近日，美國FDA批準了由pharmaand GmbH公司生產的Rubraca(rucaparib，蘆卡帕利)，用于治療攜帶致病性BRCA突變（包括種系突變和/或體細胞突變）且既往接受過雄激素受體靶向治療的轉移性去勢抵抗性前列腺癌成人患者。該批準將于2020年獲得用于類似適應癥的加速批準轉為了常規(guī)批準。

Rubraca是一種PARP抑制劑，目前還獲批用于治療卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的維持治療，這些患者攜帶特定類型的遺傳性或獲得性BRCA基因異常，且癌癥復發(fā)并對鉑類化療有應答（完全緩解或部分緩解）。

對前列腺癌適應癥的最新批準基于一項隨機、開放標簽試驗TRITON3(NCT02975934)。這項試驗旨在驗證2020年加速批準的臨床獲益，該試驗評估了藥物的療效。試驗納入了405例轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者，其中302例攜帶BRCA突變，103例攜帶ATM突變。入組患者需既往接受過雄激素受體通路抑制劑治療但病情進展，且既往未接受過去勢抵抗性化療。

研究受試者按2:1的比例隨機分組，分別接受Rubraca或由醫(yī)生選擇的恩扎盧胺、醋酸阿比特龍或多西他賽治療?；颊叽饲熬邮苓^促性腺激素釋放激素類似物治療或雙側睪丸切除術。主要終點為影像學無進展生存期，由獨立放射學評估師進行評估。

研究結果顯示，與醫(yī)生選擇的治療方案相比，Rubraca治療顯著改善了影像學無進展生存期。在BRCA突變患者中，Rubraca治療組的中位影像學無進展生存期為11.2個月（95%CI，9.2-13.8），而醫(yī)生選擇的治療組為6.4個月（風險比[HR]為0.50[95%CI，0.36-0.69]；P<0.0001）。

總生存期也被評估為療效指標。接受Rubraca治療的患者的中位總生存期為23.2個月，而接受醫(yī)生選擇治療的患者的中位總生存期為21.2個月（HR，0.91[95%CI，0.68-1.20]）。

在ATM突變隊列中，影像學無進展生存期和總生存期的HR分別為0.95（95%CI，0.59-1.52）和1.21（95%CI，0.77-1.90），表明試驗中觀察到的總體改善主要歸因于BRCA突變患者所觀察到的效果。

試驗中，接受Rubraca治療的患者最常見的不良反應包括疲勞、惡心和貧血。其處方信息包含骨髓增生異常綜合征/急性髓系白血病和胚胎-胎兒毒性的警告和注意事項。

參考來源：‘FDA grants regular approval to rucaparib for metastatic castration-resistant prostate cancer’，新聞稿。美國FDA；2025年12月17日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。