文章刊登于《中國(guó)科技產(chǎn)業(yè)》雜志

202511期“院士專論

生物醫(yī)藥是關(guān)系國(guó)計(jì)民生和國(guó)家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，是建設(shè)健康中國(guó)的堅(jiān)實(shí)基石。近年來(lái)，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展，創(chuàng)新能力顯著提升，一批具有國(guó)際影響力的創(chuàng)新藥物相繼問(wèn)世，產(chǎn)業(yè)鏈條日趨完善，產(chǎn)業(yè)集群初具規(guī)模。然而，與國(guó)際先進(jìn)水平相比，我國(guó)在原始創(chuàng)新能力、關(guān)鍵核心技術(shù)、高端人才集聚、創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建等方面仍存在明顯差距。作為長(zhǎng)期致力于新藥創(chuàng)制與轉(zhuǎn)化研究的科研工作者，我深切體會(huì)到，唯有堅(jiān)持“四個(gè)面向”，推動(dòng)創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、人才鏈、資本鏈深度融合，才能推動(dòng)中國(guó)生物醫(yī)藥實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展，真正守護(hù)人民生命健康，為國(guó)家現(xiàn)代化建設(shè)注入強(qiáng)勁動(dòng)力。習(xí)近平總書記強(qiáng)調(diào)：“要把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略地位，努力全方位全周期保障人民健康。”新藥創(chuàng)制既關(guān)乎民生福祉，也緊連國(guó)家安全與發(fā)展大局?；仡櫸覈?guó)新藥研發(fā)歷程，從仿制到仿創(chuàng)結(jié)合，再到如今的源頭創(chuàng)新，每一步都凝聚著國(guó)家戰(zhàn)略的引領(lǐng)和科技工作者的不懈努力。

一、初心與使命：以科技創(chuàng)新守護(hù)人民健康

新藥研發(fā)，處于科技強(qiáng)國(guó)與健康中國(guó)兩大戰(zhàn)略的交匯處，事關(guān)國(guó)計(jì)民生與民族長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展。這一領(lǐng)域周期長(zhǎng)、投入高、風(fēng)險(xiǎn)大，卻又是筑牢國(guó)民健康防線、提升國(guó)家生物醫(yī)藥核心競(jìng)爭(zhēng)力的關(guān)鍵所在?；仡櫾缒甑那髮W(xué)與科研經(jīng)歷，我深切體會(huì)到：沒(méi)有源頭層面的原始創(chuàng)新，就難以形成終端產(chǎn)品的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力。在中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所多年科研實(shí)踐中，我們始終以“出新藥”為核心使命，持續(xù)夯實(shí)基礎(chǔ)研究、前瞻布局新興技術(shù)，以系統(tǒng)思維推進(jìn)創(chuàng)新鏈與產(chǎn)業(yè)鏈深度融合。

我們深深體會(huì)到，唯有將關(guān)鍵核心技術(shù)掌握在自己手中，才能徹底扭轉(zhuǎn)我國(guó)患者長(zhǎng)期依賴進(jìn)口“救命藥”的被動(dòng)局面，讓更多中國(guó)百姓用得上、用得起具有世界級(jí)水平的創(chuàng)新藥物。這份初心與責(zé)任，激勵(lì)著我們不斷向科學(xué)技術(shù)廣度和深度進(jìn)軍。從傳統(tǒng)的化學(xué)合成藥物，到抗體藥物、細(xì)胞治療、RNA干擾等現(xiàn)代生物技術(shù)的興起；從單一學(xué)科研發(fā)到跨學(xué)科協(xié)同創(chuàng)新，新藥研發(fā)的范式正在發(fā)生根本性變革。我們積極順應(yīng)這一趨勢(shì)，不僅加速推進(jìn)研究所的科研轉(zhuǎn)型與組織重構(gòu)，更加注重與高校、醫(yī)院、企業(yè)及區(qū)域產(chǎn)業(yè)集群的深度協(xié)作，匯聚全國(guó)藥物研發(fā)的合力。在持續(xù)攻關(guān)科學(xué)難題的同時(shí)，我們不斷加強(qiáng)對(duì)科技趨勢(shì)的戰(zhàn)略研判，注重前瞻視野的培育與布局，努力在世界新藥研發(fā)的激烈競(jìng)爭(zhēng)中把握主動(dòng)、贏得先機(jī)。

