上海2025年12月29日/美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的生物制藥公司，宣布已向國家藥品監(jiān)督管理局提交通用型BCMA CAR-T產(chǎn)品CT0596的兩項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請，以分別啟動(dòng)治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）及原發(fā)性漿細(xì)胞白血?。╬PCL）的Ib/Ⅱ期臨床試驗(yàn)。

CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞療法，基于科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的THANK-u Plus?平臺開發(fā)，通過敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主?。℅vHD）及宿主免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)，并輔以額外基因編輯，進(jìn)一步阻斷宿主NK細(xì)胞介導(dǎo)的排斥反應(yīng)，從而提升產(chǎn)品的療效和安全性。

CT0596已在中國開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT），探索其治療R/R MM及pPCL的臨床潛力。在2025年ASH年會發(fā)表的首次人體研究中，CT0596展現(xiàn)出良好的安全性及令人鼓舞的療效信號。截至2025年8月31日，8例接受CT0596輸注的R/R MM患者均為可評估療效人群，中位隨訪時(shí)間為4.14個(gè)月。6例患者達(dá)到部分緩解（PR）及以上療效：3例達(dá)到完全緩解/嚴(yán)格意義的完全緩解（CR/sCR）（均屬于全劑量清淋的患者），1例達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR），2例達(dá)到PR。4例患者出現(xiàn)1級細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），無2級及以上CRS發(fā)生。未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或GvHD。未觀察到劑量限制性毒性、治療中斷或死亡事件。

此前，公司亦公布了CT0596治療復(fù)發(fā)/難治性pPCL初步臨床數(shù)據(jù)，2例窮盡目前可及治療、疾病負(fù)荷重、進(jìn)展迅速的pPCL患者在接受CT0596治療之后，均達(dá)到sCR。

本次IND申請的提交，標(biāo)志著CT0596開始進(jìn)入注冊性臨床開發(fā)階段，有望為R/R MM及pPCL患者提供新的治療選擇。

關(guān)于CT0596

CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T細(xì)胞療法，基于科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的THANK-u Plus?平臺開發(fā)，目前正在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）或原發(fā)性漿細(xì)胞白血?。╬PCL）中開展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)。CT0596顯示出初步良好的安全性及令人鼓舞的療效信號。公司還計(jì)劃在其他漿細(xì)胞腫瘤以及漿細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫性疾病中進(jìn)一步探索。

關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)

科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法，以滿足未滿足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實(shí)體瘤及自身免疫性疾病。公司形成了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、產(chǎn)品臨床開發(fā)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞研究與開發(fā)的端到端能力。公司通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決現(xiàn)有CAR-T細(xì)胞療法的挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高實(shí)體瘤治療的療效和降低治療成本等。科濟(jì)藥業(yè)的使命是成為全球生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。

前瞻性聲明

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