在第30個(gè)世界帕金森病日來臨之際，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍帶來一個(gè)好消息——我國首例接受自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞療法的帕金森病患者沈女士術(shù)后一年感慨道：“一眨眼接受干細(xì)胞手術(shù)已經(jīng)一年了，總的感覺非常好。出去旅游時(shí)能扔掉拐杖爬山，心情愉悅了，凍步減少了，睡眠也好了?！?/p>

劉主任介紹，沈女士隨訪結(jié)果顯示，開關(guān)期時(shí)間、運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分、DAT-PET（多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體-正電子發(fā)射斷層掃描）等多項(xiàng)臨床與影像學(xué)指標(biāo)均呈現(xiàn)積極改善。

2025年3月1日，帕金森病患者沈女士在瑞金醫(yī)院接受了這項(xiàng)創(chuàng)新細(xì)胞療法——通過微創(chuàng)手術(shù)，將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植入腦部。這是我國首次將此類細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用于帕金森病臨床實(shí)踐，沈女士也成為我國首例在國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展的臨床試驗(yàn)中接受自體干細(xì)胞療法的帕金森病患者。

沈女士所用藥物為上海躍賽生物科技有限公司（下稱躍賽生物）研發(fā)的UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液）。躍賽生物由中國科學(xué)院腦智中心高級(jí)研究員陳躍軍教授創(chuàng)立，他長期深耕干細(xì)胞神經(jīng)分化與神經(jīng)系統(tǒng)疾病干細(xì)胞治療研究，通過自主研發(fā)高通量單克隆譜系示蹤新技術(shù)——SISBAR，首次破解了神經(jīng)分化過程的“黑匣子”，并建立了高效神經(jīng)細(xì)胞分化技術(shù)SphereDiff與精準(zhǔn)化細(xì)胞藥物質(zhì)控體系。UX-DA001注射液正是基于躍賽生物核心技術(shù)平臺(tái)研發(fā)出來的iPSC自體干細(xì)胞治療藥物。該藥物于2024年12月獲國家藥監(jiān)局CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，2025年2月獲美國FDA臨床試驗(yàn)許可，成為全球首款獲得中美IND批件的帕金森自體細(xì)胞藥物。

劉軍主任表示，UX-DA001注射液采用自體干細(xì)胞，可避免免疫排斥，無需服用免疫抑制劑；其細(xì)胞純度較高，使得所需移植細(xì)胞劑量更小。與國內(nèi)外同類產(chǎn)品相比，在核心技術(shù)、臨床療效與安全性方面展現(xiàn)出差異化優(yōu)勢。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍接受采訪。

帕金森病作為常見神經(jīng)退行性疾病，目前我國患者已近500萬?；颊咭蚰X內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元進(jìn)行性丟失，出現(xiàn)肢體震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀，嚴(yán)重者可喪失運(yùn)動(dòng)功能與生活自理能力，被稱為“不死的癌癥”。傳統(tǒng)藥物治療雖能緩解癥狀，但無法阻止疾病進(jìn)展。而UX-DA001注射液可以從根源上補(bǔ)充缺失的多巴胺神經(jīng)元，為帕金森病治療提供全新路徑。

目前，UX-DA001注射液已完成I期臨床試驗(yàn)的入組，正有序推進(jìn)II期臨床試驗(yàn)。我們共同期待該產(chǎn)品早日實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用，惠及更多帕金森病患者。