二、跨越與引領(lǐng)：中國(guó)創(chuàng)新藥國(guó)際化與能級(jí)提升

近年來(lái)，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展,迎來(lái)了創(chuàng)新發(fā)展的“黃金時(shí)代”。其中，以“BD出?！保˙usiness Development，對(duì)外授權(quán)）為代表的國(guó)際化合作模式，憑借其靈活高效、互利共贏的特點(diǎn)，成為中國(guó)藥企邁向全球市場(chǎng)的一張亮眼名片。2024年，我國(guó)創(chuàng)新藥對(duì)外授權(quán)交易總金額突破500億美元，再創(chuàng)歷史新高，交易數(shù)量與質(zhì)量均實(shí)現(xiàn)跨越式增長(zhǎng)。一批具有全球突破性的創(chuàng)新藥物紛紛成功出海：恒瑞醫(yī)藥60億美元出海、舶望制藥超40億美元出海、同潤(rùn)生物TCE出海、海和藥物谷美替尼片在日本獲批等。這不僅展現(xiàn)出中國(guó)創(chuàng)新藥卓越的臨床價(jià)值，也標(biāo)志著中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)已從過(guò)去的“跟跑”逐步邁入“并跑”甚至“領(lǐng)跑”的新階段。

這一轉(zhuǎn)變的背后，是國(guó)家對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)長(zhǎng)期而堅(jiān)定的戰(zhàn)略布局與政策賦能。同時(shí)，產(chǎn)學(xué)研醫(yī)各界協(xié)同創(chuàng)新的機(jī)制日益成熟。高校與科研機(jī)構(gòu)聚焦原始發(fā)現(xiàn)，藥企推進(jìn)轉(zhuǎn)化與臨床開(kāi)發(fā)，臨床專家助力試驗(yàn)設(shè)計(jì)與證據(jù)生成，形成了高效銜接的創(chuàng)新閉環(huán)。此外，資本與人才的深度融合也為產(chǎn)業(yè)騰飛注入強(qiáng)勁動(dòng)力，共同推動(dòng)中國(guó)新藥研發(fā)邁向更高能級(jí)。中國(guó)創(chuàng)新藥的“出海潮”，不僅是商業(yè)層面的成功，更是中國(guó)科技創(chuàng)新體系逐步成熟、融入全球研發(fā)網(wǎng)絡(luò)的重要標(biāo)志。它既體現(xiàn)了中國(guó)在基礎(chǔ)研究、臨床開(kāi)發(fā)、和產(chǎn)業(yè)化全鏈條上的體系性突破，也展示出中國(guó)在新一輪生物科技競(jìng)爭(zhēng)中的巨大潛力與韌性。隨著中國(guó)創(chuàng)新藥在國(guó)際舞臺(tái)上的影響力不斷擴(kuò)大，未來(lái)將為全球患者帶來(lái)更多高品質(zhì)、可及的治療選擇，進(jìn)一步提升人類健康福祉。

三、突圍與攻堅(jiān)：構(gòu)建協(xié)同高效的創(chuàng)新轉(zhuǎn)化體系

僅僅在實(shí)驗(yàn)室里做出優(yōu)秀的科研成果是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。如何將論文寫在祖國(guó)大地上，將研究成果轉(zhuǎn)化為實(shí)實(shí)在在的藥品和服務(wù)，是擺在我們面前更為艱巨的任務(wù)。過(guò)去，科技成果轉(zhuǎn)化環(huán)節(jié)多、瓶頸多、難度大，常被稱為“死亡之谷”?！皣?guó)家重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的實(shí)施，為國(guó)家生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新突破和體系能力建設(shè)提供了歷史性機(jī)遇。這一專項(xiàng)不僅是支持一批項(xiàng)目、產(chǎn)出一批成果，更重要的是探索和構(gòu)建一種能夠有效貫通基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究、成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化的新機(jī)制、新生態(tài)。我們著力破解創(chuàng)新鏈上的堵點(diǎn)難點(diǎn)，推動(dòng)建立旨在促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化的管理和服務(wù)模式，強(qiáng)化市場(chǎng)需求對(duì)接，引入企業(yè)參與，發(fā)展技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)，探索權(quán)益分配機(jī)制，推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研各環(huán)節(jié)從“物理相鄰”走向“化學(xué)融合”。

