2026年以來(lái)，港股IPO市場(chǎng)繼續(xù)火爆，醫(yī)藥行業(yè)依然是重頭戲。

創(chuàng)新藥方面，近期遞表港交所的公司包括嘉因生物、亦諾微、賾靈生物、先聲再明、德適生物、博銳生物、益方生物、勤浩醫(yī)藥等。

此外，蓮池醫(yī)院集團(tuán)、譽(yù)研堂中醫(yī)門(mén)診、鎂信健康、多寧生物、上海生生醫(yī)藥冷鏈、微醫(yī)控股、萬(wàn)怡醫(yī)學(xué)科技等多家專(zhuān)注于醫(yī)療服務(wù)、AI醫(yī)療、CRO等細(xì)分領(lǐng)域的公司也在尋求港股上市。

格隆匯獲悉，1月14日，Exegenesis Bio Inc.(簡(jiǎn)稱(chēng)：嘉因生物)遞表港交所,尋求以18A章規(guī)則在聯(lián)交所主板上市，建銀國(guó)際為其獨(dú)家保薦人。

01

估值約40億，君聯(lián)資本、高瓴押注

嘉因生物成立于2019年5月，由創(chuàng)始人吳振華、葉國(guó)杰及王立軍在開(kāi)曼群島注冊(cè)成立，總部位于浙江杭州。

截至2026年1月6日，上述創(chuàng)始人通過(guò)一致行動(dòng)協(xié)議，有權(quán)控制合計(jì)31.16%的投票權(quán)。

嘉因生物自成立以來(lái)，進(jìn)行了多輪融資，累計(jì)獲得9.4億元的投資。在2021年6月的B++輪融資中，其投后估值為5.78億美元（約合人民幣40億元）。

公司的機(jī)構(gòu)投資者包括君聯(lián)資本、高瓴、聯(lián)想系、淡馬錫、CPE源峰、凱泰資本、浙江基金、萬(wàn)聯(lián)證券等。

融資歷史，來(lái)源：招股書(shū)

嘉因生物的執(zhí)行董事有三名成員。其中吳振華博士今年53歲，目前任公司董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事。他先后獲蘭州大學(xué)細(xì)胞生物學(xué)學(xué)士學(xué)位、中國(guó)科學(xué)院上海細(xì)胞生物學(xué)研究所細(xì)胞生物學(xué)碩士學(xué)位、羅切斯特大學(xué)神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位。

吳博士曾在Neu Excell、Vaxxinity,Inc.(代碼：VAXX)、葛蘭素史克(代碼：GSK)、默克公司(代碼：MRK)等公司從事藥物研發(fā)相關(guān)的工作。

葉國(guó)杰博士今年60歲，目前任執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官。他先后獲得江西師范大學(xué)化學(xué)學(xué)士學(xué)位、中國(guó)科學(xué)院上海有機(jī)化學(xué)研究所有機(jī)化學(xué)碩士學(xué)位及博士學(xué)位。

葉博士曾在Medi GeneInc.、Applied Genetic Technologies Corporation等公司從事研發(fā)工作。

宋春娟博士今年47歲，為執(zhí)行董事兼臨床前開(kāi)發(fā)主管。宋博士于2022年1月加入公司。宋博士先后獲得南開(kāi)大學(xué)生物學(xué)學(xué)士學(xué)位、遺傳學(xué)碩士學(xué)位，美國(guó)愛(ài)荷華州立大學(xué)遺傳學(xué)及神經(jīng)生物學(xué)雙博士學(xué)位。

公司執(zhí)行董事情況，來(lái)源：招股書(shū)

嘉因生物是一家專(zhuān)注于基因療法及寡核苷酸藥物的生物制藥公司。

公司已建立由AAVarta（AI輔助AAV衣殼進(jìn)化發(fā)現(xiàn)平臺(tái)）及SODA（沉默寡核苷酸設(shè)計(jì)方法）組成的雙技術(shù)平臺(tái)系統(tǒng)，涵蓋基因療法的兩個(gè)核心方面：“精準(zhǔn)遞送”及“基因調(diào)控”。

精準(zhǔn)高效的遞送對(duì)任何療法的成功均至關(guān)重要，在基因療法中尤為關(guān)鍵，主要因其臨床療效在很大程度上取決于載體性能。

基因療法是指利用遞送載體將正?；蚓咧委熥饔玫耐庠椿蜣D(zhuǎn)導(dǎo)至靶細(xì)胞，從而替換或糾正致病基因的一種方法。

與其他傳統(tǒng)療法相比，基因療法旨在解決疾病的遺傳根源，而非僅僅緩解癥狀，從而能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)療法無(wú)法達(dá)成的持久或治愈性結(jié)果。

