiān)測等維度實現(xiàn)個體化治療[6-7]。談頌教授則從研發(fā)策略角度提出，補體C5抑制劑的研發(fā)需把握時空選擇，明確其在不同疾病、不同病程階段、不同特征人群中的最佳應(yīng)用時機與適用范圍；中國可依托龐大的MG人群基數(shù)，推動補體通路全鏈條靶點研發(fā)，未來需重點探索其與其他新型單抗的聯(lián)合治療及精準序貫治療方案。楊春生教授補充表示，補體抑制劑的研究領(lǐng)域正從經(jīng)典的神經(jīng)科、血液科、腎科，逐步拓展更多疾病領(lǐng)域，藥物形式與用藥方式也在不斷升級，若能突破與靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）、血漿置換等治療的聯(lián)用限制，其適用場景將進一步拓寬，二者聯(lián)合或能為神經(jīng)免疫疾病急性期治療提供新的有效方向。

圖 楊春生教授（左一）、陳晟教授（左二）、朱瑞霞教授（左三）、談頌教授（左四）參與討論環(huán)節(jié)

疾病精準剖析，破解神經(jīng)免疫臨床診療難題

本篇章由南昌大學(xué)第一附屬醫(yī)院洪道俊教授、中南大學(xué)湘雅醫(yī)院楊歡教授主持，直面兒童gMG管理、補體抑制劑臨床應(yīng)用、NMOSD“零復(fù)發(fā)”管理等臨床實戰(zhàn)議題，通過權(quán)威指南解讀、疾病診療專題分享與多學(xué)科研討，破解臨床診療難點，形成實操性診療共識。

圖 洪道俊教授主持

圖 楊歡教授主持

華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院卜碧濤教授系統(tǒng)闡述兒童及青少年重癥肌無力（JMG）的流行病學(xué)及臨床特征、治療挑戰(zhàn)與靶向治療機遇。他指出，我國JMG是MG的第三大發(fā)病高峰，患者占比高達50%，顯著高于國外[6,8]。且以眼肌型為主，起病年齡早于國外[6,9]。同時，JMG還可累及全身肌肉，嚴重影響患者的學(xué)業(yè)和生活[7,10]。目前JMG治療缺乏專屬指南，主要參考成人方案，傳統(tǒng)治療存在激素影響生長發(fā)育、免疫抑制劑依從性差、部分患者療效不佳等問題，約21%患者經(jīng)多種免疫治療后仍持續(xù)有癥狀[11]，而生物靶向治療為兒童患者帶來新機遇。未來需推動更多靶向藥獲批兒童適應(yīng)癥、開展多中心RCT研究、制定兒童難治性MG專屬定義與治療規(guī)范。

圖 卜碧濤教授作專題匯報

徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院張勇教授對《補體抑制劑治療重癥肌無力專家建議2025》展開深度解讀，明確MG核心致病機制為補體激活（占比達84.8%）[12]。其中，C5已成為MG的核心補體治療靶點，靶向C5補體的治療藥物日漸豐富[13]。但既往國內(nèi)外MG指南對補體抑制劑的實踐指導(dǎo)存在局限，補體抑制劑治療重癥肌無力專家建議的發(fā)布將用于規(guī)范補體抑制劑在MG中的臨床應(yīng)用，為臨床實踐提供更多參考。其進一步明確了適用人群、維持治療方案，細化了兒童、老年、妊娠等特殊人群用藥及疫苗接種策略等。補體抑制劑不僅適用于抗乙酰膽堿受體抗體陽性 （AChR-Ab+）gMG 患者的常規(guī)治療，還可用于急性加重、危象等緊急情況，長期使用能有效改善癥狀、降低復(fù)發(fā)風(fēng)險[14-17]。他介紹到，補體C5抑制劑可與IVIG、傳統(tǒng)免疫抑制劑聯(lián)用或在FcRn拮抗劑治療后轉(zhuǎn)換使用，并強調(diào)臨床用藥需規(guī)范疫苗接種與相關(guān)監(jiān)測，本共識為補體抑制劑在MG中的精準應(yīng)用提供了細化指導(dǎo)，為臨床診療奠定權(quán)威依據(jù)。