新藥研發(fā)的成功率依賴于鏈條上每一個(gè)環(huán)節(jié)的緊密咬合和高效協(xié)同。從靶點(diǎn)驗(yàn)證、先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化、藥效學(xué)與安全性評(píng)價(jià)、制劑開(kāi)發(fā)、臨床研究到規(guī)?；a(chǎn)，任何一環(huán)的薄弱或脫節(jié)都可能導(dǎo)致前功盡棄。因此，我們必須打造一個(gè)環(huán)環(huán)相扣、無(wú)縫銜接的創(chuàng)新鏈條。這需要基礎(chǔ)科學(xué)家、藥物化學(xué)家、藥理學(xué)家、臨床醫(yī)生和投資者的精誠(chéng)合作與高效協(xié)同。這是一個(gè)復(fù)雜的系統(tǒng)工程。我們長(zhǎng)期倡導(dǎo)并實(shí)踐“創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、人才鏈、資本鏈”的深度融合，其核心就是希望打破壁壘，形成合力，提升系統(tǒng)效能。

四、張江實(shí)踐與聯(lián)合體探索：打造世界級(jí)產(chǎn)業(yè)集群與“四鏈融合”生態(tài)

在上海市浦東新區(qū)張江高科技園區(qū)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從無(wú)到有、從小到大、從弱到強(qiáng)，現(xiàn)已發(fā)展成為全球矚目的生物醫(yī)藥創(chuàng)新高地。在這里，每平方公里聚集著超過(guò)100家生物醫(yī)藥企業(yè)，每天都有新的創(chuàng)新成果涌現(xiàn)。上海張江，從一個(gè)最初的構(gòu)想，一步步發(fā)展成為今天聞名遐邇的“中國(guó)藥谷”，正是這種系統(tǒng)思維和生態(tài)構(gòu)建的成功實(shí)踐。20世紀(jì)90年代，張江還是一片農(nóng)田時(shí)，當(dāng)時(shí)很多人不理解，為什么要把藥物所從上海市區(qū)搬到偏遠(yuǎn)的張江。但我堅(jiān)信，這里將來(lái)一定會(huì)成為中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的策源地。上海藥物所整體搬遷至張江，成為藥谷發(fā)展的“種子”和“領(lǐng)頭羊”。隨后，一批國(guó)家級(jí)平臺(tái)相繼落戶，吸引了大量創(chuàng)新企業(yè)、人才和資本聚集。如今的張江，已形成了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物篩選、藥理毒理、臨床研究到中試放大、注冊(cè)認(rèn)證的完整產(chǎn)業(yè)鏈條和創(chuàng)新服務(wù)網(wǎng)絡(luò)，是中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新的重要策源地和產(chǎn)業(yè)高地。在這里，“下樓”就能找到研發(fā)所需的關(guān)鍵資源和合作伙伴，“集聚效應(yīng)”和“生態(tài)效應(yīng)”極大地降低了成本，加速了創(chuàng)新迭代。張江的成功得益于政府的長(zhǎng)期戰(zhàn)略支持、高水平機(jī)構(gòu)的集聚、企業(yè)創(chuàng)新主體的活力以及開(kāi)放合作的全球視野。它不僅注重硬件，更培育了“寬容失敗、鼓勵(lì)創(chuàng)新”的文化氛圍。張江的實(shí)踐雄辯地證明了優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)、促進(jìn)要素集聚對(duì)于產(chǎn)業(yè)發(fā)展的極端重要性，為全國(guó)提供了可資借鑒的“樣本”。