02

深耕基因療法，核心產(chǎn)品預(yù)計(jì)2026年下半年啟動(dòng)III期臨床

憑借AAVarta及SODA技術(shù)平臺(tái)，嘉因生物已開(kāi)發(fā)出多條產(chǎn)品管線，包括：

1、核心候選產(chǎn)品EXG001-307(SMA1型)，用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)1型。

2、兩款關(guān)鍵候選產(chǎn)品，即EXG102-031，一種用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wAMD)的基于AAV的基因療法；EXG202，一種用于治療眼底新生血管疾病的基于AAV的基因療法。

除此之外，嘉因生物的管線還包括七款其他基因療法藥物候選產(chǎn)品及寡核苷酸藥物候選產(chǎn)品。

除EXG110及EXG001-307（2型及3型）外，所有該等藥物候選產(chǎn)品仍處于臨床前階段。

開(kāi)發(fā)中的候選產(chǎn)品管線，來(lái)源：招股書(shū)

核心產(chǎn)品——EXG001-307（SMA1型）

EXG001-307(SMA1型)是一種重組腺相關(guān)病毒(rAAV)基因療法，是中國(guó)首個(gè)進(jìn)入注冊(cè)性臨床試驗(yàn)階段的國(guó)產(chǎn)SMA基因療法。

目前，嘉因生物已完成EXG001-307(SMA1型)的I/II期臨床試驗(yàn)，目前計(jì)劃于2026年下半年啟動(dòng)III期臨床試驗(yàn)。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)由SMN1基因突變引起，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白(SMN)蛋白缺陷及進(jìn)行性骨骼肌萎縮，從而損害運(yùn)動(dòng)、吞咽及呼吸功能。

SMA的嚴(yán)重程度因發(fā)病年齡而異，其中嬰兒期發(fā)病的SMA1型在出生時(shí)或出生后不久發(fā)病，表現(xiàn)為嚴(yán)重?zé)o力、呼吸系統(tǒng)受累及早期死亡，估計(jì)發(fā)病率為每6000至10000名活產(chǎn)嬰兒中有一例。

2024年，全球有約17.28萬(wàn)名SMA患者，中國(guó)有4.02萬(wàn)名SMA患者。根據(jù)弗若斯特沙利文的資料，全球SMA藥物治療市場(chǎng)預(yù)計(jì)將由2024年的46.4億美元增長(zhǎng)至2030年的59.32億美元，2024年至2030年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為4.2%。

目前可用于治療SMA的疾病修飾療法(DMT)主要分為三類(lèi)：基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法、反義寡核苷酸(ASO)及小分子療法。

競(jìng)爭(zhēng)格局方面，目前，全球有四種已獲批的SMA藥物，以及五種在研的SMA候選藥物。其中，中國(guó)有兩種已獲批的SMA藥物，包括百健的反義寡核苷酸(ASO)療法，與羅氏的小分子療法。

參與該領(lǐng)域的企業(yè)不乏國(guó)際醫(yī)藥巨頭，全球范圍內(nèi)，嘉因生物的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手主要包括渤健、諾華、羅氏、北京錦籃基因等。

不過(guò)，招股書(shū)稱(chēng)，上述傳統(tǒng)療法受限于治療依從性不足、神經(jīng)元SMN靶向性有限或治療成本高昂。

EXG001-307（SMA1型）是一種單劑量、基于AAV的基因療法，其引導(dǎo)中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的表達(dá)并盡量減少其在外周組織中的表達(dá)，從而解決了當(dāng)前基因療法的主要安全性局限。

臨床上，與已獲批SMA療法的報(bào)告數(shù)據(jù)相比，EXG001-307（SMA1型）已證明具有可耐受的安全性特征及顯著療效。在高劑量組中，66.7%的患者能夠無(wú)支撐獨(dú)坐，及33.3%的患者(33.3%)能夠做出邁步動(dòng)作。

關(guān)鍵產(chǎn)品——EXG102-031

EXG102-031是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法候選產(chǎn)品，用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wAMD)，一種以眼底新生血管為特征的嚴(yán)重AMD，該眼疾可導(dǎo)致長(zhǎng)者嚴(yán)重視力障礙甚至失明。