圖 張勇教授作專題匯報

隨后進入專題討論環(huán)節(jié)，由吉林大學(xué)白求恩第一醫(yī)院鄧暉教授主持，并與福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院鄒漳鈺教授、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬婦女兒童醫(yī)療中心李小晶教授、重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院洪思琦教授圍繞成人與兒童gMG診療難點、補體抑制劑應(yīng)用及長期管理策略展開深入交流。鄧暉教授提出“盡早啟動補體抑制劑治療”理念，指出發(fā)病2年內(nèi)用藥可顯著提升患者ADL評分、降低QMG評分及MG危象風(fēng)險，實現(xiàn)療效與安全性雙達標，同時節(jié)約醫(yī)療資源。鄒漳鈺教授強調(diào)，成人全身型MG需長期規(guī)范治療，擅自停藥易發(fā)展為難治性病例；補體抑制劑起效快，可減少傳統(tǒng)藥物用量，但基層醫(yī)生對“難治性”定義仍存在困惑。李小晶教授表示，兒童MG占比高，激素依賴、減停藥復(fù)發(fā)問題突出，既往多超說明書用藥；亟待制定兒童“難治性MG”專屬標準，同時期待藥物納入醫(yī)保減輕家庭負擔。洪思琦教授指出，補體抑制劑在兒科的應(yīng)用安全性可借鑒風(fēng)濕、腎科經(jīng)驗，未來需通過多中心真實世界研究，明確其在兒童中的最佳使用時機、適用人群，探索靶向藥物聯(lián)合/序貫治療方案。

圖 鄧暉教授（左一）、洪思琦教授（左二）、李小晶教授（左三）、鄒漳鈺教授（左四）參與討論環(huán)節(jié)

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院全超教授聚焦NMOSD“零復(fù)發(fā)”全病程管理展開分享，指出NMOSD以高復(fù)發(fā)率、發(fā)作后嚴重致殘為特征，預(yù)防復(fù)發(fā)是治療核心。補體激活是其核心損傷通路，尤其是AQP4抗體介導(dǎo)的補體級聯(lián)反應(yīng)，是驅(qū)動NMOSD病理損傷的關(guān)鍵環(huán)節(jié)[18]。在急性期病例報告中發(fā)現(xiàn)，補體C5抑制劑起效快，改善患者的視力、EDSS評分等，降低殘疾程度，并改善相關(guān)生物標志物水平[19-22]；在34例基線時未接受伴隨免疫抑制治療的AQP4抗體陽性的NMOSD患者的亞組中，補體C5抑制劑依庫珠單抗治療144周時100%無復(fù)發(fā)。在主要治療期和長期擴展期中（n=58），瑞利珠單抗中位隨訪170.3周期間，100%無復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)風(fēng)險較安慰劑降低98.9%（P＜0.0001）[23-24]。真實世界研究顯示，依庫珠單抗治療期間部分患者出現(xiàn)了感染等嚴重不良事件，但發(fā)生率較低[25]。使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗期間需尤其注意預(yù)防腦膜炎球菌感染，可通過提前接種疫苗或短期使用抗生素實現(xiàn)。補體抑制劑為NMOSD的急性期治療與長期防復(fù)發(fā)提供了新的治療方案。

圖 全超教授作專題匯報

之后進入專題討論環(huán)節(jié)，由華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院田代實教授主持，并與重慶醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院馮金洲教授、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院田德財教授圍繞“NMOSD的臨床實踐與患者全病程管理”展開深入交流。田代實教授提出，NMOSD急性期時長無統(tǒng)一標準，可借鑒腦卒中治療理念，補體C5抑制劑可覆蓋全病程。馮金洲教授指出，NMOSD起病急速，視神經(jīng)炎預(yù)后差于脊髓炎，需推動AQP4抗體快速POCT檢測、建立急診綠色通道，避免診療延誤。同時建議將急性期前移至發(fā)病2周內(nèi)，盡早啟動足量激素、血漿置換或靶向治療。田德財教授明確NMOSD需同時實現(xiàn)“最大限度減少急性期殘障”與“長期預(yù)防復(fù)發(fā)”兩大目標，長期治療需足量足療程用藥，助力患者渡過高復(fù)發(fā)期。

圖 田代實教授（左一）、田德財教授（左二）、馮金洲教授（左三）參與討論環(huán)節(jié)

人文溫情相伴，深化神經(jīng)免疫全病程管理理念

本篇章由石家莊市人民醫(yī)院乞國艷教授主持，跳出純學(xué)術(shù)探討，以TED式醫(yī)患故事分享的形式，傳遞“以患者為中心”的醫(yī)學(xué)人文理念，讓參會者在真實病例中感受診療的溫度與價值。