在張江實(shí)踐的基礎(chǔ)上，我們進(jìn)一步思考如何將點(diǎn)上的經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化為面上的機(jī)制，如何更廣泛、更深入地促進(jìn)創(chuàng)新資源的優(yōu)化配置。這也是我們發(fā)起成立“中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新轉(zhuǎn)化聯(lián)合體”的初衷。聯(lián)合體旨在構(gòu)建一個(gè)更高層次、更大范圍的協(xié)同平臺(tái)，其核心使命是推動(dòng)“創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、人才鏈、資本鏈”的深度融合。創(chuàng)新鏈?zhǔn)窃搭^：聯(lián)合頂尖高校、科研院所，聚焦前沿和共性關(guān)鍵技術(shù)，組織聯(lián)合攻關(guān)。產(chǎn)業(yè)鏈?zhǔn)禽d體：匯聚制藥企業(yè)、醫(yī)療器械企業(yè)、CXO企業(yè)等，明確需求，反饋技術(shù)，承接成果。人才鏈?zhǔn)侵危捍蛲ㄈ瞬排囵B(yǎng)、評(píng)價(jià)、流動(dòng)、使用全鏈條，促進(jìn)科教、產(chǎn)教融合，培養(yǎng)復(fù)合型人才。資本鏈?zhǔn)谴呋瘎何L(fēng)險(xiǎn)投資、產(chǎn)業(yè)基金等，注入金融活水，分擔(dān)創(chuàng)新風(fēng)險(xiǎn)?！八逆溔诤稀辈粌H提升了創(chuàng)新效率，更形成了“雨林式”創(chuàng)新生態(tài)，讓創(chuàng)新種子能生根發(fā)芽、長(zhǎng)成參天大樹(shù)。聯(lián)合體就像一個(gè)“連接器”和“加速器”，通過(guò)組織高峰論壇、項(xiàng)目對(duì)接會(huì)、專業(yè)培訓(xùn)等活動(dòng)，打破壁壘，促進(jìn)信息互通、能力互補(bǔ)、利益共享。聯(lián)合體努力營(yíng)造一種“我為人人，人人為我”的開(kāi)放式創(chuàng)新文化，讓科學(xué)家更懂市場(chǎng)，讓企業(yè)家更懂技術(shù)，被評(píng)為“中國(guó)產(chǎn)學(xué)研合作十大好平臺(tái)”。

五、挑戰(zhàn)與展望：肩負(fù)新使命邁向新征程

盡管我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域已取得顯著成績(jī)，但我們?nèi)皂毲逍颜J(rèn)識(shí)到當(dāng)前面臨的挑戰(zhàn)與不足。在原始創(chuàng)新能力方面，我國(guó)尚未實(shí)現(xiàn)根本性突破，具有全球引領(lǐng)性和顛覆性的重大理論突破與科技成果仍然偏少，基礎(chǔ)研究的源頭供給和對(duì)產(chǎn)業(yè)變革的驅(qū)動(dòng)能力仍有較大不足。部分關(guān)鍵核心技術(shù)、核心工藝尚未完全自主，高端試劑、精密儀器設(shè)備等仍較多依賴進(jìn)口。產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈的穩(wěn)定性和安全性存在風(fēng)險(xiǎn)。與此同時(shí)，我國(guó)臨床研究體系在效率、質(zhì)量和國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力方面仍有較大提升空間，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)能力亟待加強(qiáng)。在創(chuàng)新藥物的可及性與可支付性方面，科學(xué)高效、公平普惠的多元保障與市場(chǎng)準(zhǔn)入機(jī)制仍有待完善，患者用藥負(fù)擔(dān)仍然較重，醫(yī)保與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的良性互動(dòng)仍需深化。此外，我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)的系統(tǒng)性、協(xié)同性和抗風(fēng)險(xiǎn)韌性也有待進(jìn)一步提升。

