上海
肝內(nèi)膽管癌（ICC）是原發(fā)性肝癌的一種類型，其發(fā)病隱匿，進展快。ICC起源于肝內(nèi)膽管上皮細胞，在原發(fā)性肝臟惡性腫瘤中，ICC發(fā)病率僅次于肝細胞癌，占原發(fā)性肝癌的10%~15%。早期ICC可采用手術(shù)切除治療，但仍有一半以上的患者術(shù)后會復發(fā)，特別是伴復發(fā)高危因素（如腫瘤體積大、多灶病變、血管侵犯、肝門淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移或CA19-9水平升高）的患者術(shù)后更易早期復發(fā)，總體生存時間非常有限。新輔助治療被認為是治療高危ICC的具有前景的策略，但既往缺乏高級別的證據(jù)，因此，臨床尚缺乏公認的新輔助治療方案。
近日，ZSAB-neoGOLP研究結(jié)果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（
NEJM），表明在可切除、伴高危復發(fā)因素的肝內(nèi)膽管癌患者中，相較于對照組（無新輔助治療，僅手術(shù)），使用GOLP[吉西他濱-奧沙利鉑（化療）聯(lián)合侖伐替尼（靶向）和特瑞普利單抗]新輔助治療方案，可顯著提高中位無事件生存期（EFS，18個月
vs.8.7個月）、24個月總生存（OS）率（79%
vs.61%）。
復旦大學附屬中山醫(yī)院肝膽腫瘤外科與肝移植科樊嘉院士、周儉院士、施國明教授為本文共同通訊作者。
截圖來源：
NEJM
ZSAB-neoGOLP是由研究者發(fā)起的開放標簽、多中心、隨機對照的2~3期試驗，在中國11家醫(yī)院開展。研究納入178例高風險、可切除肝內(nèi)膽管癌患者。患者至少存在以下情況之一：腫瘤直徑大于5 cm、存在血管侵犯、肝內(nèi)多發(fā)腫瘤、肝門部淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移，或術(shù)前腫瘤標志物CA19-9水平升高。研究人員將患者隨機分為兩組：
GOLP新輔助治療組（88例）：患者接受吉西他濱-奧沙利鉑（化療）聯(lián)合侖伐替尼（靶向）和特瑞普利單抗的新輔助治療方案后2~4周進行手術(shù)切除。術(shù)后均接受卡培他濱輔助治療。
對照組（90例）：直接進行根治性手術(shù)，術(shù)后接受卡培他濱輔助治療。
主要研究終點為EFS（從入組開始，到發(fā)生任何阻礙手術(shù)的疾病進展、術(shù)后復發(fā)轉(zhuǎn)移、出現(xiàn)第二原發(fā)癌或任何原因死亡的時間）。截至2025年4月30日，中位隨訪時間為16.9個月。結(jié)果顯示，GOLP新輔助治療組的中位EFS為18.0個月，顯著長于對照組的8.7個月（
P<0.001）。24個月EFS率GOLP新輔助治療組和對照組分別為37%和25%。
▲GOLP新輔助治療組（藍色）與對照組（灰色）EFS對比（圖片來源：參考文獻[1]）
GOLP新輔助治療顯出OS獲益趨勢，GOLP新輔助治療組24個月OS率為79%，優(yōu)于對照組的61%，相較于對照組，GOLP新輔助治療組患者死亡風險降低57%（HR=0.43，95% CI 0.23~0.79）。
此外，GOLP新輔助治療組患者腫瘤顯著退縮，客觀緩解率（ORR）為55%，R0切除率為95%，MPR為19%，pCR率為5%。GOLP新輔助治療組患者中位RFS為15.4個月，顯著長于對照組的9.7個月，復發(fā)風險降低了31%（HR=0.69，95%CI， 0.45~1.06）。
安全性方面，新輔助治療階段≥3級治療相關(guān)不良事件（TRAE）發(fā)生率為26%，常見不良反應(yīng)有白細胞計數(shù)降低、中性粒細胞計數(shù)降低等。未發(fā)生一例與治療相關(guān)的死亡事件。
總之，本次中期分析結(jié)果顯示，對于可切除的高危肝內(nèi)膽管癌患者而言，GOLP新輔助治療策略有助于延長EFS，患者腫瘤顯著退縮且耐受性良好。
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題圖來源：123RF
參考資料
[1] Guo-Ming Shi, Xiao-Yong Huang, Fei Liang, et al. Neoadjuvant GOLP in Resectable High-Risk Intrahepatic Cholangiocarcinoma. NEJM. Published March 4, 2026. N Engl J Med 2026;394:983-995
[2] 復旦大學附屬中山醫(yī)院. 從“中山”走向“全球”：中山醫(yī)院肝膽腫瘤與肝移植外科團隊在肝內(nèi)膽管癌治療領(lǐng)域取得重大突破. Retrieved 2026/03/05. From https://mp.weixin.qq.com/s/a4awKLbKAGf-A7WSp0sm5w
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