圖 乞國艷教授主持

蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院陳靜教授，字里行間滿是醫(yī)患同心、共抗罕見病的溫情與力量。44歲的男士，事業(yè)有成卻在2021年被左眼瞼下垂打破生活節(jié)奏，隨后肢體無力、吞咽困難接踵而至，AchR及Titin抗體陽性MG與胸腺瘤的確診，讓他陷入焦慮。初期治療時，因?qū)χ委煼桨傅念檻]，配合度始終不高，反復(fù)使用強的松、溴比斯的明、他克莫司等傳統(tǒng)治療，但療效不佳。2023年下半年，病情急轉(zhuǎn)直下引發(fā)危象，呼吸衰竭的他被迫氣管插管，術(shù)后為實現(xiàn)更好治療效果，陳靜教授始終未放棄，耐心溝通調(diào)整方案，針對其難治性情況，在強的松、溴吡斯的明、嗎替麥考酚酯的基礎(chǔ)上加用依庫珠單抗，半年后，患者癥狀顯著改善。如今的他不僅定期復(fù)診，更主動在患者群中分享自身經(jīng)歷，用真實康復(fù)故事為更多病友帶去希望。

圖 陳靜教授進行患者故事分享

山東大學(xué)齊魯醫(yī)院（青島）岳耀先教授的分享，浸透著歲月沉淀的醫(yī)者初心與直抵人心的感動。他回顧了一位75歲MG患者的經(jīng)典診療病例，展現(xiàn)了前輩在治療手段有限時的精準診療思路。同時，岳耀先教授7年間悉心管理1000余名患者，積累2000余例患者數(shù)據(jù)庫，他始終堅守初心，為患者提供從規(guī)范化診斷到新藥應(yīng)用、多學(xué)科管理的全方位支持，并參與多項MG臨床試驗，為患者提供更多治療機會。他表達了自己的樸實愿景，即隨著靶向藥物、CAR-T等技術(shù)的發(fā)展，MG患者組織能解散，專病醫(yī)生能“失業(yè)”，充滿了醫(yī)者對患者的深切關(guān)懷與對疾病治愈的終極追求。

圖 岳耀先教授進行患者故事分享

隨后，趙重波教授為上午場內(nèi)容作大會階段性總結(jié)，圍繞補體抑制劑應(yīng)用、臨床治療理念、臨床研究與實際診療的結(jié)合展開核心論述，打破循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的單一評判視角，強調(diào)臨床診療的實際價值與個體化考量。他指出，補體激活在各類急性疾病中均存在且弊大于利，在保障用藥安全性的前提下，補體抑制劑可作為急性期飽和式治療的選擇。同時，他強調(diào)臨床醫(yī)生需更多觀察患者實際病情，關(guān)注真實臨床變化，臨床研究也應(yīng)基于臨床實際問題展開，真正為診療提供切實幫助。

以賽促學(xué)，錘煉臨床精準診療能力

下午環(huán)節(jié)，補體神經(jīng)免疫疑難病例大賽如期舉行，大賽由北京協(xié)和醫(yī)院管宇宙教授啟動，聚焦神經(jīng)免疫疾病復(fù)雜病例，以“解讀指南共識、規(guī)范診療、探討熱點”為核心，旨在提升臨床醫(yī)生的診療能力，為臨床實踐提供實戰(zhàn)參考。

圖 管宇宙教授主持

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院羅蘇珊教授詳細介紹了大賽的賽程及評審規(guī)則，并表示賽事覆蓋多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)免疫性疾病。病例審核設(shè)定四大核心要點，賽事分階段有序推進。各階段均結(jié)合學(xué)術(shù)專業(yè)度與演講技巧綜合評分，且評分側(cè)重隨賽事深入逐步升級，后續(xù)注重診療創(chuàng)新、臨床實踐價值與經(jīng)驗可復(fù)制性。

圖 羅蘇珊教授解讀大賽規(guī)則

廣州中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院江其龍教授、青島大學(xué)附屬醫(yī)院劉敏教授與河南省人民醫(yī)院黃月教授分別作專題匯報，結(jié)合真實臨床病例，對比分析補體C5抑制劑與其他治療方案的療效，探索補體抑制劑在不同場景下的臨床應(yīng)用策略：

江其龍教授就治療中不同靶點藥物的應(yīng)用對比展開分享，結(jié)合臨床數(shù)據(jù)與實踐經(jīng)驗，重點對比補體C5抑制劑與IVIG、FcRn 抑制劑在MG治療中的療效、適用場景及安全性。他表示，依庫珠單抗具有起效快、療效穩(wěn)定的優(yōu)勢，在指南中推薦用于常規(guī)治療療效欠佳的MG危象患者，但其與常規(guī)治療如IVIg對比仍缺乏真實世界證據(jù)補充[7]。同時，依庫珠單抗常見不良反應(yīng)有頭痛、上呼吸道感染、鼻咽炎、惡心、腹瀉等，嚴重不良反應(yīng)主要為腦膜炎球菌感染，臨床需提前預(yù)防[14]。