當(dāng)前，全球醫(yī)藥科技競(jìng)爭(zhēng)態(tài)勢(shì)日趨白熱化。人工智能驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)、基因編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用、細(xì)胞治療產(chǎn)品的迭代升級(jí)等正在深刻重塑全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局，推動(dòng)醫(yī)藥行業(yè)向數(shù)字化、智能化、精準(zhǔn)化方向轉(zhuǎn)型。我們必須增強(qiáng)憂患意識(shí)和機(jī)遇意識(shí)，主動(dòng)布局前沿方向，優(yōu)化科技創(chuàng)新體系，加強(qiáng)基礎(chǔ)研究投入，推動(dòng)跨界融合，構(gòu)建開(kāi)放包容、更具國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新環(huán)境，力爭(zhēng)在新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)變革中搶占先機(jī)、贏得主動(dòng)。

面向“十五五”及未來(lái)更長(zhǎng)時(shí)期的發(fā)展目標(biāo)，走好中國(guó)新藥創(chuàng)新轉(zhuǎn)化之路，是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，需持續(xù)投入、久久為功。在此，我謹(jǐn)提出幾點(diǎn)建議：

1.強(qiáng)化基礎(chǔ)研究，鼓勵(lì)原始創(chuàng)新。進(jìn)一步加大對(duì)生命科學(xué)前沿和藥物研究新方法、新技術(shù)的穩(wěn)定支持，鼓勵(lì)勇闖“無(wú)人區(qū)”，力爭(zhēng)更多“從0到1”的突破。完善基礎(chǔ)研究評(píng)價(jià)機(jī)制，寬容失敗，鼓勵(lì)探索。

2.深化機(jī)制改革，暢通轉(zhuǎn)化通道。完善科技成果轉(zhuǎn)化法規(guī)政策，深化權(quán)益分配改革，保障科研人員權(quán)益。大力發(fā)展專業(yè)技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)構(gòu)和人才。不斷完善更符合新藥研發(fā)規(guī)律的審評(píng)審批和醫(yī)保支付機(jī)制。

3.優(yōu)化創(chuàng)新生態(tài)，促進(jìn)融通發(fā)展。支持高水平產(chǎn)業(yè)集群建設(shè)，引導(dǎo)錯(cuò)位發(fā)展、協(xié)同聯(lián)動(dòng)。發(fā)揮各類平臺(tái)作用，促進(jìn)“四鏈”更深層次融合。加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，營(yíng)造公平競(jìng)爭(zhēng)、鼓勵(lì)創(chuàng)新的市場(chǎng)環(huán)境。

4.加強(qiáng)全球合作，匯聚全球資源。堅(jiān)持開(kāi)放創(chuàng)新，融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)?！耙M(jìn)來(lái)”與“走出去”相結(jié)合，在全球范圍優(yōu)化配置資源。積極參與國(guó)際規(guī)則和標(biāo)準(zhǔn)的制定，貢獻(xiàn)中國(guó)智慧。

5.聚焦臨床需求，體現(xiàn)科技溫度。始終堅(jiān)持以人民健康為中心的發(fā)展理念，重點(diǎn)關(guān)注罕見(jiàn)病、兒童用藥、老年疾病等臨床急需領(lǐng)域。調(diào)動(dòng)企業(yè)和社會(huì)力量投入，讓科技創(chuàng)新更有溫度、更惠民生。

新藥研發(fā)之路，道阻且長(zhǎng)，行則將至。它承載著無(wú)數(shù)患者的希望，也承載著建設(shè)科技強(qiáng)國(guó)、健康中國(guó)的夢(mèng)想。回顧過(guò)去，我們經(jīng)歷了從無(wú)到有、從弱到強(qiáng)的非凡歷程；展望未來(lái)，我們正站在新的歷史起點(diǎn)。我們堅(jiān)信，只要始終心懷“國(guó)之大者”，堅(jiān)持“四個(gè)面向”，匯聚各方智慧與力量，持續(xù)深化改革，優(yōu)化生態(tài)，中國(guó)的生物醫(yī)藥創(chuàng)新事業(yè)必將迎來(lái)更加輝煌的明天，必將為保障人民生命健康、促進(jìn)經(jīng)濟(jì)社會(huì)高質(zhì)量發(fā)展作出更大貢獻(xiàn)。