EXG102-031于2023年1月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的IND批準(zhǔn)，并于2023年6月獲得藥審中心的IND批準(zhǔn)。目前，EXG102-031的I/II期臨床試驗(yàn)已在10個(gè)臨床中心(美國(guó)2個(gè)及中國(guó)8個(gè))完成患者入組。

關(guān)鍵產(chǎn)品——EXG202

EXG202是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法候選產(chǎn)品，用于治療眼底新生血管疾病(FND)，包括濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wAMD)、糖尿病黃斑水腫(DME)及視網(wǎng)膜靜脈阻塞(RVO)。

EXG202于2025年7月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的IND批準(zhǔn)，并于2025年8月獲得國(guó)家藥監(jiān)局的IND批準(zhǔn)。

2024年，全球有約2110萬(wàn)名wAMD患者，中國(guó)有410萬(wàn)名。全球眼底新生血管疾病藥物治療市場(chǎng)估計(jì)將由2024年的156億美元增長(zhǎng)至2030年的295億美元，2024年至2030年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為11.2%。

03

報(bào)告期內(nèi)虧損3.14億元，賬上現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物為2.62億元

值得注意的是，基因療法作為新興生物技術(shù)，整個(gè)行業(yè)目前仍然面臨遞送技術(shù)及安全性等方面的挑戰(zhàn)。

目前中國(guó)尚無(wú)獲批用于治療SMA的基因療法，與已獲廣泛市場(chǎng)認(rèn)可的其他類(lèi)型治療方案的商業(yè)化相比，嘉因生物可能面臨更大風(fēng)險(xiǎn)。

與此同時(shí)，目前參與基因療法研發(fā)的公司已經(jīng)比較多了。基因療法及寡核苷酸類(lèi)模式的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化競(jìng)爭(zhēng)激烈，并受快速及重大的技術(shù)進(jìn)步影響。

招股書(shū)稱(chēng)，未來(lái)公司將面臨來(lái)自主要跨國(guó)制藥公司、生物技術(shù)公司及專(zhuān)科制藥公司的競(jìng)爭(zhēng)。多家大型制藥和生物技術(shù)公司目前正在營(yíng)銷(xiāo)和銷(xiāo)售基因療法產(chǎn)品，或正在尋求開(kāi)發(fā)用于治療SMA或wAMD的基因療法及寡核苷酸類(lèi)療法。

目前，嘉因生物并無(wú)商業(yè)化的產(chǎn)品，因此并無(wú)向客戶(hù)銷(xiāo)售產(chǎn)品。2025年1至9月，公司通過(guò)為一名海外客戶(hù)提供研發(fā)服務(wù)而產(chǎn)生129.9萬(wàn)元的收益。

就商業(yè)成功而言，對(duì)基因療法及寡核苷酸類(lèi)療法及創(chuàng)新型生物制藥的投資高度不可預(yù)測(cè)。其需要大量的先期資本支出，并存在候選產(chǎn)品無(wú)法獲得監(jiān)管批準(zhǔn)或?qū)崿F(xiàn)商業(yè)化的重大風(fēng)險(xiǎn)。

自成立以來(lái)，嘉因生物尚未實(shí)現(xiàn)盈利，并產(chǎn)生虧損及經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流出凈額。

2024年及2025年1-9月（報(bào)告期），公司分別錄得虧損2.2億元、9433萬(wàn)元，研發(fā)開(kāi)支分別為1.45億元、8164.2萬(wàn)元，經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用現(xiàn)金凈額分別為6757.2萬(wàn)元、6275.3萬(wàn)元。

關(guān)鍵財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)，來(lái)源：招股書(shū)

截至2025年9月底，嘉因生物賬上現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物為2.62億元。

綜合現(xiàn)金流量表，來(lái)源：招股書(shū)

總體而言，嘉因生物專(zhuān)注于較為先進(jìn)的基因療法及寡核苷酸類(lèi)療法領(lǐng)域，當(dāng)然行業(yè)也面臨安全性和遞送技術(shù)等相關(guān)的挑戰(zhàn)。脊髓性肌萎縮癥等疾病領(lǐng)域具有一定的未滿(mǎn)足臨床需求，但相較癌癥而言，市場(chǎng)空間并不大，且已經(jīng)有多家國(guó)內(nèi)外公司參與競(jìng)爭(zhēng)。

未來(lái)，公司能否順利推進(jìn)臨床和商業(yè)化，早日實(shí)現(xiàn)盈利，格隆匯將保持關(guān)注。

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