圖 江其龍教授做專題匯報

劉敏教授以一例69歲難治性AChR-Ab+gMG患者為核心展開分享，該患者合并多種基礎(chǔ)疾病，病情進展后進行挽救治療。為實現(xiàn)gMG長期穩(wěn)定控制，避免再次加重，啟動依庫珠單抗治療，繼續(xù)輔以潑尼松、溴吡斯的明、營養(yǎng)神經(jīng)、抑酸護胃、補鈣治療，QMG、ADL評分快速下降，順利達到微小表現(xiàn)狀態(tài)（MMS）并成功停用激素。結(jié)合這一病例，劉敏教授提出了MG生物制劑的選擇策略，強調(diào)需根據(jù)抗體類型導(dǎo)向選藥。同時，她明確老年合并癥患者的激素使用原則，需嚴控劑量、盡早減量。她還指出，疾病病程早期啟動用藥更利于提升長期緩解率[26]，并給出了長期管理建議。

圖 劉敏教授做專題匯報

黃月教授將目光聚焦于傳統(tǒng)免疫治療無法實現(xiàn)“雙達標”的 MG 患者。她結(jié)合兩例典型難治性病例展開分析，一例為27年病程合并基礎(chǔ)疾病的MG患者，一例為胸腺瘤復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移引發(fā)的MG危象患者。前者此前以溴吡斯的明治療為主，入院后降低劑量，并同時使用依庫珠單抗及甲潑尼龍、他克莫司聯(lián)合治療；后者在加量溴比斯的明聯(lián)合激素的基礎(chǔ)上聯(lián)用依庫珠單抗，二者治療后均癥狀明顯好轉(zhuǎn)，MG-ADL、QMG評分下降。黃月教授強調(diào)，傳統(tǒng)治療不達標、高活動性、難治性AChR-Ab+gMG患者應(yīng)盡早啟動補體C5抑制劑[7]，同時提出治療核心目標應(yīng)是恢復(fù)患者免疫穩(wěn)態(tài)，而非單純控制癥狀。同時也強調(diào)用藥期間需通過提前接種疫苗或短期使用抗生素來預(yù)防腦膜炎球菌感染。

圖 黃月教授做專題匯報

隨后進入專題討論環(huán)節(jié)，由南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院牛琦教授主持，并與北京醫(yī)院侯世芳教授、山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院阮喜云教授圍繞補體C5抑制劑的臨床應(yīng)用展開研討，結(jié)合臨床病例分享實操心得與問題思考。侯世芳教授分享了老年危象、遺留眼肌癥狀的有效治療病例，期待長效制劑提升患者依從性。阮喜云教授強調(diào)其起效快的特點，部分患者24小時內(nèi)可緩解核心癥狀，同時結(jié)合難治病例分享用藥經(jīng)驗，也指出臨床存在患者自行停藥復(fù)發(fā)、跨院診療銜接難、外地患者經(jīng)濟與用藥顧慮等長期管理難點。牛琦教授建議通過強化隨訪、優(yōu)化長效制劑、搭建醫(yī)聯(lián)體聯(lián)動體系解決長期管理與患者流失問題。

圖 牛琦教授（左一）、侯世芳教授（左二）、阮喜云教授（左三）參與討論環(huán)節(jié)

小結(jié)

最后，管宇宙教授進行大賽總結(jié)，表示補體C5抑制劑等下游單抗類新藥的安全性與快速起效優(yōu)勢突出，為MG患者提供了更多康復(fù)機會，目前三甲醫(yī)院MG急性期治療已基本可避免呼吸衰竭相關(guān)死亡，臨床重點正逐步轉(zhuǎn)向長期病情緩解與患者生活質(zhì)量提升。未來需重視急性期治療后的長期隨訪管理，鼓勵各中心分享新藥臨床應(yīng)用經(jīng)驗，豐富不同人群的治療數(shù)據(jù)，為患者制定更優(yōu)的個體化治療方案，進一步提升疾病長期控制效果。

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疫苗聲明：

所有使用依庫珠單抗和瑞利珠單抗的患者必須接種四價腦膜炎疫苗（ACYW135），在有條件的情況下接種B型疫苗。

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